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取消关注药物开发公司Geron最近公布了其抗肿瘤新药imetelstat的临床二期研究的积极研究数据。而凭借此研究数据,曾经深陷麻烦的Geron或将迎来转机。
公司此前进行了两项小型临床二期研究以评价imetelstat在骨髓纤维化(MF)和原发性血小板增多症疾病方面的疗效,结果令人振奋。
在MF研究中,33名患者中有21%的患者病情出现完全或部分消退,而某些特定基因型突变的患者对这一药物的反应率更高;而ET研究结果则更令人吃惊,全部18名参与治疗的患者都对这一疗法响应,其中16名患者血细胞数恢复到了正常水平。
这两项研究结果无疑增添了Geron公司继续开发imetelstat的底气。
Imetelstat是一种端粒酶抑制剂类药物,这类药物的研发过程一直是命途多舛。此前由于安全性问题考虑,FDA一直对这一药物的临床研究顾虑重重,因此Geron公司被迫暂停了这一药物的临床研究。就在去年11月,事情峰回路转,FDA批准了Geron公司继续开发这一类药物,且制药巨头强生公司也以9亿3千5百万美元的价格加入到了这一药物研发过程中。Geron公司可谓是扬眉吐气,公司股价也应声上扬13%之多。
目前,Geron公司和强生公司正计划招募200名MF患者以检测两种不同剂量imetelstat的治疗效果。此外,今年年底前公司还将进行一项用于治疗骨髓增生异常综合征的临床二期研究。
Geron CEO John Scarlett对端粒酶抑制剂类药物的前景十分乐观,他表示此类药物的发展或许将为治疗恶性髓系血液病新疗法的开发提供前所未有的机会。
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主任药师
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宝鸡市第二人民医院 药剂科
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