安进血癌药KyprolisIII期ASPIRE成功III期FOCUS失败

　　安进（Amgen）及其子公司Onyx制药8月13日公布了血癌药物Kyprolis（carfilzomib）的一项III期FOCUS研究的数据。该项研究是一项开放标签研究，在315例复发性和晚期难治性多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）患者中开展，将Kyprolis与一种阳性对照方案（低剂量地塞米松或等效皮质类固醇）+可选的环磷酰胺进行了比较。患者既往均过度治疗且平均接受了5种治疗方案。研究中，对照组几乎所有患者均接受环磷酰胺治疗。

　　数据表明，该项研究未能达到改善总生存期（OS）的主要终点。因不良事件导致的停药和死亡在2个治疗组相似。Kyprolis治疗组观察到的心脏事件发生率与Kyprolis药物标签一致。该项研究的相关数据将提交至未来的科学会议。

　　Onyx公司总裁Pablo J.Cagnoni称，尽管FOCUS研究未能达到总生存期（OS）主要终点，但近期关键III期ASPIRE研究的积极顶线数据已足以支持Kyprolis在各地的监管申请书。

　　今年8月4日，安进公布了III期ASPIRE研究的既定中期分析数据，该项研究中，Kyprolis联合Revlimid（lenalidomide，来那度胺）及低剂量地塞米松（dexamethasone）组合疗法（KRd）显著改善了无进展生存期（PFS;26.3个月 vs 17.6个月，p＜0.0001），达到了研究的主要终点。尽管总生存期（OS）数据尚未成熟，但KRd治疗组已表现出积极的趋势。

　　在美国，III期ASPIRE研究的数据可能支持将加速批准转变为完全批准，同时扩大Kyprolis当前的适应症。

　　多发性骨髓瘤（Multiple myeloma，MM）是第二种最常见的血液癌症，是骨髓内浆细胞异常增生的一种恶性肿瘤。由于骨髓中有大量的异常浆细胞增殖，引起溶骨性破坏，又因血清中出现大量的异常单克隆免疫球蛋白，尿中出现本周氏蛋白，引起肾功能的损害，贫血、免疫功能异常。在美国，目前有7万例患者，每年新增2.4万例。在欧洲，约有8.9万例患者，每年新增3.9万例。在全球范围内，有近23万例患者，每年新增11.4万例。Kyprolis（carfilzomib）注射液于2012年7体液获FDA加速批准，用于既往接受过包括硼替佐米和一种免疫调节剂（IMiD）在内至少2种疗法、但病情在最后一次治疗时或治疗后60天内恶化的多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗。该药的获批是基于缓解率。但改善生存及症状等相关临床益处尚未证实。