首个用于肌层浸润性膀胱癌手术前后的免疫治疗方案，证实具有统计学意义和临床意义的总生存期改善。

与同步放化疗后接受安慰剂相比，奥希替尼作为EGFR阳性Ⅲ期不可切除非小细胞肺癌巩固治疗，对CNS进展和中位至远处转移时间的改善均具有临床意义，再次印证了奥希替尼有望成为这类患者全新的标准治疗方案。

对比标准免疫化疗方案，这是首个且唯一在一线治疗套细胞淋巴瘤总生存中证实获益趋势的BTK抑制剂。

潜在同类首创，Sarclisa与VRd联合使用降低40%复发或死亡风险。

新的II期临床研究NIRVANA旨在探索在研化合物Elinzanetant作为非激素治疗绝经相关睡眠障碍（SDM）的疗效和安全性。

OASIS 1 和2是针对研究药物Elinzanetant开展的2项关键性临床研究。结果显示，研究达到了所有主要终点。与安慰剂组相比，治疗组中绝经后女性受试者的中度至重度血管舒缩症状 （VMS） 的频率和严重程度在统计学上有显著性降低。

新研究包括年龄≥65 岁、有缺血性卒中或体循环栓塞高风险、因出血风险增加而不符合口服抗凝药治疗条件的房颤患者。

在肾脏和心脏结局方面，中国患者可实现更大的肾脏获益和与总人群一致的心脏获益，非奈利酮在中国患者群体中的循证依据显著增加。

阿斯利康和第一三共联合开发的优赫得在总试验人群中的中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为13.4个月。

阿斯利康和第一三共联合开发的datopotamab deruxtecan使疾病进展或死亡风险降低37%，中位无进展生存期较化疗延长 2 个月，并且在内分泌治疗后环境中耐受性良好。

英飞凡单药治疗对照标准化疗可降低晚期或复发性子宫内膜癌疾病进展或死亡风险29%。

III 期临床研究FLAURA2结果显示，59%的患者在接受泰瑞沙联合化疗的治疗中，脑肿瘤完全缓解。

研究数据表明，佩索利单抗能预防泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作长达48周，疗效优于安慰剂，解决了预防不可预知的GPP发作，这一高度未满足的患者需求。

Ⅲ期临床研究HIMALAYA的亚洲亚组中国港台数据显示，单次启动剂量的Imjudo联合英飞凡可将死亡风险降低56%

近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，勃林格殷格翰申报的磷酸二酯酶4B选择性抑制剂获得批准开展两项Ⅲ期临床试验。

8月25日发表在《欧洲呼吸杂志》上的最新临床试验数据表明，在患有进展性纤维化性间质性肺疾病的儿童和青少年中，以体重为基础的尼达尼布给药方案与在成人患者中观察到的暴露量相当，并显示了可接受的安全性。

钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂可减少糖尿病患者、射血分数降低的心力衰竭患者(HFrEF)和射血分数保留的HF(HFpEF)患者的心血管死亡和HF住院。

2022年8月28日，拜耳宣布启动III 期临床OCEANIC项目，评估口服XIa因子（FXIa）抑制剂asundexian用于房颤患者和非心源性缺血性卒中或短暂性脑缺血高危患者的有效性和安全性。

倍力腾成为全球首个且唯一被批准用于治疗成人和儿童系统性红斑狼疮及狼疮肾炎的生物制剂。

近日，SOLIQUA™ (iGlarLixi)*的临床研究LixiLan-O AP达到了主要研究终点。

中国亚组总体（IB-IIIA期）人群的疗效数据和安全性结果都与全球人群报告的数据一致，奥希替尼辅助治疗显著降低患者的疾病复发或死亡风险达82%，具有显著的临床获益。

全球因为呼吸道合胞病毒感染住院的5岁以下患儿中，99%的死亡病例来自发展中国家，中国是人数最多的国家之一，每年约有21.5万至50万婴儿因呼吸道合胞病毒感染而住院治疗。

III期ARASENS试验结果显示，与ADT加多西他赛相比，达罗他胺联合雄激素剥夺疗法（ADT）加多西他赛显著改善转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的总生存期，死亡风险降低32.5%

试验结果表明， 同类首创在研药物spesolimab显著改善了泛发性脓疱型银屑病(GPP)患者急性发作的体征和症状。

ARASENS试验表明，与多西他赛和雄激素剥夺疗法（ADT）——转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的一种标准治疗方法相比，达罗他胺联合多西他赛和ADT提高总生存期

III 期临床FIONA 研究将评估非奈利酮在患有慢性肾病，且蛋白尿严重增加的儿科患者中的作用。

索马鲁特2.0在降低HbA1c方面优于1.0mg，并有额外的体重减轻和类似的安全状况。

对于已发生糖尿病及冠心病的胖人而言，减轻体重，改善胰岛素敏感性，是治疗的基础。

与低分子量肝素相比，使用拜瑞妥的患者报告治疗满意度有所提高，尤其是在减少抗凝相关负担方面。

拜耳集团于6月8日宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。

利普卓用于携带BRCA胚系突变（gBRCAm）的高风险HER2阴性早期乳腺癌患者辅助治疗，可显著改善无浸润性疾病生存期（iDFS），且达到统计学意义。

在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布的PACIFIC III期临床试验长期随访数据显示33%的患者在五年时仍无疾病进展，这是在III期肺癌的所有免疫疗法III期临床试验中报告的最长生存期。

近日，III期临床FIGARO-DKD研究评估非奈利酮在标准治疗基础上与安慰剂相比，对于慢性肾病合并2型糖尿病患者的疗效和安全性，试验达到首要终点。

39健康了解，多扎格列艾汀是全球范围内首个提交新药上市申请的葡萄糖激酶激活剂类（GKA）糖尿病治疗药物，并有望成为在中国首先上市的全球首创新药（FIC）。

中重度斑块型银屑病治疗药物拓咨（依奇珠单抗）临床III期研究(RHBH)中国人群取得积极主要研究结果

国家1类抗肿瘤新药优替德隆慈善援助启动会暨新药上市发布会隆重举行。

TransCon人生长激素近日完成了III期注册临床入试验入组，标志着TransCon hGH在中国的研发迈入了关键阶段，本次的试验数据也将作为TransCon hGH在中国生物制品上市申请的关键性研究。

Finerenone的FIDELIO-DKD研究结果在美国肾脏病学会2020年肾脏周上公布，结果显示：与安慰剂相比，Finerenone药物能延缓患有慢性肾脏病和2型糖尿病患者的慢性肾脏病进展。

KEYNOTE-189研究的最终分析结果表明，帕博利珠单抗联合化疗相比安慰剂联合化疗，持续为患者带来OS、PFS、ORR和PFS2的改善，同时不良反应易于管理。

根据IQVIA MIDAS数据估计，2019年原研曲妥珠单抗及其生物类似药于欧盟及挪威、冰岛和列支敦士登的销售额达到了13.7亿美金

首都医科大学附属北京同仁医院神经内科主任兼医院中心实验室主任王佳伟教授接受媒体采访时表示：“目前，社会各界对于NMOSD的认知较低，需要提升社会关注度，通过NMOSD患者关爱日，能进一步改善NMOSD患者的生存现状，让NMOSD患者群体获得更多的关注与关爱，帮助她们走出疾病的阴霾，积极面对美好、幸福的未来。”

“ALK阳性是非小细胞肺癌较为常见的突变基因，也是目前靶向药物最多的癌种。”石远凯教授表示，准确鉴定出ALK重排阳性的非小细胞肺癌，并给予相应的治疗是非常有必要的。但部分小细胞肺癌患者对于靶向药克唑替尼的耐药后影响治疗的问题让这类肺癌在治疗上有一定难度，目前国产药物正在紧锣密鼓研发中。

研究表明，隶属维生素B3族群的烟酰胺核糖（NR）是NAD的主要驱动物质。作为NR的主要发现者和专利持有公司，ChromaDex推向市场的抗衰老产品TRU NIAGEN，其独有活性成分就是NR。TRU NIAGEN作为一种突破性补充剂，临床证明其可以提高NAD水平，从而刺激细胞能量的产生并有助于细胞修复。

数据显示，针对既往未接受过系统性治疗的不可切除的肝细胞癌（HCC）患者，与现有索拉非尼标准治疗组相比，Tecentriq与安维汀免疫联合治疗组患者的总生存期（OS）与无进展生存期（PFS）均获得显著统计学及具有临床意义的改善。

泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。此外，这也是百济神州首款获批的自主研发产品，是公司发展历程中的又一重要里程碑。

多项真实世界研究显示，全人源在面对中重度克罗恩病患者的时候，表现出血药浓度稳定、免疫原性较低，耐受性佳，总体不良事件发生率低，输液反应和停药率均较低等优势，因此全人源的抗TNFi单抗受到国际治疗指南的优先推荐。

2017年，中国公立医疗机构抗血栓形成的药物市场大约260亿元，2018年估计可达290亿元，同比增长约11%。这表明中国医学界和老百姓对于血栓病的认知正在迅速提升，而低分子量肝素类产品作为抗血栓的主要产品之一，也一定会在中国有越来越广泛的临床应用和巨大的市场。

呼吸道合胞病毒和甲型流感病毒并列为儿童和老人的两大主要杀手，65岁以上老人死亡案例的原因中呼吸道合胞病毒占了20%，呼吸道合胞病毒感染可长达20天左右，很多患者错误地以为是流感常常不治疗或者自行使用抗流感病毒药物，当发现7天过去病情不见好转而转为焦虑心态甚至盲目用药导致病情进一步加重。

目前该产品在海外成功完成一期和二期临床研究，产品展现出良好的免疫原性和安全性。皮卡狂犬病疫苗在一周内即可完成免疫，该免疫方案属世界首创，被世界卫生组织（WHO）疫苗专家组列入狂犬病防治指导文件中。

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继非霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，该病多发于中、老年人，大约80%的患者超过60岁，男性略多于女性。随着中国人口的老龄化，骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。

日前，法国新药研发公司Pharnext公布，其用于治疗腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003 在美国FDAⅢ期临床试验中间分析结果正向，进展顺利。

利伐沙班动脉剂量2.5 mg一天两次加阿司匹林100mg一天一次的联合疗法较单用阿司匹林而言史无前例地显著降低慢性冠状动脉疾病（CAD）或外周动脉疾病（PAD）患者卒中相对风险42%，降低心血管死亡风险22%。该疗法还降低心脏病发作风险达14%，但这一结果没有显示出显著的统计学差异。

奥马珠单抗是全球首个治疗哮喘的创新性靶向药物，也是目前中国上市的治疗哮喘的唯一单克隆抗体。临床研究结果显示，奥马珠单抗能够显著降低患者的重度急性发作率50%、急诊就诊率44%和住院率67%。中国是全球哮喘致死率最高的国家之一，茁乐在中国获批将为中国数千万的哮喘患者带来新的希望。

ValiRx CEO Satu Vainikka说道：“我们希望在不影响安全性和耐受性的情况下为那些对这个药物有反应的病人提高给药剂量，以此增强疗效。ValiRx已经进入了一个令人振奋的新阶段，我们将会产生一些具有重要价值的研究成果和产品。”

仙灵骨葆胶囊和仙灵骨葆片已被调出非处方药目录，按处方药管理。自本公告发布之日起，药品零售企业应凭处方销售仙灵骨葆胶囊和仙灵骨葆片。患者应严格遵医嘱用药，用药前应仔细阅读药品说明书。

按照这一协议，辉瑞公司将利用Draper公司的MPS技术在临床前阶段改善药物的安全性以及有效性。MPS技术，又称为器官芯片技术（organs-on-a-chip），能够令细胞在芯片这类体外环境中展现出类似体内组织器官的生长特性。

去年9月，辉瑞独自开发的一款英夫利昔单抗生物类似药PF-06438179（infliximab-Pfizer）治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）III期临床获得成功，数据显示，PF-06438179与强生年销90亿美元的抗炎药Remicade（类克，infliximab）具有疗效等效性。去年12月，辉瑞开发的曲妥珠单抗生物类似药PF-05280014治疗HER2阳性乳腺癌在III期临床中也获得了成功，该药针对的品牌药是罗氏的重磅靶向抗癌药赫赛汀（Herceptin）。

辉瑞Essential Health研发部门负责人Sumant Ramachandra表示，越来越多的生物仿制药上市后收获了较好的反响，这加深了医生和患者对生物仿制药的理解，树立了他们的信心，有助于市场认识到仿制药的价值和重要性。辉瑞对于赫赛汀仿制药PF-05280014的临床试验数据非常满意，将会向监管部门提交数据和上市申请。

Opdivo最初在2014年登陆日本市场，用于治疗黑色素瘤。每100mg剂量价格为73万日元（合6700美元），也就是说一个患者用药一年的总花费大约是32万美元，这是一个普通家庭难以想象和承担的数字，即使是在日本这样一个发达国家。由于东亚的黑色素瘤发病率较低，因此Opdivo最初的市场份额并不大，然而随着非小细胞肺癌和肾细胞癌这两个适应症的获批，日本使用Opdivo进行治疗的患者也越来越多。

该研究中，Benlysta的安全性与以往的研究一致，不良事件发生率在各个组相似（Benlysta组：75%，安慰剂组：76%）。Benlysta治疗组严重不良事件发生率较低（12% vs 18%）。Benlysta治疗组无死亡病例，安慰剂组发生1例死亡。

目前已知，患者在心脏病发作一年后，仍然存在发生后续心血管事件的风险。此次批准标志着一个重要里程碑，强调了ticagrelor在急性期和长期2方面降低患者后续心血管事件风险的重要作用。

RA-BEACON研究在527例既往经至少一种抗肿瘤坏死因子（TNF）制剂（包括重磅药物Humira[阿达木单抗]和Enbrel[依那西普]）治疗失败并且正在服用稳定剂量常规疾病修饰抗风湿药物（cDMARD）的中度至重度类风湿性关节炎（RA）患者中开展。研究中，除了接受cDMARDs背景疗法外，患者还接受每日口服一次baricitinib或安慰剂治疗。

Adaptimmune是一家专注于免疫治疗研发的公司，其NY-ESO SPEAR（Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor，特定肽段强化亲和受体）T细胞治疗将联合Keytruda (pembrolizumab)治疗多发性骨髓瘤，双方即将开展临床研究。二者的临床试验计划于2017年上半年展开，由Adaptimmune提供资金支持，试验将涉及到安全性、药代动力学、药效学方面。

PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。

MISSION AD项目的首个研究名为MISSION AD1（Study 301），这是一项全球性、多中心、安慰剂对照、双盲、平行组III期临床研究，旨在1330例经生物标志物确认为早期阿尔茨海默氏症的患者中开展，将评估E2609的疗效和安全性。该研究中，E2609的给药剂量为每日50mg，治疗持续24个月，主要终点将采用临床痴呆综合汇总评定量表（CDR-SB，评分越高病情越严重）评价。

GS-4997是一种靶向细胞凋亡信号调节激酶-1的抑制剂药物。在一项治疗NASH的非盲临床II期研究中，研究人员发现这一药物有助于防止患者肝部纤维化。这一研究中招募了72名患有NASH的患者，这些患者肝脏分别出现了中度甚至重度肝纤维化。研究人员对比了每天口服GS-4997 18mg剂量组和6mg剂量组的疗效以及上述剂量组与吉利德另一药物 simtuzumab (SIM)联合治疗或单独服用SIM的疗效。经过24周的治疗后，联合治疗18mg剂量组30名患者中有13名患者肝纤维化程度显着降低（重度转为中度或中度转为轻度），6mg联合治疗组27名患者中有8名患者出现同样疗效。

Ocaliva将联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA单药疗法无应答或者对耐受的原发性胆汁胆管炎患者，一旦获批，这将是欧洲唯一一个仅用于PBC治疗的药物。此次CHMP支持批准该药物主要是依据三个关键性的临床试验，数据显示，用药12个月后患者的碱性磷酸酶水平下降了47%，而安慰剂组仅有10%，具有统计学上的显著差异。碱性磷酸酶是PBC非常重要的分子标志物。

近日，我国厦门大学生命科学学院林圣彩教授揭开了二甲双胍降血糖作用背后的机制：二甲双胍通过AXIN/ LKB1-v-ATPase-Ragulator通路不仅激活了AMPK，还抑制了mTORC1，为理解二甲双胍能够产生无数“益处”背后的机制提供了有价值的分子见解。另外，还有研究人员发现二甲双胍或可用于胰腺癌、乳腺癌等癌症治疗。基于这些重大发现，生物谷小编对神药二甲双胍的最新研究进展进行一番整理，以飨读者。

今年早些时候，罗氏旗下开发的Tecentirq成为了被FDA批准通过用于治疗膀胱癌的首个PD-L1药物，引起了业界广泛关注，这一药物目前还在申请更多的适应症。而另一制药巨头阿斯利康公司开发的PD-L1药物durvalumab也处于紧锣密鼓的研发中。而另一方面，PD-1药物市场目前则被默沙东和施贵宝两大巨头垄断。

GARNET是首个调查Viekirax+Exviera 8周治疗方案疗效的研究。数据显示，Viekirax+Exviera 8周治疗方案的病毒学治愈率（SVR12）高达98%（n=160/163）。安全性方面，最常见的不良事件(≥5%)包括头痛（21%）、疲劳（17%）、鼻咽炎（8%）、皮肤瘙痒（8%）、恶心（6%）、乏力（5%），这些不良反应多为轻度，仅有1例患者因不良事件停止治疗，有2例患者治疗后病情复发。

BELVIQ XR是缓释配方，已被证明在体内的吸收较慢，可持续一整天，与每日2次的Belviq片剂相比，提高了使用的便利性。

据了解，BARDA此前已经开始对V920研发的赞助，此次新的支持资金将把这一数字增加到1亿美元以上。NewLink公司的CSO Dr. Thomas Monath表示，与BARDA的新合同将帮助V920研发和生产工作的进一步加速，一旦其获批，公司将有足够的产能帮助临床医生控制疫情。

膀胱过度活动症（OAB）是一种常见的泌尿系统疾病，主要特征是尿急，常伴有尿频和夜尿症状，在某些情况下可伴有急迫性尿失禁。OAB会对患者的生活质量带来严重影响。据调查，18岁以上人群中，29.9%的男性和34.7%的女性经历过OAB的一些症状，其中相当一部分人因缺乏疾病意识而没有接受恰当的治疗。

保密往往会严重影响研究过程和效率，不同的竞争团队往往并不知道对方的研究成果，而且相关领域的专家也很少彼此交流，从而就会产生许多不必要的重复结果。目前有很多研究团队都在寻求计划来获取竞争对手的“死角”，相比较而言，由联合团体开发的开放资源计划或许就能够分享相关的信息，而且相互学习往往是能够最快互通信息的方式。

alemtuzumab是一种单克隆抗体，靶向于CD52，这是一种位于T细胞及B细胞上的蛋白。目前，alemtuzumab已获批用于白血病的治疗，其品牌名为Campath。此外，alemtuzumab也已获批用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的治疗，其品牌名为Lemtrada，该药能够减少MS疾病的活动，通过抗炎作用，有助于再次平衡（rebalance）免疫系统。

LEADER是一项多中心、多国、随机、双盲、安慰剂对照研究，在伴有高风险主要心血管事件的2型糖尿病患者中开展，调查了Victoza相对于安慰剂添加至标准护理疗法的长期疗效和安全性。该研究于2010年9月启动，涉及32个国家9340例2型糖尿病患者，随访时间3.5-5年。主要终点为首次发生复合心血管事件（包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性脑卒中）的时间。今年6月公布的数据显示，与安慰剂相比，Victoza使心血管风险实现统计学意义的显著降低，达到了研究的主要终点。

Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51可解决导致该类DMD病例的根本病因，能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白，在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。

PF-06438179是强生（JNJ）和默沙东（Merck & Co）的重磅品牌药Remicade（类克，通用名：infliximab，英夫利昔单抗）的生物类似药。Remicade是全球最畅销的抗炎药，2014年全球销售额高达92.4亿美元，位列《2014年全球销售最好的25个药物》榜单第3名。

此次批准，使Brenzys成为加拿大卫生部批准的首个皮下注射抗肿瘤坏死因子（anti-TNF）生物仿制药，该药也是默沙东与三星Bioepis生物仿制药合作协议中首个获加拿大卫生部批准的产品。

Ibrance是全球上市的首个CDK4/6抑制剂，于2015年2月获FDA加速批准，联合诺华肿瘤学药物Femara（letrozole，来曲唑）用于既往未接受过系统治疗以控制晚期病情的绝经后女性HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的一线治疗。

该药物叫做“IMM-101”，它能够唤醒体内的免疫系统从而对肿瘤进行杀伤。由于胰腺癌自然状态下会主动逃避体内免疫系统的识别，因此该药物的出现对于该类肿瘤的治疗具有重大的意义。

Omecamtiv mecarbil是一种心肌肌球蛋白激动剂，最初由Cytokinetics研发，该药物旨在增加心肌收缩时间、提高心肌机能。除了Omecamtiv mecarbil之外，新一代的心衰药物还包括诺华的Entresto (sacubitril/valsartan)、安进/Servier的Corlanor (ivabradine)等等，这些药物都旨在有效治疗心衰症状。

在这份新的分析中，横跨所有年龄、吸烟状态、疾病加重史、疾病严重度、嗜酸粒细胞水平、既往吸入性糖皮质激素（ICS）使用等方面，与每日2次的Seretide（沙美特罗/丙酸氟替卡松，50/500mcg）相比，每日一次Ultibro Breezhaler（茚达特罗/格隆溴铵，110/50mcg）在降低所有病情加重（轻度、中度、重度）发生率方面表现出持续一致的更好疗效。

默沙东表示，odanacatib的总体利益风险不支持该药的监管申请或进一步的临床开发，公司对此感到非常失望。默沙东表示，对所有参与odanacatib临床开发项目的研究人员及患者表示由衷的感激。有关odanacatib的总体分析数据，将在本月举行的美国骨矿物质研究学会（ASBMR）会议上公布。

拜耳公司在2016年欧洲心脏病学年会上公布了一系列考察口服Xa因子抑制剂拜瑞妥®在多个国家非瓣膜性房颤患者中使用的真实世界研究数据，新使用利伐沙班的非瓣膜性房颤患者卒中和大出血比例低。这些结果与III期J-ROCKET AF随机临床试验的结果一致。

在临床上，糖皮质激素治疗对骨强度的影响往往被低估，导致患者骨质流失并最终导致骨折。此次公布的III期临床数据，支持了Prolia在糖皮质激素诱导性骨质疏松症患者群体中的巨大潜力，这是一种最常见类型的药物诱导性骨质疏松症。

NICE表示，出于临终关怀考虑，Lonsurf作为一种三线及多线治疗药物，治疗转移性结直肠癌具有良好的耐受性，可帮助延长患者生命（尽管时间相对较短），在没有进一步治疗选择的情况下，可帮助晚期患者保持良好的生活质量。

Troxyca ER具有防滥用药物设计，能够防止寻求快感的人通过压碎药物颗粒经由口腔或鼻内途径滥用。此次批准，使Troxyca ER成为首个在药品标签中描述口服防滥用信息的口服羟考酮。需要注意的是，以滥用为目的或意外服用太多该药物可造成羟考酮过量，导致死亡。

NICE卫生技术评估中心主任Carole Longson教授表示，该机构不能推荐那些不能绝对保证既使患者受益同时又满足成本效益标准的产品纳入NHS资源。此次决定可能会使一些患者失望，但该机构需要确保NHS以一种公平和平衡的方式使用其大部分资源。

abaloparatide是一种新型合成肽，是甲状旁腺激素受体（PTH1受体）的一种选择性激活剂，由于其具有良好的成骨活性，因此被推进临床开发，用于伴有骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症的治疗。目前，abaloparatide已完成III期临床开发，作为一种日常自我注射药物（abaloparatide-SC，皮下注射剂型），用于绝经后骨质疏松症女性患者群体。

daratumumab是一种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。

与大多数人的认知不同，胰岛素的作用靶点并不仅仅是肝部等体内器官。人体消化道上皮细胞上也分布着胰岛素受体，而胰岛素也在肠道形式消化功能中扮演着重要角色。Nutrinia的药物经导管输送至患者儿童肠道部位，其中的有效成分胰岛素将和该位置细胞表面的胰岛素受体结合并激活小肠绒毛和微绒毛进而促进婴儿肠道消化功能的恢复。

Keyzilen是一种含有盐酸氯胺酮的药物。盐酸氯胺酮是NMDA受体拮抗剂药物，研究人员认为这种药物能有有效改善耳鸣症状。Auris公司将其制成生物相容且可降解的凝胶药物，治疗时，这种凝胶药物通过鼓室注射的方式进入内耳，其有效成分扩散至耳蜗处从而达到治疗效果。遗憾的是，此次临床III期研究并未达到理想效果。

公司有望于今年年底前再次提交Andexxa的上市申请。此次，FDA要求提供的信息主要是药物生产方面的细节，此外FDA还要求公司提供关于其针对的凝血因子Xa药物edoxaban和enoxaparin的更多数据。此外，公司还计划将终止apixaban和rivaroxaban抗凝血效果也加入到Andexxa的适应症中。

自20多年前，高效抗逆转录病毒药物问世之后，艾滋病已从一种致死性疾病转变为一种可控的慢性疾病。然而，艾滋病护理是一个长期过程，患者需要终生坚持治疗。目前，临床上一线治疗艾滋病的标准方案主要是三药方案，这种三药方案是将2种核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）与一种其他类别的药物联合用药。

路邓素（lugdunin）是路邓葡萄球菌（Staphylococcus lugdunensis，S.lugdunensis）分泌出的一种多肽抗生素，来自德国蒂宾根大学的科学家利用这种药物对抗老鼠体内的抗甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)，这就意味着研究者手上有了一种强大的新型治疗方法。

研究者Michel说道，据我们所知，目前没有人能够开发出这样的检测技术，如今我们有几乎开发出可以快速检测HIV药物耐受性突变的新技术，这对于未来对HIV感染患者进行快速、及时有效的治疗或许非常重要；下一步Vela Diagnostics公司计划在今年夏季同选择的合作者共享该测试技术，并计划在9月份获得CE标志认证。

携带芳香环结构的胺类化合物统称为杂芳基胺类化合物，其广泛用于药物化学研究过程中，该过程主要涉及将胺基同功能性有机分子相连接。制造胺类化合物需要能够产生毒性化合物苯胺的三个步骤，苯胺通常在工业中被用于聚氨基甲酸乙酯，同时化学家还将氢注入到苯胺中来制造芳基胺类化合物。

阿斯利康首席医疗官Sean Bohen在一份声明中表示，对selumetinib的III期临床表现感到非常失望，该公司仍将致力于开发治疗肺癌的其他创新药物，例如免疫组合疗法及靶向EGFR制剂。这一表态暗示，阿斯利康已打算放弃selumetinib的肺癌适应症开发。

这项研究中，研究者计划招募大约40名研究对象，根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准，这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症。

淋巴细胞是白细胞的一种，是免疫系统的重要组成部分。但是与其他细胞一样，淋巴细胞也无法抵抗致癌突变，也会发生增殖失控。随后癌变的淋巴细胞会在血液中自由循环，并扩散到淋巴系统，引起淋巴瘤。

深入理解这些蛋白质的工作机制或可帮助开发新型药物来阻断自噬作用功能的下降，同时还可以长久地维持细胞健康，并且抑制主要的年龄相关疾病的发生，比如癌症、克罗恩病、神经变性疾病及病毒、细菌感染性疾病等。

目前研究者们已经开发出了其它预防HIV感染的策略，包括阴道环或凝胶的植入或局部涂抹，而用作暴露前预防的其它抗病毒药物目前正在测试之中，本文中研究者重点对特鲁瓦达进行了研究。

尽管现有的抗病毒药物可以控制乙型肝炎病毒，但却不能完全清除它。因此，一旦停止治疗患者肝脏中的HBV会重新活化。这是因为cccDNA “匿藏”在细胞核中。

这项研究发现在暂时停止抗逆转录病毒药物治疗（ART）---当前的标准HIV治疗方法---的病人体内，一种被称作3BNC117的抗体能够有效地延迟HIV病毒反弹。

Tasigna的价格也是非常昂贵，目前美国800mg/天的月花费为10360美元，美国约有200个帕金森患者在使用该药物进行治疗，而这一适应症还没有被FDA批准。因此未来需要尽快通过临床试验确定Tasigna治疗帕金森症的安全性和有效性，以造福这一神经类疾病患者。

在四组活检组织研究中研究小组发现了在一组肿瘤组织中丢失了一种称为B2M的肿瘤基因，该基因可被免疫系统识别。另外两组肿瘤组织的缺陷是可中断JAK1和JAK2基因的功能，这样就限制了免疫系统有效的杀死癌细胞。

Cdk5在促进PD-L1表达中所起的关键性作用似乎是高度特异性的。针对免疫信号分子做出反应的其他蛋白并不受肿瘤细胞中的Cdk5缺乏的影响。

许多研究表明辅助化疗能够帮助病人对抗晚期结肠癌。但是对2期结肠癌病人的作用效果一直未知，目前的临床指南只推荐医生将其作为高风险或可能出现术后复发的2期病人的治疗选择。

嵌合抗原受体（chimeric antigen receptors， CAR）T细胞（CAR-T）是对病人自己的T细胞经过基因修饰而构建出的，在治疗血癌上取得成功，但是利用CAR-T治疗实体瘤---是由异质的细胞群体组成的，这些异质的细胞具有不同的表面分子---并不那么成功，这是因为正常组织含有CAR-T靶向的蛋白，因而，CAR-T不仅攻击肿瘤，也会攻击正常组织。

Neulasta是安进公司开发的长效粒细胞集落刺激因子药物，该药物主要用于促进化疗患者的白细胞生成。自问世以来，Neulasta迅速成为安进公司的头牌畅销药物，年销售额接近50亿美元，且大部分收入来自美国市场。

Ib期安全性试验将于今年开展，受试者为确诊HR+/HER2-的晚期乳腺癌患者。如果进展顺利，双方继续开展中期临床试验，以及在其它实体瘤中进行临床试验。

临床研究中，BYOD指的是受试者使用自己的设备（如智能手机或平板电脑）收集数据的做法。例如，临床研究的受试者可以使用自己的智能手机浏览并填写研究相关的问卷。用BYOD方法收集患者报告结果(PRO)数据可以大幅减少临床研究的后勤工作，简化管理流程。

2016 年6月，在第52届美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，一项多臂、1b 期试验，用于评估两个肿瘤免疫药物nivolumab和ipilimumab在未经化疗的晚期非小细胞肺癌患者中疗效的CheckMate-012最新研究数据获得公布。

Rossolini说，研究人员发现这种细菌对一种不同寻常的抗生素组合产生耐药性。在注意到一种奇怪的耐药性特征后，论文第一作者Vincenzo Di Pilato博士重新分析了这种细菌的基因组数据，从中发现了这种新的基因，它是多粘菌素耐药性基因MCR-1的变体。

《通知》要求充分认识一致性评价的重要意义，开展一致性评价工作有利于提高药品质量，满足人民用药需要，促进医药行业供给侧改革、增强我国医药产业国际竞争力。要充分认识这项工作的重要性、复杂性和紧迫性，将其纳入药品监管工作重点，统一思想，齐心协力，积极推进全省一致性评价工作的顺利进行。

在过去十年内，癌症干细胞的概念迅速发展，得到了越来越多的关注，科学家们认为癌症干细胞在肿瘤起始、进展和转移、复发以及药物抵抗过程中扮演了重要角色。同时消灭数量庞大的肿瘤细胞和数量稀少的癌症干细胞亚群可能会产生良好的治疗效果，并最终导致癌症病情的缓解。

由于针对HIV感染机体并不能产生足够的免疫反应，因此开发一种预防性的HIV疫苗仍然是科学家们目前面临的巨大挑战，为此来自美国国家过敏症和传染病研究所的研究人员表示他们将通过不断努力开发出复杂、创新性的新型疫苗开发方法。

Ongentys (opicapone)被批准作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助治疗制剂，用于患有神经退行性运动障碍帕金森症的成人患者，以及那些以目前的疗法无法稳定控制病情的帕金森症患者。Bial表示，基于此次欧盟委员会的批准，Ongentys将于2016至2017年之间在欧洲上市。

目前，吉利德丙肝资产中有2种药物Sovaldi和Harvoni，这2个药物的空前成功，已帮助吉利德奠定丙肝治疗领域的绝对霸主地位。尽管竞争对手艾伯维在2014年底推出了另一款丙肝鸡尾酒疗法，但吉利德丙肝专营权仍继续控制着超过85%的市场份额。

这一数据表明IFN-DC具有提高癌症疫苗效果的潜力。为了进一步探究这一问题，来自意大利的科学家Stefano M. Santini等人进行了深入研究，相关结果发表在最近一期的《Journal of Immunology》杂志上。

达沙替尼是百时美施贵宝研发的口服抗癌药，2006年在欧洲获批，用于治疗慢性髓性白血病以及Ph+的急性淋巴细胞白血病。2009年5月达沙替尼获FDA批准，用于治疗各期慢性髓细胞白血病（CML）、对包括甲磺酸伊马替尼在内的治疗方案耐药或不能耐受的慢性髓细胞样白血病，以及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

尽管5-FU此前被证明能够诱导癌细胞发生凋亡，不过其它类型的程序性细胞死亡也受到一定的关注，比如坏死性凋亡（necroptosis）。坏死性凋亡是一类有序的细胞坏死现象。

CRISPR/Cas9系统靶向结合特异性的DNA序列，诱导靶DNA双链发生精确切割。在哺乳动物细胞中，这样的切割能够被一种被称作非同源末端连接（non-homologous end-joining， NHEJ）的紧急修复系统快速地修复。NHEJ是高效的，但是并不很准确，因而经常导致一些DNA碱基在修复位点上插入或剔除。鉴于每次读取DNA时是按密码子（每个密码子由连续的三个碱基组成）读取的，在关键位点上发生的这些小的DNA序列变化经常破坏相应的基因和它的蛋白产物的功能。

百时美施贵宝全球临床研究首席Jean Viallet表示，此次合作将继续扩大该公司的Opdivo临床开发，同时将探索溶瘤病毒是否能够提供一种互补性的机制，来解决对免疫肿瘤（I-O）疗法有耐药性的肿瘤。该公司非常高兴能与合作伙伴PsiOxus共同评估Opdivo+enadenotucirev组合疗法，来加速对这种组合方式潜力的认识，将其作为一种新的治疗选择用于癌症的治疗。

文章作者表示：“我们的目标是找到能够代替直接脑部药物注射的新方法，直接注射具有侵入性经常会导致并发症的发生。我们开发了一种多肽能够进行药物运输，这就意味着通过静脉注射给药仍然可以有足够的药物到达损伤位置发挥治疗作用。”

研究人员发现甘露糖水平较高的人患2型糖尿病的风险也更高。文章作者表示由于血液中甘露糖水平非常稳定，不会像血液中的葡萄糖水平一样受到进食等因素的影响，因此甘露糖可以用作生物标记物。

研究人员共招募了15名同时患有2型糖尿病和高甘油三酯血症的成人患者，这些病人都服用了口服降糖药物二甲双胍进行血糖控制。随后这些病人被随机分为两组：第一组接受Volanesorsen药物治疗，而另外一组接受安慰剂治疗。在服药12周后，研究人员发现服用Volanesorsen药物的病人其甘油三酯水平下降了69%，全身胰岛素敏感性提高了57%，一些包括糖化血红蛋白在内的血糖控制检测指标都得到显著改善。研究人员认为甘油三酯水平下降与胰岛素敏感性和糖化血红蛋白改善具有很强的相关性。

PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。

Epclusa（sof/vel）作为首个由2种泛基因型、直接作用抗病毒药物（DAAs）组成的泛基因型丙肝鸡尾酒疗法，标志着丙肝临床治疗的重大进步。在美国，基因型1丙肝是最常见的丙肝类型；然而，在全球范围内，有一半以上的丙肝患者为其他基因型丙肝。目前，尽管丙肝的临床治疗已经成熟，但仍有许多患者亟需一种简易高效的泛基因型丙肝药物，尤其是极为难治的3型HCV患者。

近年来，肝癌的发病率在全球范围内持续升高，目前仅有一种获批治疗肝癌的系统疗法，还没有被临床证明或获批治疗晚期肝细胞癌（HCC）的二线治疗方案。Stivarga在III期临床研究RESORCE中治疗肝细胞癌所表现出的强大疗效，将为医生、医疗保健提供者及患者提供第二个被临床证明的治疗方案。

研究人员认为在未来这种新药物不仅能够用于溶栓治疗，还可以用于预防血栓形成。他们已经着手准备进行更多的临床前研究，进一步确定这种新药的安全性和作用效果。

研究结果表明CRLX101单独使用以及与bevacizumab联用都非常有效，都能导致肿瘤发生退化，抑制肿瘤转移并能够大大延长转移性癌症小鼠模型生存时间。除此之外，CRLX101还能够提高肿瘤灌注，改善低氧环境。研究还发现CRLX101能够持续抑制HIF1a，因此或可潜在抵消bevacizumab引起的肿瘤低氧造成的不良影响。

FULFIL是一项随机、双盲、双模拟、平行组、多中心III期研究，评估了每日一次FF/UMEC/VI（100mcg/62.5mcg/25mcg）吸入粉相对于每日2次Symbicort Turbohaler（布地奈德/福莫特罗，budesonide/formoterol，400mcg/12mcg，采用Turbohaler干粉吸入器给药）的疗效和安全性。

论文第一作者兼论文共同通信作者Avery Posey博士说，“我们对T细胞进行基因修饰，让它们靶向识别一种具有截断的糖分子的癌症相关表面蛋白。未来的癌症免疫疗法将T细胞对癌症特异性的糖分子和癌蛋白的靶向识别能力结合起来，可能导致人们为癌症患者开发出一种非常有效的和安全的新疗法。这些经过基因改修饰的T细胞将能够增加这种免疫疗法的癌症特异性和降低对病人的潜在毒性。”

作者通过体外实验发现L37pA能够有效降低由LPS引发的表皮细胞的损伤程度。进一步，作者通过体内试验也证明了L37pA能够有效降低炎症反应带来的表皮细胞的损伤。

PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类抗癌免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。该领域的佼佼者包括百时美施贵宝、默沙东、罗氏、阿斯利康。目前，各大巨头正在火速推进各自的临床项目，调查单药疗法和组合疗法用于多种癌症的治疗，以彻底发掘该类药物的最大临床潜力。

TAK-214采用了病毒样颗粒（virus-like paticle，VLP）抗原技术，精确模拟了诺罗病毒的外表面。目前，采用VLP技术开发的乙肝疫苗（hepatitis B）和人类乳头状瘤病毒（HPV）疫苗均已获美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）和日本卫生劳动福利部（MHLW）批准。

Berkhout利用RNAi技术就对HIV-1进行了选择性的基因沉默，即通过慢病毒载体转导表达短链发夹RNA（shRNAs）稳定整合到宿主基因组中，尽管RNAi技术是一种强大稳定的抑制HIV-1复制的工具，但其往往容易受到已经存在的遗传突变或者病毒耐药性的损伤。

MK-1293具有与甘精胰岛素（Lantus）相同的氨基酸序列。默沙东与三星Bioepis于2013年2月达成合作协议，开发并商业化横跨多个治疗领域的生物类似物。根据2014年达成的协议条款，默沙东将负责临床开发和生产，如果获批，将负责MK-1293的商业化。三星Bioepis部分资助MK-1293的临床开发。

Jakavi（ruxolitinib）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2011年和2014年获FDA批准用于骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）的治疗，该药也是FDA批准的首个骨纤维化和“真红”治疗药物。在欧洲，Jakavi于2012年和2015年分别获批骨纤维化和PV适应症。

LEADER是一项多中心、多国、随机、双盲、安慰剂对照研究，在伴有高风险心血管事件的2型糖尿病患者中开展，调查了Victoza（1.2mg和1.8mg）相对于安慰剂添加至标准护理疗法的长期疗效和安全性。该研究于2010年9月启动，涉及32个国家9340例2型糖尿病患者，随访时间3.5-5年。主要终点为首次发生复合心血管事件（包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性脑卒中）的时间。

JQ1属于bromodomain和extraterminal抑制剂-（BETi）家族，此家族的药物之前已经用于其他癌症的治疗，而这项研究则表明此类药物对抑制低氧状态下的癌细胞生长有重要作用。

数据显示，在维持治疗期，Tresiba治疗1型糖尿病（T1D）时低血糖风险显著低于Lantus。

该消息公布后，百健的股价立即有所下跌，并且对于百健多发性硬化的研发管线也产生了不小的冲击。百健的Avonex、Plegridy和Tecfidera (dimethyl glutamate)销售额均出现下降，这一研发管线亟需一剂强心针。

意大利的风湿免疫学教授Andrea Doria表示，控制狼疮患者的发病程度、减少复发和复燃，对于提高患者的生活质量具有重要意义。多项临床试验的结果已经说明，Benlysta对于狼疮患者非常有效，是临床医生和患者治疗的新选择。系统性红斑狼疮是一种慢性的自身免疫疾病，如果病情不受控制，将会导致严重的症状，包括长期的器官衰竭，甚至早亡，对患者的身心健康造成巨大的影响。

在RA-BUILD研究末接受安慰剂治疗的患者在RA-BEYOND研究中转向4mg baricitinib治疗。经过24周的治疗，baricitinib在预防进行性放射学结构性关节损伤方面显著优于安慰剂。这些治疗收益在整个48周均得以维持。其中，4mg剂量baricitinib在抑制进行性关节损伤方面表现出最强的效果。

在肥胖疾病中，脂肪纤维化逐渐成为白色脂肪组织发生代谢紊乱的一个标志。脂肪组织纤维化会损伤脂肪细胞的可塑性，但是目前对于肥胖发生过程中白色脂肪组织如何发生细胞外基质的异常重塑仍了解较少。

“该研究不仅仅展示了这种药物的高效性以及安全性，而且药性能够维持60个星期之久”，研究者之一来自西北大学医学院的皮肤科学家Kenneth Gordon 说到。

AMG334是靶向降钙素基因相关肽（CGRP）的单克隆抗体，CGRP被认为与偏头痛的产生有紧密关系。这项II期临床试验评估了AMG 334 （70mg/月或140mg/月，皮下注射给药）的安全性和有效性，结果表明与安慰剂相比，这两种剂量均显著减少了患者每月偏头痛发作的次数。

PI3K/AKT/mTOR途径可以通过不同下游分子的磷酸化作用来调节癌细胞的增殖、肿瘤生长及生存；前列腺癌肿瘤的生长往往会被磷酸酶和张力蛋白(PTEN)负向调节，而磷酸酶和张力蛋白在成瘤过程中往往处于遗传性地失活状态。

中至重度特应性皮炎是一种严重的慢性皮肤炎症，主要表现为剧烈的瘙痒、明显的湿疹样变和皮肤干燥。特应性皮炎（AD）常常自婴幼儿发病，部分患者延续终生，可因慢性复发性湿疹样皮疹、严重瘙痒、睡眠缺失、饮食限制以及心理社会影响而严重影响患者的生活质量。

GiACTA（NCT01791153）研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，评估了Actemra/RoActemra作为GCA的一种新型治疗方案的疗效和安全性。该研究是迄今为止在GCA群体中开展的最大临床研究，达到了主要终点和全部关键次要终点。数据显示，Actemra能够帮助GCA患者维持无类固醇缓解（steroid-free remission）。

总体而言，在19名接受rucaparib治疗的患者当中，有6人（32%）表现出临床疗效。在这19名患者当中，1人病情完全缓解，2人病情部分缓解，4人病情稳定。作为这项研究的主要终点，客观反应率（objective response rate）是16%（19名患者中有3人）。

nivolumab通过阻断T细胞表面上的PD-1蛋白激活来引发免疫系统攻击癌症。PD-1起着刹车或检查点的作用，关闭激活的T细胞。PD-1是由一种被称作PD-L1的配体开启的，人们经常在癌细胞和其他类型细胞的表面上发现这种配体。

这项申请请求以2/3期AB10015研究临床数据和马赛替尼在ALS中作用机制的临床前数据以及制造过程为基础。在中期分析中，AB10015研究成功达到其预先设定的主要终点。

结果表明，相比不服用二甲双胍的患者而言，在乳腺癌诊断前摄入二甲双胍的患者死亡的可能性是前者的2倍，而当患者诊断为乳腺癌后使用二甲双胍进行治疗，则死亡的可能性大约是不服用二甲双胍患者50%。

为了找到HA15发挥作用的机制，研究人员利用转录组学，蛋白质组学以及生化分析方法进行了细致研究，结果发现HA15能够特异性靶向BiP/GRP78/HSPA5发生相互作用，这种相互作用会进一步增加内质网应激水平，通过诱导细胞自噬以及细胞凋亡两种机制导致黑色素瘤细胞发生死亡。

此前有很多研究发现，在自体造血干细胞移植后进行来那度胺维持治疗或可改善新诊断多发性骨髓瘤患者的总体生存率，而其它多发性骨髓瘤患者却并未因此获益，相关研究发表于近日举办的2016年美国临床肿瘤学会年会上。

HER3又名ErbB3，是EGFR（表皮生长因子受体）家族的一员。目前针对EGFR家族的抑制剂有很多，例如罗氏靶向HER2的Herceptin (trastuzumab)。自上世纪90年代开始，HER3就被认为是癌症治疗的潜在靶点，然而直到现在，还没有获批上市的HER3抑制剂。

Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，具有新颖的作用机制，该药是唯一的一种单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。目前，Halaven已获全球约60个国家批准，包括日本、欧洲、美国、亚洲。

时至今日，杜氏肌营养不良症仍然没有太好的解决方案。许多罕见病研发公司都在这一领域栽了跟头。此前著名罕见病公司PTC在该领域的产业也遭到了FDA的否决。而Sarepta公司的eteplirsen上市申请在被FDA专家委员会否决后两经延迟。可以说，杜氏肌营养不良症研究领域目前正处于一个低迷的状态。究竟谁能够异军突起，在该领域取得突破尚未可知。

FDA批准Perrigo的Flonase（丙酸氟替卡松鼻喷雾剂USP，50微克喷雾）用于成人及四岁以上儿童暂时缓解花粉热或其它上呼吸道过敏症状。截止今年5月份，Flonase在过去12个月中的销售额已经达到了3.43亿美元。

NICE近日发布草案，表示拒绝Portrazza（necitumumab）联合吉西他滨（gemcitabine）和顺铂（cisplatin），用于既往未接受过化疗治疗的局部晚期或转移性、表达表皮生长因子受体（EGFR）的鳞状非小细胞肺癌（squamous NSCLC）患者的一线治疗。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

近期的非临床研究表明，Halaven与肿瘤核心区域的血管灌注和渗透性增加有关。Halaven可改善上皮细胞状态，降低乳腺癌细胞的迁移能力。今年上半年，Halaven接连获得美国、日本、欧盟批准用于不可切除性或转移性脂肪肉瘤（STS）。

几种抗癌药物试图通过阻断mTOR来阻止肿瘤生长，其中mTOR是细胞生长调节网络中的一个关键组分，但在癌细胞中，这个调节网络经常受到破坏。最早的这些药物，包括雷帕霉素和相关的被称作雷帕霉素类似物（rapalog）的分子，在治疗包括肾癌和乳腺癌在内的一些癌症中取得一些成功。设计出的第二代mTOR抑制剂要比rapalog更强效地阻断mTOR信号，当前正在临床试验中接受评估。

研究者Theodore Lampidis说道，在所有实体瘤的内部核心中发现的癌细胞中的氧气水平都异常低，而正因为如此，这些癌细胞都依赖于糖酵解过程，糖酵解是一种通过分解葡萄糖来产生能量的代谢过程，这些癌细胞天生生长缓慢，而且其对常规的癌症疗法均产生耐药性，比如放疗和化疗等。

当前的抗病毒抑制剂可以抑制HIV的复制，但却不能完全将病毒从体内清除，因此HIV患者就必须长期服用病毒抑制剂来进行治疗，目前全球的HIV研究人员都在积极努力寻找新方法来治疗HIV的感染。HIV病毒可以利用LEDGF细胞蛋白作为一种“抓钩”，将病毒吸附于患者细胞遗传物质的特殊位点，随后病毒就会开始繁殖并且使得患者越来越虚弱。

FDA称，将在所有含奥氮平成分的药品上都添加这一警告。FDA表示，含奥氮平的药物将导致药物反应和嗜酸性粒细胞引起的全身症状（Drug Reaction with Eosinophilia and Systemic Symptoms，DRESS），这是一种罕见但非常严重的皮肤反应，会扩散到全身。FDA在一则安全通报中表示，将在Zyprexa、Zyprexa Zydis、Zyprexa Relprevv以及奥氮平的仿制药标签上添加这一安全警告。

随着药物开发走向下游时，风险和报酬也随之增加。但是缺乏与更为广泛的利益群体之间的沟通可能经常导致昂贵的重复努力。

EG-1962是一种尼莫地平的新剂型形式。这种药物此前主要被用于治疗血压相关疾病。不过，Edge公司利用其独有的多聚体微粒输送技术成功提高了该药物的输送浓度，从而使其治疗aSAH成为可能。

众所周知，药物研发中最重要的就是药物安全性问题。一切药物的有效性都要在安全性这一前提下才有意义。因此，在临床研究中因为药物安全性问题造成死亡的例子还十分稀少。正因为这个原因，拜耳公司才不得不忍痛放弃这一疗法。

新报告《在研罕见病药物（Medicines in Development for Rare Diseases）》深入查看了超过560种利用新的疾病靶向方法的孤儿药。

这项名为RESORCE的III期临床试验数据表明，Stivarga (regorafenib)能够显着延长不可手术及既往接受过多吉美（索拉菲尼）治疗却继续恶化的肝细胞癌患者的总生存期。多吉美（索拉菲尼）也是拜耳研发并上市的抗癌药，已经在肝癌中获批。

每项适应症都为Opdivo的销售额带来不俗的成绩，百时美2015年第四季度的销售额为4.75亿美元，超过预期，并且在2016年第一季度再次超常发挥。未来Opdivo或许将成为百时美整个销售额的顶梁柱。

一直以来，研究人员对于肌生成抑制蛋白药物的研究都心存疑虑。许多研究人员都认为阻断该蛋白的表达会造成许多风险。例如有研究表明抑制该蛋白表达会造成患者心脏肌肉增厚并增加心脏病发病风险。

FDA医疗器械咨询委员会称，“结直肠癌细胞中Septin9基因中高度甲基化，而正常组织中不会出现。而Epi proColon (Epigenomics)是一种针对Septin9基因甲基化的血液检测方法，通过RT PCR检测血液中甲基化的Septin9 DNA，识别结直肠癌患者风险人群。”

oxPAPC只靶向作用于树突细胞---在全身巡逻的哨兵，寻找微生物，[一旦发现时，就]激活T细胞来摧毁入侵者。在此之前，人们认为树突细胞（也常被称作抗原呈递细胞）只有两种状态：不活跃状态，在此状态下，它们寻找微生物；活跃状态，在此状态下，它们遭遇微生物，获得激活T细胞的能力。

Mymetics公司销售总监Sylvain Fleury评论道，“我们非常高兴Mymetics公司开发的基于病毒颗粒的HIV疫苗可能能够在模拟男性到女性间性传播的条件下阻止病毒传播。

目前为止所流行的理论是，血脑屏障通过阻止免疫细胞和分子进入大脑而提供这种保护性作用。然而，耶鲁团队观察到，当炎症发生时，大脑拥有不同于血脑屏障的方式来延缓或停止炎症。

在这项研究中，研究人员使用了之前描述的癌症治疗策略ATR激酶抑制剂，发现一种经常在癌细胞中增加的蛋白质CDC25A是这种疗法耐药性的决定性因素。这一发现为新型和更有效的疗法开辟了新的路径，还可能预测哪些患者能够从ATR抑制剂疗法中特别受益。

血脑屏障是由内皮细胞形成的一层屏障，能够选择性地允许一些脑功能发挥所需要的分子通过，比如氨基酸，氧气，葡萄糖和水分，而其他物质则不容易通过。康奈尔的研究人员报告称，一种叫做Lexiscan的FDA批准药物能够激活血脑屏障细胞表达的腺苷受体，帮助打开屏障，方便药物分子通过血脑屏障到达脑部。

AZD3293是一种口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶(BACE)抑制剂，目前正调查用于早期阿尔茨海默氏症（AD）的治疗。众多专家认为，在疾病的早期给予药物治疗，可能是成功治疗AD的关键。AD疾病特征是淀粉样蛋白斑块（由β淀粉样蛋白组成）在大脑中积累。

Tofacitinib是辉瑞公司在关节炎药物领域的重点项目之一，研究人员目前希望这种药物可以用于治疗对于传统风湿性关节炎药物或TNF抑制剂药物无效的患者群体。

Opdivo在欧盟监管方面再度传来2个特大喜讯：其一是肺癌领域，欧盟已批准Opdivo作为一种单药疗法用于既往接受化疗治疗后病情复发的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（non-squamous NSCLC）成人患者。其二是肾细胞癌领域，欧盟已批准Opdivo作为一种单药疗法用于既往已接受治疗的晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。

Descovy成分中的emtricitabine/tenofovir alafenamide(F/TAF)是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），是一种高效的抗病毒成分，与吉利德的另一种抗病毒药物Viread（替诺福韦酯，TDF）相比，仅以后者的十分之一剂量就能达到极好的抗病毒效果。

过去几十年里，PET成像技术得到迅速发展，取得显著进步，这使得科学家们能够检测到一种参与人类DNA合成的重要酶——脱氧胞苷激酶（dCK），之前研究发现该酶在急性白血病细胞以及激活的淋巴细胞中表达很高，能够控制核苷酸补救合成途径中的一个关键步骤，该酶也是癌症治疗以及PET成像的一个重要靶点。

美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布其在研PCSK9抑制剂类降脂药bococizumab在降脂III期SPIRE-AI（AutoInjector）研究中获得成功。该研究是bococizumab III期SPIRE临床项目中成功完成的第2个降脂III期研究。此前公布的首个降脂III期研究SPIRE-SI（他汀耐受）在他汀不耐受的高血脂症成人患者中开展，也达到了降低LDL-C的主要终点。

百时美此次申请将Opdivo (nivolumab)用于接受过常规治疗的经典霍奇金淋巴瘤(cHL)患者。目前欧洲药物管理局（EMA）已经确认了该申请的有效性，即申请提交程序已经结束，即将启动审查程序。

Nucala用药方式为每4周一次皮下注射100mg，作为一种附加疗法配合患者正常的呼吸药物（通常包括高剂量吸入性糖皮质激素及额外的药物，如口服糖皮质激素）进行用药。Nucala不适用于其他嗜酸性疾病的治疗，也不适用于急性支气管痉挛或持续哮喘的缓解。

阿斯利康首席医疗官强调，这次临床III期试验针对的适应症和此前Brilinta获批的适应症不同，并且公司将会全面地分析这次得到的临床数据，包括试验亚组的数据，结果会在即将举办的中风会议上发布。

苯丙酮尿症是一种常见的氨基酸代谢疾病。苯丙氨酸是必需氨基酸的一种，需要从食物中获取。摄入到人体的苯丙氨酸在苯丙氨酸羟化酶（PAH）的作用下，成为酪氨酸，进而用于合成甲状腺素、肾上腺素等。苯丙酮尿症患者由于基因突变，造成苯丙氨酸羟化酶缺乏，苯丙氨酸不能进一步反应而蓄积在体内。主要症状为儿童的生长发育延迟、注意力不集中、多动等。

就在上周，EMA对吉利德发出一则警告，指出在其三项临床试验中，Zydelig与其他抗癌药联用后，致使受试患者出现了较为严重的不良反应和感染。这三项试验主要考察Zydelig与其他药物联用对慢性淋巴细胞白血病和无痛性非霍奇金淋巴瘤的改善作用。

FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效，以及对围手术期出血护理的影响。FDA推荐Kovaltry在青少年和成人中剂量为每周2-3次，儿童每周2-3次或者每隔一日服用一次。

疾病的爆发促进了人们对致命病毒药物和疫苗的研究。2014年，研究人员开发了称为ZMapp的实验药物，并给少数埃博拉患者使用。这种新疗法包括三种不同抗体，这些抗体能识别外源蛋白。

研究者Richard Conroy博士指出，疟疾的影响非常广泛而且严重，目前我们迫切需要寻找方法在降低药物副作用及疟原虫耐受性的前体下，来尽可能提高疗法的治疗效果；本文研究中研究者就提供了一种新型方法来帮助开发新型方法或药物来对靶点酶类进行有效作用，并且有效增强当前抗疟疾药物的效率。

安进于今年1月5日向FDA提交了Enbrel的sBLA，此次提交是基于一项为期一年的III期研究及其5年开放标签扩增研究，这些研究评估了Enbrel治疗中度至重度斑块型银屑病儿科患者的疗效和安全性。

Sarilumab是一种靶向IL-6的抗体药物，该药物被用来治疗包括类风湿性关节炎在内的自身免疫疾病。在一项最新临床III期研究中，研究人员招募了369名患者来对比两种药物的疗效。数据显示，患者接受治疗24周后，sarilumab清除类风湿性关节炎症状方面击败了Humira。同时，sarilumab还明显改善患者机体机能，达到了次要临床终点。

对于该振奋人心的疗效，再生元制药免疫与炎症业务部临床科学高级负责人Janet van Adelsberg博士认为：相较于修美乐而言，临床数据提示sarilumab对RA具有更强效的治疗改善作用。目前，在RA治疗领域仍以TNF-α抑制剂为主（如重磅药修美乐），这次临床研究结果将首次为IL-6类RA药物疗效正名，证明其具有优于修美乐的强大优势。

凭借抗IL-17抗体brodalumab，阿斯利康也曾是这个领域的强有力竞争者。不过当安进公司推出之后，阿斯利康以4.45亿美元将该药转让给了Valeant。而安进公司之所以推出，是因为对brodalumab的前景缺乏信心；而这次推出，也使其在该领域失去先机。

事实上，Rintega的失败是出乎意料之外，却又在情理之中。一方面之前许多分析人士都预计这一药物将成为继Provenge之后，在美国上市的第二种治疗性肿瘤疫苗产品。Provenge在美国上市之后的销售情况不尽如人意也让人颇感意外。但是考虑到脑癌领域一直是肿瘤治疗领域中的重灾区，许多肿瘤疫苗甚至其他类型药物产品在这一领域都已经折戟沉沙，Rintega的结果也在情理之中。

TAF是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），每日口服一次。今年年初，TAF治疗乙肝（HBV）的2个III期临床（Studies 108，110）均获得了成功，这2项研究评估了TAF（25mg剂量）用于既往未接受治疗（初治）和已经接受治疗（经治）的乙肝e抗原（HBeAg）阴性乙肝患者、HBeAg阳性乙肝患者的疗效和安全性。

精准医疗市场前景可观。目前国内不少企业开始布局精准医疗领域，其中不乏大公司的身影，如丽珠集团、华大基因等。近日，39健康网编辑了解到，无锡市申瑞生物制品有限公司已在该领域悄然发力，公司三个肿瘤筛查产品获CFDA批准。

目前，Isentress 400mg薄膜衣片为每日服用2次。Isentress作为一种整合酶抑制剂，旨在与其他抗逆转录病毒（ARV）制剂联合用药，用于4周及以上HIV-1感染者的治疗。

romosozumab是一种全人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白（sclerostin）活性而促进骨形成，并减少骨吸收，该药是一种实验性药物，由安进与UCB联合开发，尚未收获任何监管批准。

在美国，Brilinta（ticagrelor，替卡格雷）60mg新剂量已于2015年9月获FDA批准，联合低剂量阿司匹林，用于患者心脏病发作一年后的长期治疗，以预防后续的心脏病发作、中风及心血管死亡事件。随着此次扩大适应症，Brilinta现在可用于急性冠脉综合征（ACS）或有心肌梗死（MI，也被称为心脏病发作）病史的患者，降低心脏病发作、中风及心血管死亡事件风险。

艾伯维与Neurocrine于2010年签署6亿美元合作开发Elagolix。之前，Evaluate Pharma发布《2016年上市的十大潜力药品》榜单，其中Elagolix位居第10位，其2020年的年销售额预计将达到9亿美元。

上个月Zafgen还是发布了beloranib在普拉德—威利综合征中的III期临床试验结果。结果表明beloranib在2.4mg和1.8mg两个剂量下，均能够显著减轻患者体重，并且缓解无节制饮食症状，达到了主要临床终点。

Halaven是一种软海绵素类（halichondrin）微管动力学抑制剂，具有新颖的作用机制，该药是唯一的一种单药化疗药物，由卫材内部发现和开发，于2010年首次获FDA批准用于转移性乳腺癌的治疗。

Hiberix最初于2009年获FDA加速批准，作为一种加强剂量接种15个月-4岁婴幼儿，此举是为了紧急填补因默沙东暂停2种Hib疫苗产品PedvaxHIB与ComVax生产导致的疫苗短缺情况，当时尽管赛诺菲大幅扩大其Hib疫苗ActHIB的生产，但仍无法满足需求。目前Hiberix已获全球78个国家批准，迄今为止，全球范围内已累计接种2.1亿剂。

去年10月和12月，Zafgen先后对外公布了beloranib临床试验2例病人死亡事件，死因皆是肺栓塞，FDA要求彻查并延期试验进行。Zafgen股票一度下跌60%。和去年4月巅峰时的46美元比，半年多一点80%的市值已经化为乌有。

2016年1月21日晚，复星医药公告消息：近日，复星医药的生物类似药大分子研发平台复宏汉霖研制的“重组抗TNFα全人单克隆抗体注射液”获得国家食品药品监督管理总局的临床试验批准。

lenvatinib作为一种有望带来重大公共健康利益的新药，FDA之前已授予该药治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的突破性药物资格。在欧盟方面，卫材已于本月向欧洲药品管理局（EMA）提交了lenvatinib治疗RCC的监管申请，之前还获得了EMA的加速审查资格。

临床试验表明，植入性丁丙诺啡Probuphine的疗效并不逊于日服剂型。据称丁丙诺啡能够为戒毒者带来类似海洛因的愉悦体验，因此能让使用者减少戒断反应，从而使戒毒相对容易。然而值得一提的是，丁丙诺啡本身也具有一定的成瘾性。

Atezolizumab是一种基于PD-1L靶点设计的单克隆抗体研究药物，通过抑制PD-1L与T细胞表面的PD-1及B7.1结合，解除后两者介导的T细胞免疫抑制作用，进而诱导T细胞活化，重建机体对肿瘤细胞的监测和攻击能力。

艾伯维表示，过去几年中该公司在丙肝方面的工作帮助促成了丙肝临床护理的变革，该公司继续推进的这些III期研究，其目的是希望能满足更广泛的丙肝群体的医疗需求。

近日，吉利德抗病毒管线再次传来特大喜讯，该公司在研的另一种抗病毒药物TAF在治疗乙肝（HBV）的2个III期临床（Studies 108，110）获得成功，达到了研究的主要终点。吉利德已计划在2016年第一季度向美国和欧盟提交TAF治疗乙肝的上市申请。

1月7日，复宏汉霖收到国家食品药品监督管理总局核发的第四个单克隆抗体药物临床批件。该药物通用名称为“重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液”，获批适应症为结直肠癌，是罗氏贝伐珠单抗的生物类似药。

化合物BPN14770是首个磷酸二酯酶4D负向变构调节子（PDE4D-NAM），PDE4D是一种特殊的酶类，其在神经细胞间的形成上扮演着重要角色，此外阻断PDE4D可以增加环腺苷酸的活性，环腺苷酸是一种增强学习和记忆能力的蛋白质。

丽珠集团丽珠制药厂及丽珠集团丽珠研究所联合申报的“注射用甲磺酸吉米沙星”于近日获得国家食品药品监督管理总局颁发的药物试验临床批件。

一般情况下恶性疟原虫会制造产生多种不同的变异表面抗原家族，尽管这些抗原分子在天然获得性免疫力和严重疟疾发生过程中扮演着重要的角色，而其通常也因为具有多样性而被认为并不是合适的候选疫苗；然而寻找特殊抗体来同恶性疟原虫的变异性表面抗原进行反应似乎可以帮助开发新型抵御疟疾的干预措施。

在这项研究中，研究人员给予病人的药物经标准化疗后患者的肿瘤治疗有所进展。Herbst表示实验结果表明单抗可造成较少的明显的副作用，并且比化学疗法耐受。

勃林格针对BI 1482694的早期临床试验显示，患者的客观反应率（ORR）达到了62%，而中位缓解时间尚未得出。目前勃林格正在开展针对EGFR-T790M突变的NSCLC患者的II期临床试验，预计明年将会进行III期临床试验。

sirukumab是一种实验性人抗细胞白介素-6（IL-6）单克隆抗体，可高亲和力和特异性地结合细胞因子IL-6，抑制 IL-6介导的炎性作用。IL-6被认为在自身免疫性疾病中发挥着关键作用。

　近日Bavarian Nordic与制药巨头强生旗下的杨森制药达成协议，杨森获得Bavarian Nordic专利技术MVA-BN，将与其AdVac联用，研发HPV病毒疫苗，预防所有由HPV诱导产生的肿瘤。

目前，Brilique 90mg剂量已获欧盟批准，用于急性冠脉综合征（ACS）患者，降低心血管死亡、心肌梗死（MI，也被称为心脏病发作）及中风风险。

Array现在只公布了顶线结果，次要终点的相关结果将在明年的医学会议上宣布。但是现有的数据已经完全足够Array在2016年上半年进行上市申请，这也将成为公司众多待批药物中最先上市的产品。该消息让公司股价当天开盘后暴涨30%。

事实上，早在今年十月份，Neon公司就已经针对新抗原研究制定了详细计划，包括开发个体化肿瘤疫苗的研究以及利用现有疫苗治疗某一特定类型患者的研究。而今年，新抗原研究也已经成为肿瘤治疗研究领域的一个新热点，Moderna、 Gritstone 以及Precision Biologics等公司都纷纷在该领域立足。

研究开始时团队已经知道β连环蛋白是许多癌症的致癌基因，但还不清楚在这些类型的乳腺癌中为什么β连环蛋白会被激活，它们缺乏典型的突变通路。研究人员怀疑CK1δ可能会过表达。他们的实验表明确实如此。

12月16日，国药一致旗下公司主动撤回瑞普拉生片、愈酚伪麻氢可酮口服溶液、头孢特仑新戊酯干混悬剂三个品种注册申请。

该研究团队发现携带IDH1基因突变的肿瘤细胞内NAD的含量更低，而NAD是细胞代谢所需要的一种重要化合物。细胞利用NAD帮助将糖和其他营养物质转变为能量，同时还可以帮助DNA修复过程。

B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是一种恶性疾病，它起源于B淋巴细胞，在美国每年有大约2600名儿童和1900名成年人罹患该病。由于过去半个世纪化疗方法的不断发展，患者的生存率已经得到提高，但每年仍有大约1000名美国人死于该病，高风险B-ALL是B细胞急性淋巴细胞白血病的一种主要亚型。

reslizumab是一种全人源化单克隆抗体，特异靶向白介素-5（IL-5）。IL-5是一种细胞因子，能够调节嗜酸性粒细胞（白细胞）的生长、活化、存活，并能够为嗜酸性粒细胞从骨髓迁移至肺部及其他器官提供重要的信号。

PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力，有望实质性改善患者总生存期（OS）。

在韩国，Renflexis获批的适应症包括：类风湿性关节炎，强直性脊柱炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎，银屑病关节炎及银屑病。默沙东已计划在2016年上半年将Renflexis推向韩国市场。

引人注目的是，在大鼠ALS模型发病7天后口服马赛替尼，延长瘫痪后生存期40%，这是前所未有的保护作用。马赛替尼也显著减少了大鼠模型脊髓中的异常小胶质细胞增生和运动神经元病理。

吉利德研发部门执行副总裁兼首席科学家Norbert Bischofberger表示，尽管目前治疗丙肝的药物已经非常成熟，但是患者仍然亟需一种简易高效的泛基因型丙肝药物，尤其是极为难治的3型HCV患者。

上月底，欧盟已批准Kyprolis联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及地塞米松组合疗法（KRd）用于复发性多发性骨髓瘤（RMM）的二线治疗。此次提交的扩大适应症申请，如果获批，将为RMM群体提供更多的二、三、四线治疗选择。

近日，湖南方盛制药的赖诺普利片和尼伐地平片获国家药监局药物临床许可。

研究表明，干眼综合征是受到水液层泪腺泪液分泌、油脂层分泌、粘蛋白层分泌不足和泪液过度蒸发、泪膜分布不均匀所造成，最常见是老年性泪腺功能降低和长时间眼疲劳所造成的自身免疫性疾病。“电脑干眼症”已经成为众多长时间在电脑前工作的办公者共同问题。

Humira（阿达木单抗）是艾伯维的旗舰产品，该药是全球最畅销的处方药，2014年的全球销售额接近130亿美元。目前有多家制药公司都在争相开发Humira的生物仿制药。安进相信，该公司是第一个向FDA提交Humira生物仿制药申请的药企，此次提交也代表着安进通过315（k）生物仿制药途径提交的首个BLA。

此次批准，是基于IIIb/IV期AMBITION研究的数据。该研究显示，与Volibris单药疗法和他达拉非（tadalafil）单药疗法相比，Volibris+他达拉非的组合疗法使初治PAH患者的临床失败风险大幅降低50%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。

创伤后神经痛（post-traumatic neuropathic pain）是指身体各部位创伤后发生的神经痛及神经病变，创伤后发生的疼痛、痛觉过敏、感觉过敏;初期疼痛局限于创伤部位或受伤神经的分布区，随后可扩展到整个肢体。目前，在美国尚无任何药物获批用于创伤后神经痛的治疗。

irukumab是一种实验性人抗细胞白介素-6（IL-6）单克隆，可高亲和力和特异性地结合细胞因子IL-6，从而抑制 IL-6介导的作用。IL-6被认为在自身免疫性疾病中发挥着关键作用。目前，sirukumab处于III期临床开发，用于类风湿性关节炎（RA）和巨细胞动脉炎（GCA）的治疗。之前，葛兰素史克与美国强生制药已于2012年8月启动了sirukumab治疗中度至重度RA的III期研究。

辉瑞表示，欧盟批准Xalkori一线治疗，将加强Xalkori作为一种标准护理方案在ALK阳性晚期NSCLC群体中的地位。这一里程碑进一步强调了早期和常规生物标志物检测在晚期NSCLC患者中的重要性，以便这些患者可被识别并接受恰当的治疗。

Atezolizumab作用于免疫检查点PD-L1。PD-1/PD-L1作为免疫球蛋白超家族协同刺激分子的重要成员，参与自身免疫、移植免疫以及肿瘤免疫等机体免疫调节过程。

近日，罗氏在2015年黑色素瘤研究学会（SMR）国际会议上公布了有关Cotellic的一项关键III期coBRIM研究的新数据，这些数据进一步加强了Cotellic+Zelboraf组合疗法针对BRAF V600突变阳性晚期黑色素瘤的临床疗效，尤其是患者总生存方面。

Cosentyx是全球首个白细胞介素17（IL-17）单克隆抗体，此次批准也标志着Cosentyx成为IL-17单抗类药物中首个也是唯一一个可用于治疗欧洲两种最常见炎症性关节疾病的药物，同时还标志着Cosentyx成为继抗TNF单抗药物上市后16年来AS临床治疗方面取得的首个新的治疗突破。

为确保平稳整合，默克已在新业务的整合规划方面做了相应调整：在全球范围内，这些新业务将以名称默克（Merck）运营；而在美国和加拿大，这些新业务将以密理博西格玛（MilliporeSigma）运营。

Xalkori（crizotinib，克唑替尼）是一种靶向间变淋巴瘤激酶（ALK）、ROS1和MET的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2011年获FDA批准用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

湖南景峰医药下属子公司海南锦瑞制药研发的瑞格列奈片和厄贝沙坦氢氯噻嗪片分别于2011 年9月15日、2011 年9月22日申请临床试验研究获得受理。近日，公司收到国家食品药品监督管理总局“药物临床试验批件”。

就在上个月，礼来公司旗下的evacetrapib最终也未能逃脱厄运，被宣布暂停。这些都给默沙东公司敲响了警钟。为了评估公司设计的多达3万人的临床三期研究是否还有进行的必要，默沙东专门组织专家对anacetrapib的现有数据进行分析，并最终为这一研究放行。

Harvoni于2014年10月获FDA批准上市，用于治疗丙肝（HCV）和肝硬化，是首个日服一次的复方单片鸡尾酒疗法。该复方由丙肝明星药物Sovaldi（sofosbuvir，SOF）和一种实验性NS5A阻断剂 Ledipasvir（LDV）组成。正如业界预期，Harvoni销售业绩已赶超Sovaldi，一举摘获吉利德年度吸金桂冠。

HM61713是一种全新的、不可逆的EGFR基因突变特异性酪氨酸激酶抑制剂(EGFR TKIs)，主要为T790M阳性突变肺癌患者“量身定制”。在今年召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，勃林格殷格翰发布了HM61713的I/II期临床试验中期结果，表明该药在受试人群中具有强大的疗效及安全性特征。

根据这一结果，强生公司和ViiV公司计划开展一项更大的临床三期研究，并预计将于2020年将这一疗法上市。如果这种长效疗法能够问世，无疑会大大简化艾滋病患者的治疗，提高患者的生活质量。

Onivyde获批基于的临床试验表明，和其它治疗方式相比， Onivyde能够将患者的生存率延长两个月，而同时不会引起生活质量的下降。

Vatelizumab是一种靶向白细胞的抗体药物，目前研究人员正在对这一药物进行临床II期研究，而赛诺菲的研究人员在分析了已取得数据的基础上最终认为这一药物很可能不能达到其首要终点并最终做出了终止合作的这一决定。

美国科研人员的两项新研究结果显示，老年人如果服用斯达汀类降胆固醇药，其接种的流感疫苗的效果可能会被弱化。

科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以来出现的最重要的基因工程技术，甚至还被不少业内人士预言迟早会获得诺贝尔化学奖，如今看来，CRISPR技术在治疗人类疾病方面展现出的巨大潜力，不仅为基础研究工作者所热衷，也使得制药企业们纷纷趁热打铁。

转移性黑色素瘤至今仍是最难治愈的肿瘤之一，通常需要使用多种治疗方法。尽管黑色素瘤的研究已经取得了许多进展，然而恶性黑色素瘤患者的五年生存期仍然处于极低水平，患者迫切需要新的治疗方法来对抗这一恶性肿瘤。此次CHMP的积极推荐意见主要是基于一项III期临床试验，该实验评估了Imlygic在治疗IIIB、IIIC及IV期黑色素瘤患者方面的安全性和有效性。

Genvoya与吉利德抗HIV药物Stribild组分上区别在于，以前体药物替诺福韦艾拉酚胺富马酸（TAF）替换富马酸替诺福韦酯（TDF）。TAF是一种全新的实验性核酸逆转录酶抑制剂，其给药剂量低于TDF的1/10，发挥高效抗病毒作用的同时，进一步减轻肾损伤和骨质流失。

从201315这项临床试验数据看，umeclidinium的有效性不低于glycopyrronium，有效性同样是通过第12周的每秒用力呼气量测定的。umeclidinium和glycopyrronium这两种药物的有效性在24ml处被检测到。

研究者指出，目前我们已经可以对细菌模型的膜结构进行研究，利用中子散射技术可以帮助研究者分辨由复杂生物分子组成的复杂结构，通过结合同位素标记术，研究者就可以确定组成细菌模型的各种分子组分。

强生表示，在炎症性肠病调查（评估患有克罗恩病的患者生活质量）中，两个剂量的Stelara在C反应蛋白、粪便乳铁蛋白和钙网蛋白等炎症标志物的指标上，都表现出了显着的统计学意义 。

这项临床试验的主要目标是验证治疗方案的安全性，次要试验评估指标包括药物动力学、受试者获得持续病毒学应答的比例以及治疗对病毒抗药性的影响。这项临床试验预计将招收约60名患者，参与三个治疗的实验组。

10月20日，海普瑞药业公告称，其子公司君圣泰生物的创新药物胰岛新生多肽I 期临床试验获大利亚药监部门备案，备案号为 CT-2015-CTN-02369-1 v1。

在2013年，FDA曾以心血管安全数据不足为由一度拒绝Tresiba上市申请，并要求其进一步完成相关心血管安全性试验。美国市场的延迟或对诺和诺德Tresiba全球年度销售额造成了不小打击。

沃森生物“伤寒 Vi 多糖疫苗”于近日收到国家药监局颁发的药物临床试验批件，进入临床试验阶段。

沃森生物控股子公司嘉和生物自主研发的创新药“杰瑞单抗注射液”的临床研究于近日获得上海市药监局受理，受理号为CXSL1500110沪。

这一安慰剂效应的严重性是由加拿大的研究者们从美国的一项临床试验中调查得出的，该研究由加拿大McGill大学的痛觉遗传学家Jeffrey Mogil领导。他们发现在这一临床试验中，安慰剂效应产生的治疗效果几乎与药物治疗达到的效果相当。

拜耳方面称该仪器将会克服目前机械类自动注射器的一些问题。比如在使用时发出刺耳的，令患者不悦的声音以及自动针头退针的问题。

Cobimetinib是一种MEK抑制剂类药物。本周二公布的数据显示，该药物和Zelboraf联用对带有BRAF V600突变的黑色素瘤患者具有显著疗效，而这一结果也将支持合作双方尽快在美国和欧盟市场申报Cobimetinib上市的工作。公司方面表示将于晚些时候公布此次临床研究的详细数据。

欧洲药品管理局 （EMA）人用医药产品委员会（CHMP）给予了idarucizumab （将以Praxbind？作为商品名）正面评价，推荐其在欧洲获得批准。若获准，idarucizumab将用于接受泰毕全（达比加群酯）的成人患者需要急诊手术/介入性操作或者出现危及生命或无法控制的出血并发症时，快速逆转达比加群的抗凝作用。

制药巨头礼来和勃林格殷格翰公司开发的SGLT2新药Jardiance被认为是第一种能够降低糖尿病患者出现心血管并发症的药物而引起了业界的广泛关注

最近的一些研究已经发现细胞外基质中的透明质酸发生大量沉积是1型糖尿病病人体内自身免疫性胰岛炎的一个显著特性，但这些透明质酸沉积与1型糖尿病之间的关系仍不清楚。

有消息显示，诺和诺德公司最近获得了Tresiba和Victoza联合治疗糖尿病临床研究的最新研究数据。在与赛诺菲畅销药Lantus的对比研究中，这种名为Xultophy的联合疗法在患者满意度方面脱颖而出。这些最新数据或将说服FDA彻底向Xultophy敞开大门。

药片中的摄入传感器与可穿戴式传感器设备和医疗软件程序通信。服下置入了摄入传感器的药片后，药片到达了胃部，传感器就会发送信号至可穿戴设备。

来自美国加州理工学院的研究人员在著名国际学术期刊cell上发表了一项最新研究进展，他们对一种特别的广泛中和抗体识别这种特征性蛋白的具体机制进行了深入探讨，利用结构生物学的方法详细描述了其功能发挥机制，他们发现即使是在感染过程中这种蛋白改变了构象也能够被该抗体轻易识别，进而达到中和病毒的目的。

在这项研究中，研究人员将研究重点聚焦在一种生长在喜马拉雅山区域的多叶植物--盾叶鬼臼。这种植物以一种环环相扣的机制合成出一种化合物，用以防御捕食者。在经过实验室内的一些化学修饰之后，这种化学物质就变成了一种广泛使用的癌症治疗药物--依托泊苷（etoposide）。

目前全美有350万-1500万人的胆固醇水平过高，可以使用PCSK9抑制剂类药物进行治疗。对于对他汀类药物抵抗或是无法服用他汀类药物的患者，PCSK9药物也能够起到良好作用。临床研究显示，服用PCSK9抑制剂类药物的患者LDL水平降低了55%-60%之多。

近日，BMS公布了Opdivo+Yervoy免疫鸡尾酒一线治疗化疗初治晚期NSCLC患者的Ib期研究CheckMate-012的更新数据。数据显示，Opdivo+Yervoy组合新的给药方案中，Opdivo 3mg+Yervoy 1mg方案取得了激动人心的疗效及最高的客观缓解率（ORR）。

吉利德计划在2016年的科学会议上公布该研究的详细数据。吉利德研发副总裁及首席科学官 Norber Bischofberger表示，在过去的十多年来，Truvada（FTC/TDF）已成为艾滋病临床治疗的基石，来自此次研究及其他近期研究的数据显示，F/TAF兼具高疗效及改善的安全性，有望取代FTC/TDF成为下一代基石。

daratumumab是一种人源化抗CD38单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。

目前，Geron公司和强生公司正计划招募200名MF患者以检测两种不同剂量imetelstat的治疗效果。此外，今年年底前公司还将进行一项用于治疗骨髓增生异常综合征的临床二期研究。

通过制造药物样化合物，比如OICR-9429，就可以帮助研究者快速检测新型疗法的有效性以及相关研究结果的可用性，来自费城和维也纳的独立研究表明，OICR-9429的细胞靶点或许和新型药物发现有关。

数据显示，由其他AED转向Aptiom单药治疗的研究退出率显著优于历史对照组，达到了预定义的研究主要终点。安全性方面，每日一次2种剂量Aptiom的一般耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件包括头痛、头晕、疲劳、嗜睡、恶心。

近年来，尽管已取得实质性进展，但慢性心脏衰竭（CHF）仍是一种致命性疾病，5年生存率与晚期癌症类似。而糖尿病性肾病（DKD）是一种常见的糖尿病并发症，也是西方国家终末期肾脏疾病（ESRD）的最常见病因，据估计，由糖尿病导致的新诊ESRD病例超过40%。

近年来，PD-L1药物在肿瘤免疫疗法市场中异军突起。前期研究发现，PD-1/PD-L1通路在帮助肿瘤细胞逃避免疫系统灭杀中起到了重要作用。随着施贵宝公司和默沙东公司的PD-L1药物先后上市，众多生物医药公司在该领域的研究中心逐渐转移到了将PD-L1检验点药物与其他抗肿瘤疗法联合治疗的思路上。

Tocagen 公司CEO Harry Gruber表示，公司一直致力于开发新型脑瘤治疗药物，FDA此次授予Toca 511 和Toca FC联合疗法孤儿药地位，对于公司战略发展起到至关重要的影响。

暴露于高剂量的辐射可引发一系列潜在的致命影响。这些影响最严重的是胃肠道，或胃肠道毒性综合征，是由辐射诱导引起的肠道粘膜的破损。这种类型的胃肠道损伤减少身体吸收水分的能力，导致电解质失衡，引起细菌感染、肠漏、败血症甚至死亡。

M13-982是一项开放标签、单组、多中心II期研究，在携带17p删除突变（del 17p）的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中开展。数据显示，venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，达到了研究的主要终点（总缓解率，ORR）。该研究的详细数据将提交至即将召开的科学会议。

截至目前，FDA已批准3类共计5款用于减肥的医疗设备，包括胃束带（Gastric Bands）、电刺激系统（Electrical Stimulation Systems）、胃内球囊系统（Gastric Balloon Systems）。

总得来说，再提升已经在癌细胞能十分活跃的SRC活性，使得已经在最大压力承受下的细胞应激反应系统更加苦不堪言，出现选择地细胞死亡。在未来的研究中，研究人员将继续深入探索SRC杀死癌细胞的机制，并筛选更好的SRC激活剂。

Novavax研发部高级副总裁Gregory Glenn表示，RSV F疫苗在老年人患者身上获得了良好疗效，有效减轻了RSV所致下呼吸道感染及呼吸困难等并发症，将极大推动RSV治疗领域研发的进步。

辉瑞率先公布了一种加速器药物的早期积极数据，这是一种靶向4-1BB蛋白的药物，目前正在开展或规划至少5个I期临床试验，用于实体瘤和血液肿瘤（包括淋巴瘤）的潜在治疗。

利用聚噻吩治疗的小鼠和仓鼠也表现出了较少的朊病毒聚集及对大脑损伤减少的迹象，因此这就说明，聚噻吩可以固定朊病毒于某个位置，抑制其自我复制；研究者表示，聚噻吩或许是未来治疗朊病毒疾病的潜在疗法，人类食用患疯牛病的病牛对机体健康是致命性的，而早在20世纪90年代在英国爆发的疯牛病起因就是人类使用了病牛的肉所致。

研究人员利用基因工程技术对水疱性口炎病毒进行了改造制备了一种减毒活疫苗（VSV-EBOV），使其携带一个埃博拉病毒基因，这种基因的产物能够在食蟹猴体内安全地诱导机体产生保护性免疫。目前，这种实验性疫苗正在进行全球范围的临床验证。

疫苗通过抗体帮助人体获得特定蛋白的免疫能力。如果抗原在宿主细胞内复制，白细胞将检测、识别其释放出的蛋白。免疫系统接着将会产生适合的抗体中和或是摧毁入侵者。埃博拉患者体内天然存在抗体，但整个免疫反应将持续数日。对抗感染为时过晚，感染得病后第二周往往就已经死亡。

研究者Joseph Witztum教授说道，总而言之，研究结果表明，实验性药物ISIS 304801可以有效降低研究对象的机体甘油三酯水平，降低范围在31%至71%不等，在实验过程中并未发现患者出现任何安全隐患。

阿斯利康表示对该潜在明星药物的前景依然保持乐观态度，目前正在按步骤进行FDA申报程序。在周二举行的公司赢利汇报中，阿斯利康称目前还在通过权利转让与安进合作，但也提到正在详细评估那些关于Brodalumab让合作伙伴“吃惊”的数据。

在此次埃博拉疫情爆发的时候，默沙东就迅速进行了相关研究。rVSV-ZEBOV是基于NewLink Genetics Corporation授权的新技术为基础进行开发的。

迄今为止，Halaven是首个也是唯一一个在随机对照临床研究中用于既往已接受治疗的STS患者群体时表现出总生存期（OS）受益的单一制剂系统疗法。

当前，PD-1/PD-L1免疫竞赛异常激烈，市场峰值高达350亿美元，该领域的佼佼者包括默沙东、百时美施贵宝、罗氏、阿斯利康。其中，百时美是当之无愧的王者，其PD-1免疫疗法Opdivo迄今在美日欧3大主要市场已收货5个批文。默沙东PD-1免疫疗法Keytruda在美欧2大市场均收获黑色素瘤适应症。

肿瘤细胞产生的高酸性水平，才可以激活纳米颗粒，从而使其进入到肿瘤细胞，释放药物。当纳米颗粒释放药物时，它的颜色会改变，即光转换。这种光转换就可以帮助研究人员了解，多少化疗药物得到了释放，及辨别出存在的肿瘤。

耶尔森氏鼠疫杆菌（Yersinia）是一种致病菌，能够造成人类的淋巴腺鼠疫（黑死病）和消化道的严重感染。德国弗莱堡大学的科学家们研究了鼠疫杆菌家族的某一种菌鲁氏耶尔森菌，这种菌能造成鲑鱼的红嘴病（redmouth disease）。这种病给渔业带来了很大的经济损失。

PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。

在公布喜报的同时，百时美也宣布了另一个好消息：Opdivo一项肾细胞癌（RCC）关键III期研究（Checkmate-025）因疗效显著而提前终止。

如果获得CFDA批准，利那洛肽将成为在中国的首个专门用于治疗成人IBS-C患者的处方药物。据估计，中国至少有1300万成人患有IBS-C。该III期临床试验的成功完成进一步证明了我们的观点：利那洛肽能够帮助成百上千万的患者从IBS-C相关症状获得解脱。

Entresto是首个血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂(ARNI)类药物，来降低衰竭心脏的压力。这是一种每天服用2次的片剂，其通过增强心脏的保护性神经内分泌系统(NP系统)并同时抑制有害系统(RAAS)来发挥作用。

研究中，将Praluent添加至标准护理（包括他汀类）用于患者的治疗（n=144），并与标准护理组（n=72）进行了对比；Praluent治疗起始剂量为75mg，若在第8周仍未达到LDL-C治疗目标，则调整剂量至150mg。

三星Bioepis是三星集团（Samsung）旗下三星生物制剂(Samsung Biologics)与生物技术巨头百健（Biogen）成立的合资公司，致力于生物仿制药的发展。目前，三星Bioepis正在考虑IPO，筹集资金支持这些生物仿制药在全球市场的商业发射。

阿斯利康于2012年与Ironwood达成合作，共同负责Linzess在中国的开发及商业化。根据协议条款，阿斯利康支付了一笔2500万美元的预付款，双方将分享净利润及损失。

治疗疟疾，除了解决日益严峻的耐药性，患者依从性也是个关键问题。开发独立于青蒿素的新疗法，有望极大地提高地方性国家医疗专家治疗疟疾的能力。

最近来自以色列的生物医药公司Pharma Two B就公布了一项令人振奋的临床二期研究结果。公司开发的一种组合疗法有望在治疗帕金森症中取得新的突破。研究人员将一种多巴胺激动剂pramipexole与单胺氧化酶抑制剂药物rasagiline组成了一种联合疗法。而这两种药物则是勃林格殷格翰公司和梯瓦公司的重要产品。

Spiolto Respimat是每日一次的维持疗法，用于缓解慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者的疾病症状，该药能够显著改善患者的肺功能、呼吸困难、生活质量，并且在患者需要维持疗法时能够从最初阶段减少急救药物Spiriva（思力华）的使用。

罗氏失败的AD药物是sembragiline，与Evotec公司合作开发。sembragiline是一种MAO-B抑制剂，这类药物目前用于治疗帕金森，其靶标是单胺氧化酶-B（MAO-B），能够保护多巴胺（dopamine）免于MAO-B的降解。

绿叶制药集团有限公司近日在研产品、1.1类化学新药盐酸安舒法辛缓释片获中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)颁发的II、III期临床试验批件。

诺华旗下新药，基底细胞癌是一种很常见但不会致命的皮肤癌。Sonidegib 是 Smoothened (SMO) 的药物靶点抑制剂，SMO 是 Hedgehog 信号传导通路的一部分。

结直肠癌（Colorectal）是全球第三大常见癌症，在全球范围内每年新增约120万病例。在美国，结直肠癌是癌症致死的第二大病因，在2015年预计将新增13.27万病例。在欧洲，结直肠癌是第二大最常见癌症，每年新增约47万病例。

Gardasil 9的获批，是基于从2007年起开展的一项大规模临床项目，该项目包括7个临床试验，涉及30个国家超过1.5万人。数据显示，Gardasil 9对新覆盖的5种高危型HPV（31、33、45、52、58）引发的宫颈癌、外阴癌、阴道癌的预防有效率为97%，预防另外2种高危型HPV（16、18）和2种低危型（6、11）引发的疾病与Gardasil 4（4价疫苗）具有类似的效果。

梯瓦作为全球最大的仿制药商，显然对专利悬崖有着更深刻而清晰的认识。事实上，梯瓦在应对Copaxone仿制药冲击方面早已做足了文章。早在2014年1月，该公司长效版Copaxone（40mg/ml，每周注射3次）就拿到了FDA的批文，之后梯瓦立即将长效版Copaxone推向市场，并以惊人的速度将患者迅速从Copaxone转向长效版Copaxone。

Lenvima是治疗分化型甲状腺癌的首个分子靶向治疗药物，该药作为一种具有重大公共卫生利益的创新药物，将帮助解决难治性分化型甲状腺癌（DTC）群体中存在的严重未获满足的巨大医疗需求。业界预测，Lenvima将成为卫材新的摇钱树，年销售峰值将突破10亿美元。

与无西格列汀的常规治疗相比，此试验达到了心血管复合终点的非劣效主要终点，该主要复合终点包括以下任意心血管事件首次发生的时间： 心血管相关死亡，非致死性心梗、非致死性卒中，不稳定性心绞痛致住院。

peglispro（BIL）与目前市面上的基础胰岛素相比具有机制上的不同，该药能够减少对外周组织的作用，具有肝脏优先作用效应，与其他外源性胰岛素相比更类似于内源性胰岛素。peglispro将为需要基础胰岛素治疗的糖尿病患者提供一种具有差异化特征的、重要的新型治疗选择。

胰腺癌非常难以对付，因为其在不同的病人中会表现出不同的遗传特性，而这种复杂性就会引发胰腺癌具有恶性的本质，而且胰腺癌会对常规疗法产生耐药性，在进行了多个体内和体外实验后，研究者发现这种新型药物组合疗法或可有效抑制胰腺癌的发展。

研究人员说，在绝经前和绝经后的女性患者，均可以观察到相比之下的益处，但是，仍需要更长期的研究，来发现这种药物是否可以使女性患者的生存期延长。

科学家们发现了一种化学分子， 能够让小鼠产生更多棕色和米色脂肪，而这些脂肪是专门燃烧脂类分子，来产生热量的组织，从而可以消耗脂肪减少肥胖。

GlobeImmune 公司表示，其实验性乙型肝炎药物没有达到中期阶段试验的主要目的，患者感染率在 24 周后没有减少。

　来自瑞士仿制药商阿特维斯（Actavis）和加拿大制药商Valeant Pharma的2款腹泻型肠易激综合征（IBS-D）新药Viberzi（eluxadoline）和Xifaxan（rifaximin，利福昔明）近日双双获得FDA批准。这2个新产品的上市，将帮助缓解IBS-D患者2种重要的疾病症状（腹泻和腹痛），同时将解决该领域存在的远未满足的巨大医疗需求。

Imbruvica由强生旗下杨森（Janssen）与Pharmacyclics合作开发，强生拥有Imbruvica在美国以外国家和地区的销售权。目前，Imbruvica在欧盟已收获3个适应症，分别：复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、携带17p删除或TP53突变CLL。

囊性纤维化会引发患者机体产生过量的粘液，从而产生慢性肺部感染以及胰腺问题；研究者推测，在美国携带F508del基因突变的个体往往预期寿命仅为37年。

目前有很多轻度健忘症的个体都会发展成为阿尔兹海默氏症，因为衰老斑在患者症状表现之前会在大脑中慢慢形成很多年，而研究者的目的就是利用这种新药来有效阻断衰老斑块对大脑的损伤。

为了进一步扩大公司在该领域的市场，Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法--Orkambi，旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。这种新型组合疗法一直备受市场期待。

在肿瘤免疫疗法研究领域中颇为活跃的Bellicum Pharmaceuticals宣布公司已经决定自己建立一处专门用于生产细胞疗法相关产品的工厂。这处总面积达27000平方英尺的工厂位于Bellicum公司的休斯顿园区，毗邻德州医学中心。

研究人员指出，ITK在黑色素瘤细胞中高表达，降低ITK活性能够抑制黑色素瘤细胞生长，因此，ITK可能是治疗黑色素瘤的一个潜在药物靶点。但到目前为止，只有一种抑制ITK的药物得到批准应用在血液癌症治疗中，因此开发靶向ITK的治疗药物对于治疗黑色素瘤具有重要意义。

如今这一消息无疑给tenapanor的前景更加雪上加霜。另一方面，公司在宣布此次临床二期研究失利的同时，也表示tenapanor的另一合作者阿斯利康公司目前正在分析此次研究数据，并将于下个月做出最终决定是否继续与Ardelyx公司在这一项目上的合作。

Ardelyx医药公司宣布公司开发的重磅药物tenapanor在治疗三期慢性肾病和二型糖尿病的临床二期研究中遭遇滑铁卢，消息一出，投资者信心大减直接导致公司股票暴跌。

4月30日，常山药业公告称，其控股子公司河北常山生化药业股份有限公司收到国家食品药品监督管理局下发的枸橼酸西地那非片注册申请受理通知书。

那么C29是否是特异性针对BB-loop区的多肽序列呢？作者设计了一系列BB-loop突变试验，不幸的是，这些突变本身就会使得TLR-1/2的信号失活，因此无法通过这一手段证明C29的特异性。不过至少这一实验证明了BB LOOP区结构对于TLR-1/2的信号传递是至关重要的。

近日，来自荷兰的研究人员在国际期刊cell reports在线发表了他们一项最新研究成果。他们通过研究发现抗真菌抗肿瘤药物伊曲康唑（ITZ）可作为广谱性肠道病毒抑制剂发挥作用。这项研究对开发伊曲康唑在治疗肠道病毒性疾病方面的新作用具有重要意义。

研究人员表示他们已经在深入进行这项研究，从水飞蓟宾本身到它在结直肠癌的化学预防性。目前的研究正在验证一个重要之处：在动物模型上同时观察到可能的化学预防特性和治疗效果。

上个月，百健（Biogen）公布了其实验性阿尔茨海默氏症（AD）药物BIIB037激动人心的早期数据。数据显示，在为期26周的治疗过程中，多个BIIB037剂量组均能够明显降低患者脑部的β-淀粉样蛋白，并改善患者的认知能力。当治疗时间延长至54周时，这一药物的治疗效果更为显著。这一结果引起了生物医药产业界的震动。

赛诺菲公司新任CEO Olivier Brandicourt走马上任后宣称将带领赛诺菲公司走出新的辉煌，公司预计在未来五年内获得18种药物的上市批准。公司预计2015年将有6种药物获得上市批准，而此后将以每六个月获批一种新药的速度将赛诺菲公司的产品线进一步扩大。

上个月，百健（Biogen）公布了其实验性阿尔茨海默氏症（AD）药物BIIB037激动人心的早期数据。数据显示，在为期26周的治疗过程中，多个BIIB037剂量组均能够明显降低患者脑部的β-淀粉样蛋白，并改善患者的认知能力。

Mersana公司开发的XMT-1522是一种靶向HER2蛋白的新型ADC药物。与传统HER2单抗药物不同，XMT-1522选择了一种全新的抗原表位作为识别位点，使得这种抗体对HER2的识别能力有了显著提高。

安进公司在周二召开的季度会议上公布了公司关于brodalumab治疗哮喘的临床二期研究结果。公司遗憾的表示，这一药物对参与实验的患者未能表现出预想的疗效。公司发言人表示，基于上述原因，安进和阿斯利康公司决定终止这一临床二期研究的进行。这或许意味着双方已经正式放弃了将哮喘症纳入brodalumab治疗的尝试。

目前，银屑病新药研发竞争异常激烈，诺华是IL-17单抗领域的领导者，该公司IL-17单抗药物Cosentyx（secukinumab）于2015年1月获FDA批准，是全球上市的首个IL-17单抗，标志着银屑病临床治疗的重大里程碑。

最近，作为公司药物肿瘤药物研发部分中重点项目之一的AZD9291又传出利好消息。AZD9291在关于EGFR突变型非细小细胞肺癌的临床二期研究中取得了十分突出的成绩。

在诺华-宾大此次进行的临床一期研究中，研究人员使分离获得的T细胞识别一种名为间皮素（mesothelin）的蛋白，这种蛋白在多种实体瘤中都为高表达。研究人员在五名患者身上测试了这种名为CART-meso的新疗法，其中两人患有卵巢癌、两人患有上皮间质瘤（一种肺癌）、另有一人患有胰腺癌。这五名患者此前接受过多种疗法，均告无效。

根据协议，Immunocore将开展一项Ib/II期临床试验，调查阿斯利康免疫检查点抑制剂MEDI4736(抗PD-L1)和/或tremelimumab（抗CTLA-4）与Immunocore公司基于T细胞受体的治疗产品IMCgp100的组合疗法，用于转移性黑色素瘤患者的潜在治疗。

Biogen公司最近宣布，研究人员在一项临床二期实验中发现，公司开发的治疗多发性硬化症药物anti-LINGO-1在修复神经组织损伤方面具有意想不到的疗效。

在与葛兰素史克的交易中，诺华收购的肿瘤业务中最有前途的产品是2款黑色素瘤药物Tafinlar和Mekinist，这2个药物在2014年的销售额约为3.12亿美元。业界对这2个产品非常看好，认为它们最终将突破10亿美元大关。另外，这2个产品也弥补了诺华在黑色素瘤领域的空白。

此次临床研究中，Galapagos主要测试了aka GLPG0634在治疗风湿性关节炎患者中的ACR20 指标。经过12周的治疗，有80%的患者关节炎症状改善了20%以上，而这一现象在多个药物剂量组中都被观察到。

赛诺菲表示，今年上半年，公司即将准备在这些国家开始相关申请上市工作。不过，赛诺菲公司并未透露首批上市国家的具体名单。

力，但SHP625首战失败，将使Shire在短期内更难以实现成功。另外，即便成功了，也不大可能提供强大的数据。

专家估计，糖尿病领域下一个突破点就是阻止免疫系统对胰岛β细胞的防御，保护β细胞使胰岛素正常分泌。“人体自身产生的胰岛素在控制血糖方面肯定好过人工注射的胰岛素，是时候对免疫系统进行‘再教育’了。”基于抗体的疗法应运而生。

Shire此前发布声明，到2020年实现年销售收入达到100亿美元，其中30亿美元来自其当前的药物管线。SHP465预期的成功商业化，将助力Shire实现百亿美元的目标。

沉默了一个月之久的MorphoSys公司最近终于作出回应。公司CEO Simon Moroney于今日表示，尽管遗憾于Celgene的决定，公司仍将决定独自开发这款抗癌单抗药物。他强调此时宣判MOR202的死刑还为时过早。同时Moroney还透露了公司将于今年年底开展关于MOR202的临床I/II期先行研究，届时才会对MOR202的去留作出最后判断。

该药物名为AZD05030，该药由阿斯利康公司研发，它在实体肿瘤的治疗中作用不明显，但似乎可阻止触发β-淀粉样斑块形成时造成的损害，这是阿尔茨海默氏症的一个特征。新的一项研究是由美国国家卫生研究院(NIH)创新工程支持的，用来测试试验失败药物对不同疾病的效果，其中包含测试AZD05030对阿尔茨海默氏症患者疗效的相关人体试验的启动。

Genfit公司开发的GFT505正是希望填补这片空白。而如今，GFT505临床二期研究的失败也为公司的开发计划蒙上了一层阴影。在这次有274名患者参与的为其一年的临床研究中，数据显示GFT505未能与对照组在肝脏脂肪减少和纤维化稳定等关键指标上与对照组有显着性差异。

当前，Stelara是一种广泛认可的中重度银屑病临床标准治疗药物，该药属于IL-12和IL-23抑制剂类药物，在2014年的销售额高达13亿美元。而此次头对头研究中，BI 655066表现出了比Stelara更优越更明显的皮肤改善，尤其令人鼓舞的是，该研究将PASI90定为新的治疗目标，而PASI90是比PASI75更高的皮肤清除标准。

肺炎链球菌是细菌性肺炎最常见的感染源，而Prevenar13是辉瑞公司开发的用于预防13种肺炎链球菌致病的疫苗。该疾病也是在全球范围内导致住院和死亡的主要原因。肺炎球菌病也同样可以导致儿童而不感染和其它多种疾病。

阿斯利康在去年摆脱辉瑞的收购计划后制定了一系列雄心勃勃的发展计划，而PT003在其蓝图中占有重要地位，公司预计这种药物上市后年销售额峰值将达到40亿美元之多。

NKTR-102是利用Nektar公司独有的内部聚合物技术研发的新型I型拓扑异构酶抑制剂药物。这种药物被认为能够长时间存在于体内循环并在肿瘤组织处富集。因而其可能产生的副作用也更小。

数据显示参与实验的25名患者都对这一联合疗法都表现出了完全反应，更令人瞩目的是所有患者至今都没有复发的迹象。Advaxis公司的此次研究是和美国布朗大学医学院联合进行的，旨在研究公司新开发的ADXS-HPV的有效性和安全性。

金葡菌本身能产生许多毒力因子，以抵抗人类和动物的自身免疫通路，使其成为临床上超级麻烦的细菌。其中一个毒力因子是葡萄球菌蛋白A（SpA）——一个已知的B细胞超抗原，能与B细胞受体的相互作用，导致克隆扩增和B细胞凋亡，从而减低机体对金葡菌的免疫反应。

阿斯利康此前表示，这一阳性结果的临床试验是阿斯利康史上最大的临床试验，共有21000名患者参与。而其中的很多细节仅在每年召开的美国心脏病学会年会上披露过，而更多的细节将会继续发表在《新英格兰医学杂志》上。

作为默沙东研发体系曾经的希望之星，公司对这种药物寄予厚望。默沙东公司是在收购Schering之后获得这一药物项目。上周五，默沙东公司透露FDA再次宣布推迟其原定下周公布的专家委员会表决。FDA表示希望默沙东公司能够提供sugammadex在超敏反应方面的研究数据。这表明FDA始终对这种药物可能引起的过敏反应耿耿于怀。根据相关规定，FDA将需要在2015年4月22日前作出进一步的决定。

Halozyme公司则借此机会凭借其先进的皮下输送技术Enhanze成功进入到这一合作中分得一杯羹。双方协议规定，Halozyme公司将会开展一次临床一期研究以确定Halozyme公司的Enhanze技术是否能为daratumumab的研发带来惊喜。

诺和诺德近期希望Saxenda能在2015年上半年推向美国市场，在15年年底之前在几个欧洲国家上市。诺和诺德将会在美国设置500个销售代表，目的就是在“相对狭窄”的体重控制领域斩获相当的市场份额。

作者通过体外与体内的功能学检测分别证明了NKILA对于促进肿瘤细胞发生凋亡以及抑制肿瘤扩散的能力，并能够显著延长患癌小鼠的存活时间。

临床三期研究显示，pacritinib治疗组患者的脾脏体积出现显著缩小。而此次临床三期研究的首要终点为pacritinib治疗组的脾脏体积缩小程度比对照JAK2抑制物治疗组脾脏体积缩小程度多达35%以上。

预计到2020年全球肿瘤市场将达到1119亿美元。几个关键药物如赫赛汀、爱必妥、美罗华、阿瓦斯丁的专利到期可促进生物仿制药品的发展。进一步讲，生物疗法由于其本身的高效性、靶向性和低毒性等优点，预计在2020年会主导整个市场。

目前GC-1还没有在人类机体中进行体重减轻的测试，但其正在进行降胆固醇的测试，研究者希望通过后期的测试来在人类机体中证实GC-1的作用效果，从而为开发治疗肥胖和代谢性障碍的患者提供帮助和希望。

最重要的是，与原研药相比，生物类似药的价格优势并不明显，通常降价幅度仅有20~30%。据悉，安进300微克的Neupogen注射剂折扣前批发价是每支314.8美元，月花费约3500美元。

最近埃博拉新生病例锐减，验证疫苗是否真的有效变得困难。但WHO态度坚定，必须加快推进疫苗临床试验。WHO埃博拉药物研发组带头人Marie-Paule Kieny说：“现阶段不能掉以轻心，必须将埃博拉病例降到零。”“疫苗是消灭疫情最好的手段，也是未来预防疫情的重要手段。”

默沙东近日就与日本药企卫材（Eisai）宣布了一项战略合作开展多个临床试验，评估其PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）与卫材肿瘤学药物Lenvima（lenvatinib）和Halaven（eribulin）组合疗法的疗效和安全性。

在各转运蛋白的协助下，运输进出细胞核。当中最知名的是Exportin-1，其运输超过200种不同的蛋白质。Exportin-1的“乘客”之一是肿瘤抑制蛋白。当在细胞核中，这些蛋白质能够检测受损的DNA，并触发细胞死亡。但某些癌细胞通过输送抗癌蛋白出细胞核并进入细胞质，扰乱Exportin-1的正常运转，在那里它们执行癌症抑制的工作被防止。

Lenvatinib的获批，是基于一项III期SELECT研究的积极顶线数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，调查了口服lenvatinib（24mg）治疗放射性碘131抵抗的分化型甲状腺癌(RR-DTC)的疗效。

抗病毒药曾是一种保护性药物，但是对于病毒的日益突变也显得无能为力，而且服用抗病毒药物会导致耐药性。“我们曾经见过H5N1型病毒，”Richard Webby说，“目前亟待出现治疗禽流感的疫苗，疫苗可能至少在禽流感暴发流行六个月后才会出现。另外，疫苗可能对老年人和免疫功能不全的人无效。”

研究者指出，是否这种含铜化合物分子可以应用于癌症患者的治疗还需要后期继续深入研究，并且进行临床研究才能知道。Thorsten Glaser教授说道，早在20世纪70年代医生们就开始利用顺铂来治疗癌症，对于肺癌及睾丸癌而言顺铂可以抑制患者疾病的发展，顺铂可以通过攻击癌细胞的DNA来实现抑制癌细胞杀灭癌细胞的目的。

该II期研究是一项前瞻性随机双盲多中心双组研究，在90例新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）患者中开展，调查了RTH258相对于拜耳市售眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）的疗效和安全性。

尽管生物制剂已经对患者有积极的治疗效果，但这种药物高昂的成本却对医疗系统造成了相当大的负担，并且也限制了患者的使用。生物类似药有潜力降低医疗服务的成本，尤其是用于长期治疗。生物类似药有助于更多患者得到更及早的治疗。

BAX 855是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII（rFVIII），开发用于A型血友病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品，上市时间超过10年，是全球处方量最多的FVIII产品。

近年来市场上不乏一些效果极佳的降LDL胆固醇药物，一些制药巨头如安进公司、赛诺菲公司都在这一领域有自己的产品。不过，这些药物大都属于昂贵的抗体药物。

百时美施贵宝的全球市场总管Murdo Gordon表示， 百时美很高兴能为全球AIDS患者提供新的治疗方法，atazanavir与cobicistat 联用能维持48周以上安全、有效的治疗。

根据葛兰素史克公司疫苗研发部门主管Moncef Slaoui的介绍，这种埃博拉疫苗产品在临床一期研究中表现出了良好的免疫反应和安全性。如果临床三期研究中能够获得理想效果，将对今后防止埃博拉病毒的蔓延起到重大作用。

Otezla是一种首创的口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，该药是过去20年中获批用于银屑病治疗的首个口服药物，也是过去15年中获批用于银屑病关节炎的首个口服药物。在相关临床试验中，Otezla已被证明能够使患者病情取得具有临床意义的显著持久改善，该药将为广泛的银屑病患者群体提供了一种有价值的治疗选择，包括以前使用过生物制剂或常规系统性药物治疗的患者群体。

NantCell公司CEO Dr. Patrick Soon-Shiong（陈颂雄）对这一合约做出了高度评价。他表示，本月是FDA批准人类历史上第一种蛋白质类化疗药物输送系统Abraxane十周年的日子，经过十年的发展，人们对于免疫系统和免疫疗法的认识大大提高。这也为公司进一步拓展在免疫领域的研究提供了便利。

由于阿斯利康去年拒绝了辉瑞1180亿美元的收购意向，阿斯利康的董事长Pascal Soriot如今把Brilinta作为销售重点，预计到2023年之前每年能为阿斯利康贡献35亿美元的销售额，这对于阿斯利康实现2023年总销售额450亿美元的目标至关重要，尽管目前有些分析师对此呈怀疑态度。

AGS-004是通过刺激人体T细胞，使其能够更好分辨体内的艾滋病病毒，进而达到治疗效果。这项研究是在美国NIH的资助之下进行的，研究人员招募了54名艾滋病患者，其中实验组每月接受4次AGS-004治疗，同时实验组和对照组在治疗过程中接受最低限度的标准抗病毒治疗（ART）。

百健艾迪公司一直认为，修复髓鞘损伤是治疗如多发性硬化症等疾病造成的神经元损伤的重要步骤。而急性视神经炎也是公司选用的证明其猜想的重要环节之一。而公司目前正在进行的另一项临床二期研究则是探索anti-LINGO-1治疗多发性硬化症所造成的损伤。

最近，Zafgen医药公司宣布，公司开发的专门用于治疗下丘脑损伤引起的肥胖症（hypothalamic injury-associated obesity，HIAO）药物beloranib在又一次临床二期研究中取得了显著进展。

根据合作协议，诺华将享有此次合作研发项目中CAR-T的专利权，而诺华会和Intellia共同推进关于造血干细胞治疗的多个项目，并且双方同意共同分配研发和所有权，这将会使Intellia独立发展造血干细胞生产管线内部的所有权。

实验用药为雷帕霉素，能将老年人流感疫苗的免疫反应提高20％，新的研究成果发表在Science Translational Medicine杂志上。雷帕霉素属于一类被称为mTOR抑制剂的药物，已被证明在小鼠和其它动物中抵消老化和老化相关的疾病。

吉利德在丙肝市场上有两款明星药物——Sovaldi和Harvoni，几乎占据丙肝市场三分之二的市场份额。Sovaldi每年创造产值86亿美元，通常是与强生的Olysio联合用药，在12周的疗程中Sovaldi花费66360美元，而与Olysio联合用药的总成本是150000美元。

The Institute of Cancer Research研究人员带领完成的这项研究已经扫清了药物pictilisib开展到大规模临床试验的障碍。试验中使用最先进的分子生物学技术来跟踪pictilisib对其靶蛋白分子的活性，显示pictilisib能阻断癌细胞生存，生长和耐药性的重要驱动因子。

近日，吉利德再度发力，与日本药企小野制药（Ono Pharmacyclical）签署独家授权协议，获得了抗癌药物ONO-4059的开发和商业化权利。根据协议条款，吉利德将支付一笔前期款项及相关监管及商业化里程碑款项。吉利德将拥有ONO-4059在除日本、韩国、中国、东南亚国家联盟（ASEAN）以外国家和地区的开发和商业化独家权利。

目前患者的疗法是使用抗病毒药物阿昔洛韦。阿昔洛韦确实能在一定程度上抑制病毒，研究员Lynda A. Morrison博士说：但由于NTS抑制剂通过不同的机制发挥作用，所以比目前批准的药物更有效，我们可能会有一种药物，结合其他药物后可以完全抑制病毒。

罗氏在1095名未接受前期治疗的HER-2阳性乳腺癌患者中验证Kadcyla和Perjeta相对于赫赛汀的疗效。试验组分为Kadcyla加Perjeta、Kadcyla、赫赛汀加化疗三组。结果证明这三种治疗方案都能延长患者的存活期，并且无一患者病情恶化。但是无论是Kadcyla单独用药还是Kadcyla加Perjeta联合用药都无法击败赫赛汀加化疗的疗效。

今年2月，阿斯利康根据一项II期临床数据向FDA提交了olaparib的监管文件，该研究评估了olaparib治疗铂类敏感性复发性高度浆液性卵巢癌的治疗。今年6月，FDA肿瘤药物顾问委员会（ODAC）以11：2的投票结果拒绝加速批准olaparib，并建议FDA等待阿斯利康正在开展的III期临床研究结果。今年7月，应FDA要求，阿斯利康提交了一份关于olaparib新药申请的重大修订，提供了额外数据支持了olaparib用于既往经至少3次化疗治疗失败的BRCA胚系突变卵巢癌患者的治疗。

Auspex凭借SD-809更好的疗效和安全性，可以避开成为trabenazine(四苯喹嗪）仿制药的名声，达到2.32亿美元的销售巅峰。对Auspex和SD-809而言，更好的商机是申请其他的治疗用途，比如迟发型运动障碍和图雷特综合症等等，如能获批，能为Auspex赢得10亿美元的销售额。此外，Auspex还面临Neurocrine Biosciences的竞争，该公司也在研发同样治疗用途的药物valbenazine。

根据葛兰素史克公布的数据，在关键III期临床中，与安慰剂相比，HZ/su使50岁及以上老年群体感染带状疱疹的风险降低97.2%。而默沙东Zostavax在50-59岁老年群体中的疗效数据仅为69.8%，在60岁以上老年群体中疗效更低。不过，不同的临床试验设计意味着将2者进行直接比较可能有点棘手。

近日，礼来（Eli Lilly）肿瘤学管线近日传来大好消息，抗癌药物Cyramza（ramucirumab）收获了FDA的第3个适应症。具体而言，FDA已批准Cyramza联合多西他赛（docetaxel，一种化疗药物），用于既往经含铂化疗治疗后病情恶化的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。此前，FDA已分别于今年4月和11月批准Cyramza及Cyramza+紫杉醇化疗联合疗法用于晚期或转移性胃癌和胃食管交界腺癌（GEJA）的治疗。另外，礼来已计划于2015年上半年向FDA提交Cyramza/紫杉醇组合疗法治疗结直肠癌的上市申请。

在最初的研究中，患者每日服用ARA290(一种新型的药物)，持续28天，以评价其治疗神经性疼痛的功效(糖尿病患者之间的共同并发症)。当服用ARA290，体内的先天修复受体被激活，并随后关闭炎症，开启人体的自然修复系统。短半衰期的ARA290加上先天修复受体的表达降低，充当双重安全系统以避免潜在的副作用。

新研究表明，这一新的实验类药物能克服耐药性，可能优化现有的内分泌疗法如他莫昔芬和芳香化酶抑制剂的潜在作用。 Notch蛋白促进肿瘤的生长和存活，该蛋白质存在于癌症干细胞的表面上，Notch蛋白能激活驱动肿瘤生长，扩散和存活的癌症干细胞的各种基因。

Zelboraf是一种通过作用于黑色素瘤患者BRAF基因V600突变而达到治疗效果的鸡尾酒疗法。Cobimetinib主要作用于MEK激酶。而后者在肿瘤的增殖中起到重要作用。罗氏公司旗下的Genentech公司于2006年以约4000万美元的价格获得了这一药物的授权。双方协议规定，一旦这种联合疗法获得批准，Exelixis公司将与罗氏分享美国市场的收入并获得全球市场的版权收入。

研究人员发现这些新药物能同时针对BRAF和黑色素瘤细胞生长所依靠的信号途径来发挥作用。在黑色素瘤细胞和黑色素瘤小鼠、患者来源的抗药性肿瘤移植小鼠模型中测试新型药物分子。研究的共同领导者Caroline Springer教授说：黑色素瘤往往最初响应当前一代的治疗方法，但他们不可避免地获得对他们的耐药性，因此迫切需要更有效的治疗选择。

硼替佐米，一种常用于治疗多发性骨髓瘤的药物，其是一种蛋白酶体抑制剂，可以有效抑制癌细胞清理毒性物质；氟维司群可以引发雌激素受体蛋白的积累，当硼替佐米阻断细胞清理雌激素受体蛋白时，这些雌激素受体蛋白就会增大积累的规模进而对癌细胞产生毒性，随后就会放大氟维司群的作用。这两种药物的联合可以使得1年内癌症无恶化患者的比例从14%增加至28%。

血脑屏障是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，这些屏障能够阻止某些物质（多半是有害的）由血液进入脑组织。

在复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中开展的一项I期临床试验数据显示，经JACR014治疗后，NHL患者缓解率为60%（n=6/10）；CLL患者缓解率为100%（n=2/2）；ALL患者完全缓解率为100%（n=11/11），完全分子缓解率为82%（n=9/11）。

此次竞赛中，百时美和默沙东稍微领先。百时美的PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）于今年7月获日本批准，是全球批准的首个PD-1抑制剂；而默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）于今年9月初获FDA批准，是美国批准的首个PD-1抑制剂；这2种药物获批的首个适应症均为黑色素瘤。阿斯利康和罗氏的PD-L1抑制剂也已处于III期临床。

根据全球领先的制药与医疗保健顾问公司Decision Resources发布的一份报告，未来10年，全球多发性硬化症市场（MS）将以4%的年度复合增长率（CAGR）增长，并在2023年达到200亿美元。

辉瑞（Pfizer）立普妥（Lipitor），该药堪称“药王”，上市15年销售突破1000亿美元，创造了全球药品销售的超级神话。业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，目前竞争已趋白热化。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），该类药物被视为自他汀类药物（如立普妥和Zocor）之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。

Prothena公司CSO Gene Kinney介绍说，根据历史数据统计，此前患者接受未受批准的疗法时，分别有26.5%和24%的患者出现了心血管和肾脏问题。

今年6月，FDA 已批准了其潜在竞争对手百健艾迪（Biogen Idec）生产的长效血友病药物 Eloctate ，该药首个具有延长的循环半衰期的重组凝血因子VIII产品，该药的适应症为：用于儿童和成人A型血友病患者出血事件的控制和预防，围术期管理和常规预防。（相关阅读：百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准）

罗氏对NICE的新指南当然是欢欣鼓舞，英国区总管Jayson Dallas高兴地表示，NICE重新同意Gazyvaro的使用，对于提高CLL患者的生存率具有重要意义，目前当务之急是要把NICE的批准草案转化成最终的用药指南，以便患者能尽快用药治疗。

Gilenya是首个口服疾病修饰疗法，彻底变革了复发性多发性硬化症（RMS）的临床治疗，在美国，FDA已批准Gilenya用于复发性多发性硬化症（RRMS）的一线治疗。在欧盟，EMA已批准Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的治疗。目前，诺华也正在开展III期研究，调查Gilenya用于儿科MS患者及慢性炎性髓鞘性多发性神经病（CIDP）的治疗。

Actelion（爱可泰隆）的药物Ventavis也是用于治疗PAH，该药是一种合成环前列腺素，可以起到打开肺部血管的作用。第三财政季度中，Ventavis为Actelion带来了2800万美元的收益。此外，Pfizer（辉瑞）的Revatio也用于治疗PAH，该药同样在第三季度为辉瑞带来了6400万美元收益。

在欧盟，大约有1500万心衰患者，尽管目前有可用的药物，但仍面临着死亡高风险且生活质量差。在美国，FDA已授予LCZ696快车道地位，诺华预计将于2014年底完成LCZ696新药申请的滚动提交。

安进和阿斯利康公司联合开发的治疗斑块性银屑病药物brodalumab在临床三期对比研究中击败了强生公司的畅销药物Stelara。分析人士预测，brodalumab上市后的年销售额将可达到5亿美元到15亿美元之间。

FDA下属的专家委员会以5：2的多数票，建议FDA慎重考虑批准诺华公司开发的治疗多发性骨髓瘤药物panobinostat。这一结果迫使FDA将原定于今年12月份的最后期限推迟至明年三月份。FDA下属专家委员会作出这一决定的原因正是由于panobinostat过于严重的副作用。

根据协议条款，默沙东将rVSV-EBOV疫苗及任何后续产品的独家权利，PHAC则保留候选疫苗相关的非商业化权利。默沙东疫苗部门总裁Julie Gerberding表示，有效的埃博拉疫苗将成为埃博拉综合性防治措施的重要组成部分，在预防高危人群感染埃博拉病毒及未来全球范围内遏制埃博拉疫情爆发将发挥重要作用。默沙东将运用自身专业的疫苗知识，联手NewLink推进埃博拉疫苗的研发。

BIND-014是Bind Therapeutics公司开发的利用公司独有Accurin纳米靶向技术输送多烯紫杉醇的纳米药物。这一技术能够靶向肿瘤细胞，从而指引抗肿瘤药物特异性杀死肿瘤细胞，避免波及肿瘤组织周围的正常细胞。

测试这个机制可以防止人肾细胞组织损伤，急性肾功能衰竭和肝损伤，帮助开发药理治疗这些疾病的可能性。到现在为止，铁死亡是细胞死亡的一种形式，仅在肿瘤细胞中被确定。但在Nature Cell Biology杂志上的研究证实，通过除去蛋白质Gpx4，Gpx4负责调节的细胞死亡过程也可在健康细胞中被触发。

研究者将人类黑色素瘤样本组织植入到小鼠机体中进行生长，以此来作为药物有效性的预测，一种针对病人衍生的异种移植的替代物可以在小鼠机体中长出肿瘤组织，这种肿瘤组织可以在塑料中进行培养；而此前研究人员揭示培养中的细胞可以适应其周围的塑料环境，随着时间会逐渐失去其原始癌症的遗传特性。

据统计，目前美国皮肤美容市场份额达到了14亿美元之多。Revance公司曾估计一旦RT001上市，将会给这一市场带来巨大冲击，从而使得公司在这一领域占据优势。

fosbretabulin与Avastin联用将患者的平均无进展生存期由单独使用Avastin的4.8个月延长至7.3个月；这一结果体现在27名抗铂卵巢癌患者组时表现为3.4个月延长至6.7个月。获得了这一结果的Oxigene公司高兴地表示公司正在进行进一步临床三期研究计划的设计。

据世界卫生组织数据显示，每年大约有2100万人会感染伤寒，而且大约有21.6万人至60万人死于该疾病。伤寒症是由于污染食品及水中的伤寒沙门菌及副伤寒沙门菌感染个体而致；研究人员发现的新型基因可以通过识别入侵细菌的特殊蛋白来保护机体免于感染，目前存在抵御伤寒沙门菌的疫苗，但其并不总是有效，而且并不适合接种于幼儿，因此开发针对广泛人群的伤寒疫苗就显得迫在眉睫。

阿斯利康药物的新药AZD3965抑制肺癌细胞中单羧酸转运蛋白中的一种即MCT1。英国曼彻斯特大学研究人员进一步研究这种药物与放疗组合的治疗效果。

艾日布林被用于多种化疗治疗过程中，但近日艾日布林得到欧盟批准用于进行乳腺癌较少治疗的患者，这就表明在不远的将来其或许可以为患者提供另外一种治疗方法；尽管当前诊断和治疗乳腺癌的方法不断提高，但每年在英国有超过1.16万人因侵袭性的乳腺癌而死亡，未来患者还需要更多有效的疗法来抵御乳腺癌的侵袭。

研究人员表示，一种用于治疗心力衰竭的药物地高辛或许可以治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），ALS是一种恶性的致人瘫痪的疾病，其可以破坏机体控制肌肉的神经细胞，从而引发患者运动能力缺失、呼吸困难直至最终死亡。

灵北（Lundbeck）新一代溶栓药物去氨普酶（desmoteplase）临床项目迎来转机，采用新的分析方法发现，desmoteplase与较好的功能预后相关。新分析数据同时表明，检测早期缺血性损伤时，与电脑断层扫描（CT）相比，现代核磁共振成像（MRI）是一种更优良的方法。

尽管囊性纤维化（CF）药物Kalydeco在一项III期临床未达到主要终点，但FDA专家委员会却对该药在携带R117H突变的亚组成人患者群体中的疗效予以了肯定，已建议FDA批准该药。FDA将于2014年12月30日做出最终审查决定。

诺华公布新药AIN457（secukinumab）III 期研究分析，无论患者的银屑病严重度如何，secukinumab 300 mg 治疗12周在消除银屑病皮损方面的疗效显着高于安慰剂组（p小于0.0001）1。此次研究结果显示无论疾病严重度如何，secukinumab 均可有效清除银屑病皮损，同时显示皮损清除效果与患者的生活质量呈正相关。

目前研究者可以利用工具轻松切割肽类，但是将其进行拼接却非常困难，因为常见的连接酶通常会留下残基，从而影响终产物的效率；Butelase-1连接酶可以帮助我们解释为何在植物中可以实现氨基酸环状链的末端连接，也就是通常所说的大环化合物。

一个名为胰岛素一号增长因子（IGF-1）的分子可增强身体对抗这个“误伤“的自然防御能力，IGF-1已经被FDA批准，这就可以加快IGF-1走上临床试验用于治疗自身免疫疾病。

诺华的单抗药物AIN457 (secukinumab)强直性脊柱炎2个关键III期研究（MEASURE-1，MEASURE-2）中均达到了主要终点和关键次要终点。数据表明，与安慰剂相比，secukinumab显著改善了疾病的症状和体征，同时也显著改善了患者的身体机能和生活质量。

Celgene与Nogra签订协议，根据协议条款，Celgene将支付7.1亿美元的预付款。若GED-0301研发成功，Nogra公司将有资格获得超过8.15亿美元的开发里程碑款，若GED-0301上市后的年销售额超过40亿美元，Nogra还将获得11亿美元的销售里程碑款，使得该笔交易的最大价值达到了26亿美元。

单就牛皮癣市场来说，或许secukinumab的优势只会是昙花一现，因为许多生物技术公司目前正在进行IL-17类抗炎症药物的研发。如安进和阿斯利康公司的brodalumab、礼来公司的ixekizumab、默沙东公司的MK-3222和强生公司的guselkumab等都已经处于临床三期研究。

最近一段时间，Cytokinetic公司的研发工作频频受挫。去年公司与安进公司开发的治疗心衰药物omecamtiv mecarbil临床二期研究也宣告失败，与此相关的研究数据也在进一步分析中。安进公司表示需要得到最终的分析结果后才会决定omecamtiv mecarbil的未来命运。

尽管罗氏MPDL3280A尚未获任何监管批准，但该药已在膀胱癌、肺癌、黑色素瘤临床研究中取得可喜的成绩，此外，该公司也正在肾癌、结直肠癌和血液癌症中评价MPDL3280A的疗效。默沙东的Keytruda在胃癌和其他类型癌症中也表现出了治疗潜力。

安斯泰来表示，终止合作的决定，是基于该项研发合作所取得的成果，但未详细说明。CoMentis公司网站上列出了其主导产品——口服小分子BACE抑制剂CTS-21166（ASP1720），但定义为“机密”状态。CTS-21166旨在抑制β-淀粉样蛋白（Aβ）片段在大脑淀粉样斑块中的累积。

在该研究中，克唑替尼在ROS1阳性非小细胞肺癌总体缓解率达到72%，其中3例完全缓解，33例部分缓解。中位缓解持续时间为17.6个月，中位无进展生存为19.2个月，且ROS1融合基因的种类不影响疗效。

NAD+是一个普遍的分子，它不仅可以潜在地治疗自身免疫性疾病，同时也可治疗其他如过敏，慢性阻塞性肺疾病，败血症和免疫缺陷等急性或慢性疾病。

诺华公司绝不是唯一一个看到CAR-T前景的伯乐，目前西雅图的Juno生物医药公司以及Kite生物医药公司和BlueBird生物医药公司都在这一领域进行着自己的研究。可以预见，在不久的未来，癌症治疗领域或将出现一股CAR-T疗法的高潮。

近些年来，世界各大生物制药巨头都面临着旗下畅销药物失去专利保护的威胁，然而这也展现出开发生物仿制药的巨大商机。安进公司也抓住了这一机遇，成为了开发生物仿制药浪潮中的先驱者。

根据FDA公告，该警告信息不会以“黑框警告”纳入Xolair标签，而是纳入产品标签的“不良反应”部分。这对罗氏和诺华来说，应该是算个好消息。

默克雪兰诺公司是德国默克公司旗下的生物医药部门，具有重要地位。近年来默克公司正在对公司的研发系统进行整合重组，然而一直未能见到较好的成效。此次合作也可以看做是公司进一步加强与科研单位合作以深化自身研发单位重组，提高研发效率的措施之一。

虽然近年来癌症的治疗手段越来越多样化，但是化疗仍然是当前癌症病人首选的治疗方式，然而化疗中存在的主要问题是毒副作用大。如何提高药物的疗效、降低其副作用，一直是肿瘤药物研究的关键和难题。随着纳米科学的蓬勃发展，利用纳米技术改良药物的性状，使其精准地杀伤肿瘤细胞，减少对正常组织的损伤，是肿瘤靶向治疗的核心。

HER2阳性转移性乳腺癌III期CLEOPATRA研究，Perjet在HER2+乳腺癌中取得有史以来最长的总生存期。Perjet/赫赛汀/多西他赛化疗联合治疗组总生存期（OS）达56.5个月，赫赛汀/多西他赛化疗治疗组OS数据未40.8个月。

数据表明，安维汀+Xeloda维持疗法显著改善了疾病无进展生存期（PFS：11.9个月 vs 4.3个月），使肿瘤恶化风险降低62%，数据具有统计学显著差异，达到了研究的主要终点。

丙肝鸡尾酒疗法LDV/SOF新药申请（NDA）的数据包，包括一项在日本丙肝患者中开展的III期研究（GS-US-337-0113）的顶线数据。该项研究中，经LDV/SOF（无RBV）治疗12周后，初治治疗组（n=83/83，100%）和经治治疗组（n=88/88，100%）均实现了100%治愈率（SVR12），伴有肝硬化的丙肝群体（n=75/76）治愈率达99%。

干眼症是指任何原因造成的泪液质或量异常或动力学异常，导致泪膜稳定性下降，并伴有眼部不适和（或）眼表组织病变特征的多种疾病的总称。

Stribild分别于2012年8月和2013年5月获美国和欧盟批准，该药在2014年第二季度的销售额为2.7亿美元。吉利德表示，随着HIV患者寿命的延长，目前对疗效好、安全性更高的HIV新药仍存在着巨大的医疗需求。

Duaklir Genuair是由2种已上市的长效支气管扩张剂组成的固定剂量复方药物，其中，bromide（阿地溴铵）是一种新颖的长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），formoterol fumarate（富马酸福莫特罗）是一种长效β2受体激动剂（LABA）。

当PIP3的功能出差错时，靶向PIP3药物可有效用于治疗多种疾病，包括癌症和炎症性疾病。TIPE3属于一种新的蛋白质家族，是人类癌症和炎症的危险因素，但对其作用机制知之甚少。

如此多的制药巨头都争先恐后的与Sutro公司建立合作关系也从一个侧面反映出目前癌症治疗领域中一个热点--癌症的免疫治疗。Sutro公司表示将把ADC与检验点疗法如PD-1、PD-L1等通路相结合，从而达到更有效治疗多种癌症的目的。

2012年Third Rock公司投入3800万美元资金创立MyoKardia公司，公司主要专注于治疗肥厚性心脏病和扩张性药物的研发工作，在美国有数百万人受这两种疾病的折磨。公司的主要研究着眼于开发治疗心肌肌节蛋白突变引发疾病的个性化小分子药物疗法。

simtuzumab是一种单克隆抗体，靶向阻断赖氨酰氧化酶样蛋白-2 (LOXL2) 。LOXL2是一种蛋白酶，可通过促进胶原纤维的交联修饰胞外基质，被认为在肿瘤恶化和纤维化中发挥重要作用。

安进于2013年与Servier达成合作，获得了ivabradine在美国的商业化权利。全球范围内，约有2600万心衰竭患者，美国约有510万患者。预测表明，到2030年，心脏衰竭患者数将比2013年增加15%。尽管目前该病有可用的药物，但预后很差。

目前，市面上仅有5种药物获批用于阿尔茨海默氏症的对症症状，尚无一种药物能够逆转疾病进程，这也造就了巨大的医疗需求以及新药的重磅销售潜力。

默克公司负责这一项目的研究人员介绍说，此次tecemotide的START临床研究在日本进行，根据目前掌握的数据，tecemotide能够达到研究人员设想疗效的可能性已经微乎其微，因此权衡利弊后，默克公司最终忍痛放弃了这一项目。

研究人员对超过10万个分子进行筛选目的是想寻找可以阻断钙通道的酶类分子，如果研究人员可以分离出合适的分子，或许就会将其开发成为新型药物，截至目前研究人员已经发现了两种活性分子，其在动物模型试验中证实可以作为一种新型的止痛药。

荷兰小型生物科技公司 Dezima 近日宣布其 CETP（胆固醇酯转移蛋白）胆固醇药物 TA-8995 在一项 2b 期研究获得成功。TA-8995 被认为是一款与礼来 Evacetrapib 及默沙东 Anacetrapib 相比更加有效的 CETP 抑制剂。

印度西普拉公司已经在德国和瑞典推出了抗哮喘吸入器。这是一款仿制葛兰素史克公司的 Advair 的药物，这一举动将进一步打击英国公司的最畅销产品。

Edurant（rilpivirine）为高活性的抗逆转录病毒治疗（HAART）药物之一，属于非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI），通过阻断HIV复制来发挥作用，该药已获批与其他抗逆转录病毒药物联合用于初治HIV-1成人感染者的治疗。

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见性疾病，患者骨髓无法制造足够的新的血细胞。目前，还没有药物获批用于对免疫抑制疗法（IST）无响应的SAA患者的治疗。对初始IST响应不足的SAA患者群体，约40%的患者会在疾病确诊5年内，死于感染或出血。：

药物所靶向作用的酶类或分子都有特殊的形状用以进行合成反应，合适的形状会促进酶类的催化作用，我们都知道酶类的底物分子并不会具有单一的构象，为了更好地在分子水平上揭示这些催化反应，研究人员需要在催化作用发生期间对发生反应的原子运动的物理学特性进行分析，这将帮助研究人员可以寻找到合适的靶向酶类来设计出新型的药物制剂。

分子自我组装肽分子聚集体(PAs)是由生物相容性和生物可降解的纳米材料构成，这种材料已经证明在大范围的设置和应用程序中有实用性。

葛兰素史克（GSK）旗下Arnuity Ellipta（糠酸氟替卡松吸入粉剂）被美国FDA批准为用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗。

原发性干燥综合征的特征是嘴和眼干燥，疼痛，疲劳，发生在大约三分之一的全身性自身免疫性疾病患者。尽管在临床治疗中广泛使用羟氯喹，但关于它的功效的证据是有限的。

胰腺腺泡细胞是一种可以分泌消化酶进入肠道的细胞，当酒精和脂肪在胰腺腺泡细胞中积累时，产生的代谢产物分子就会减少细胞的能量水平，从而增加细胞中的钙质水平，进而会促进细胞死亡爆裂，从而使得胰腺腺泡细胞释放消化胰腺自身的毒性酶类。

戈谢病是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。

这项研究中，研究人员开发的新型凝胶可以靶向杀灭院内的耐药性菌株，这种凝胶中包含有天然的多肽（天然蛋白质），其相同的成分可以形成人类的机体组织；研究人员在实验室对这些多肽分子进行修饰后使其形成凝胶物质，从而发挥快速杀灭细菌的作用。

使用非甾体抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林或布洛芬，绝经后体重超重或肥胖的乳腺癌患者的乳腺癌复发率显著降低和癌复发时间大大延迟。

常见的抗精神病剂氯氮平和利培酮可以通过减少导致本病的大脑炎症，有潜力成为有效治疗多发性硬化症的药物。

在太平洋和加勒比海地区，一场基孔肯雅病疫情悄然来袭。科学家表示，基孔肯雅疫苗已经进入临床一期研究，初步研究显示这种疫苗已经对参与研究的25名成年志愿者表现出抗体作用。

世卫组织指出，某些产品声称可预防或治愈埃博拉病毒是谣言，经过完全检测及批准的埃博拉疫苗可能不会在2015年前出现。

目前在美国，亨廷顿氏病的发病率约为万分之一。梯瓦公司将尝试利用新药拉喹莫德治疗中枢神经疾病亨廷顿氏病。

瑞士研究人员研发了一种治疗关节炎的新药物，目前已成功应用于小鼠。该新型药物将于2015年在人体进行实验。

安进血癌药KyprolisIII期ASPIRE成功III期FOCUS失败。安进称，尽管FOCUS研究未能达到总生存期主要终点，但近期关键III期ASPIRE研究的积极顶线数据已足以支持Kyprolis在各地的监管申请书。

阿斯利康的lesinurad是一种选择性尿酸再吸收抑制剂，能够抑制URAT1转运体，增加尿酸排泄，从而降低血尿酸。

FDA批准非侵入型、大便DNA结直肠癌筛查试剂盒Cologuard。Cologuard是FDA批准的首个非侵入性结直肠癌筛查试剂盒，通过分析粪便DNA和血液生物标志物来筛查结直肠癌。

抗疟疾药物氯奎宁可以使得肿瘤组织的异常血管正常化，会增强肿瘤的灌注，使得其对化疗作用更为敏感。

如今，埃博拉抗病毒药物和疫苗的研发已经迫在眉睫，其影响不仅仅局限于医药市场，更关系到国家层面的公共卫生安全。据悉，美国FDA近期显然也意识到埃博拉病毒药物研发的重要性，表示将开启紧急的新药申请程序加快审批过程。

卫材的抗癌药物HalavenIII期研究未能达到改善总生存期（OS）的主要终点。

勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟的糖尿病药物Jentadueto片美国处方信息更新：与利拉利汀单药相比，利拉利汀+二甲双胍复方疗法使高基线A1C水平（糖化血红蛋白）初治2型糖尿病成人患者的血糖水平取得了统计学意义的显著下降。

二甲双胍和SGLT2抑制剂组合后，可更有效地降低血糖水平，两药组合的降血糖功效显着高于单独用药。

研究者发现雷帕霉素可以有效阻断癌细胞的扩散和发展，在某些小鼠机体中，雷帕霉素甚至可以促进肿瘤死亡。

研究人员发现皮下注射疫苗PD01A后，该疫苗耐受性良好，并且安全。

GSK单抗药Arzerra III期显著改善复发性CLL无进展生存期。Arzerra具有治疗复发性CLL的潜力，而目前尚无药物获批用于复发性CLL。

在高胆固醇血症患者中开展的有关实验性单抗药物赛诺菲旗下alirocumab的9个新的III期ODYSSEY试验，均达到了主要疗效终点。

吉利德获得了Theraclone公司广谱中和性HIV抗体用于HIV治疗的独家开发和商业化权利。

在防治疟疾的战斗中，KAE609有望成为一种改变游戏规则的药物。鉴于KAE609似乎对疟原虫配子体也有效，因此该药可能有助于防止疾病的传播。