Auspex新药治疗亨廷顿舞蹈症3期临床效果显著

　　近日，Auspex Pharmaceuticals宣布，该公司治疗亨廷顿舞蹈症的试验药物SD-809的3期临床结果显着，与安慰剂组相比，能够降低病人发生不受控行为的发生率。

　　SD-809是一种由老药tetrabenazine(四苯喹嗪）经化学修饰的新药，tetrabenazine(四苯喹嗪）本来就用于治疗亨廷顿舞蹈症引发的异常不自主运动。亨廷顿舞蹈症是由基因缺陷引起的严重神经退行性疾病。Tetrabenazine(四苯喹嗪）需要频繁给药，并且副作用较多，而SD-809的作用时间更长，病人的耐受度也更好。

　　基于这次3期临床实验以及另外一个独立研究（从tetrabenazine换到 SD-809大获成功）的阳性结果，Auspex希望SD-809能在明年中期获得FDA批准。

　　3期临床试验的受试者是90个患有亨廷顿舞蹈症而产生不自主运动的患者，此前他们没有接受过tetrabenazine(四苯喹嗪）的治疗。这些病人被随机分组，接受每日一至两次、为期12周的SD-809治疗，对照组使用安慰剂。主要终点计算了最大舞蹈病总分，用来评估服用SD-809和安慰剂之间患者病情的缓解情况。

　　据报告，服用SD-809的最大舞蹈病总分为4.4，而安慰剂组是1.9.，这2.5的差距反映了SD-809对患者生理机能和生活质量上的提升。

　　此外，患者对SD-809的耐受性也很好。报告说明，与tetrabenazine(四苯喹嗪）对照组相比，患者服用SD-809后镇静、困倦、失眠、焦虑和抑郁等不良反应发生的比率均较低。尽管目前两种药物并未进行直接的临床对比试验，但是Auspex希望医生能自己做出比较发现SD-809的副作用较小，从而开出更好的处方。

　　丹麦Lundbeck制药以Xenazine作为商品名在美国销售tetrabenazine(四苯喹嗪），据称2013年的销售额是2.53亿美元。Xenazine在美国没有专利保护，并且孤儿药专营权也将在明年结束。

　　Auspex凭借SD-809更好的疗效和安全性，可以避开成为trabenazine(四苯喹嗪）仿制药的名声，达到2.32亿美元的销售巅峰。对Auspex和SD-809而言，更好的商机是申请其他的治疗用途，比如迟发型运动障碍和图雷特综合症等等，如能获批，能为Auspex赢得10亿美元的销售额。此外，Auspex还面临Neurocrine Biosciences的竞争，该公司也在研发同样治疗用途的药物valbenazine。