诺华多发性硬化症药物Gilenya III期研究失败

　　诺华（Novartis）近日宣布，多发性硬化症（MS）口服药物Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）III期INFORMS研究失败，该研究在原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中开展，数据表明，与安慰剂相比，Gilenya未能显著降低持续残疾进展风险，未能达到研究的主要终点。研究中Gilenya的安全性与复发性多发性硬化症（RMS）研究中的安全性一致。

　　INFORMS是一项双盲随机多中心安慰剂对照平行组III期研究，在970例PPMS患者中开展，该研究是迄今为止在PPMS群体中开展的最大规模的临床试验，将Gilenya（0.5mg）与安慰剂进行了疗效和安全性对比。主要终点是评估Gilenya对3个月持续残疾进展风险的降低作用。3个月持续残疾进展由扩展残疾状态量表（EDSS）、上肢功能残疾进展（9-Hole Peg Test，HPT）及步行速度（25英尺计时行走测试，TWT）综合衡量。

　　原发进展型多发性硬化症（PPMS）是一种中枢神经系统疾病，特征为神经系统功能随时间的推移稳步恶化。PPMS是多发性硬化症（MS）的一种，约占MS病例的10%。目前尚无任何药物获批用于PPMS。

　　Gilenya是首个口服疾病修饰疗法，彻底变革了复发性多发性硬化症（RMS）的临床治疗，在美国，FDA已批准Gilenya用于复发性多发性硬化症（RRMS）的一线治疗。在欧盟，EMA已批准Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的治疗。目前，诺华也正在开展III期研究，调查Gilenya用于儿科MS患者及慢性炎性髓鞘性多发性神经病（CIDP）的治疗。