治疗罕见病药物NEOD001临床前期研究取得进展

　　Prothena公司最近宣布，公司正在开发的一种用于治疗名为AL型淀粉样变性的罕见病药物NEOD001最近在一项临床I/II期研究中表现出良好的效果。这也坚定了Prothena公司进一步将其推入临床三期研究的决心。在此次有14名患者参加的早期临床研究中，超过半数的患者在NT-proBNP的指标上有显著下降，这一指标也是衡量AL型淀粉样变性患者死亡的重要参数。此外，有6名患者的蛋白尿程度下降了42.9%之多。这一指标也表明患者的肾小球透过功能有了显著的提升。

　　目前，等待Prothena公司进行的工作还有很多。研究人员正在进行七种不同剂量的患者组，以确定不同器官出现问题的AL型淀粉样变性患者能否对药物做出反应；同时研究人员还将在即将开始的临床三期研究中考察这种药物对患者心血管和肾脏的潜在影响。预计这一研究将在欧洲和美国超过50个地点同时进行，研究人员预计整个志愿者招募工作将花费18-30个月，而随后的临床三期研究时间将在12-18个月之间。Prothena公司希望这一药物能为正饱受这一疾病困扰的患者提供新的希望。

　　公司CSO Gene Kinney介绍说，根据历史数据统计，此前患者接受未受批准的疗法时，分别有26.5%和24%的患者出现了心血管和肾脏问题。

　　Prothena公司是2012年从Elan公司独立出的新公司，公司的总部设在爱尔兰首都都柏林，并在旧金山设有实验室。此前Elan公司一直是业内著名的阿尔兹海默症等神经退行性疾病药物的研发者。而众所周知，淀粉样蛋白在这些疾病中都起到了关键作用。因此，Prothena公司在这一领域中可以说已经有了丰富的经验。