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砸千万求生,原京东副总蔡磊患上绝症,终于要找到药了

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2025-01-14 13:37:5439健康网

“我希望能够安乐死!”

“网上天天说渐冻症被治愈了,那都是假的!我们至少被骗了100亿,反反复复地被骗”

“我可以完全地接受死亡了”

患上渐冻人症的第四年,京东副总裁蔡磊已经完全绝望,开始给自己安排身后事,就在此时,身体的一个变化让他大为震惊:自己推动研发的药,居然一个接一个地起了效果。

没有人敢相信的医学奇迹,诞生了。

一、原京东副总裁蔡磊患上渐冻绝症,砸千万求生

2018年以前,蔡磊在商界冉冉升起,是年轻有为、万众瞩目的业界精英。

他是天生的工作狂,除了休息就是上班,没时间约会谈恋爱,最爱跟人“拼命”。

他曾用45天做出对手10个月才能完成的事,成功开出中国第一张电子发票,并放出豪言:

不要跟我拼命,因为我不要命,只要你还要命,你就输了。

没想到,上天讽刺地给蔡磊开了一个玩笑:他赢了对手,却输了自己。

在2018年8月,蔡磊就发现自己的左胳膊肌肉总是不由自主跳动。习惯“不要命”的他,当然不会放在心上。就算肌肉跳动越来越严重,他也足足拖了半年,才到医院检查。

神经科的医生听完他的病情自述之后,立刻安排了最全面的检查。医生拿着报告,脸色凝重,却没有任何结论。

光检查费就花了1万多,蔡磊以为自己被医院坑了,再加上没时间,于是就拒绝了医生的住院治疗要求。

但住院省是省了,那种诡异的肌肉跳动却不再消失,蔡磊因此跑遍了北京各大医院,愣是没问出个所以然。

直到2019年9月,一个医生终于给了他确定的答案。不幸的是,这个医生是国内最权威的渐冻症研究专家樊东升。

蔡磊的第一反应是:“怎么可能?我要得这个病不就死了吗?”

患上渐冻症的概率,10万人中都找不到2个,一次彩票都没中过的蔡磊,莫名其妙地就招惹上了病魔。

那一天,他犹如行尸走肉。

最爱跟人比“快”的他,不得不面临人生被彻底“冻住”的命运。

这时的他,事业如日中天,结婚才一年多,刚刚成了父亲……

二、渐冻症有多可怕?患者变成“蜡烛”,无药可救

如果告诉你——

渐冻症是“世界五大绝症之首”,是有史以来最难的绝症。目前世界上已有1000多万人死于渐冻症。人类花了200多年,才研发出一款特效药,连病因都没有发现,而这款特效药只能延长患者两三个月的寿命。

你体会到的只是渐冻症的绝望,无法体会到渐冻症的残酷。

患病的第四年,蔡磊双手瘫痪,无法控制,只能任由它垂着,垂久了发疼,他需要助理帮忙,才能把手放进口袋里。

他看着外面开车、骑行的人,甚至是想挠痒痒就能挠的人,都觉得他们仿佛有超能力一般,羡慕得不得了。

将来的日子更加可怕,不能张嘴、不能呼吸、不能排泄……一切都要靠外力帮助,胃管注射食物维持生命、喉咙上切口子接入机器呼吸、排泄物则要靠别人抠出来……

渐冻症就像一把邪火,一点点地把人体融化,最后“烂成一摊泥”,迎接死亡。

许多人活到不能呼吸这一步,就一心求死,因为一旦进入气切,就意味着彻底失去行动自由,24小时都要跟呼吸机紧紧连在一起。

曾有一个小伙子,已经在窒息边缘,死活不肯接受气切。家人无奈之下找到蔡磊,蔡磊只是说了几句话,小伙子便同意进ICU。

蔡磊说的是:我在研发药物,能救你的命。

三、“如果全世界的渐冻症研究是100步,蔡磊一个人走了80步”

一开始,蔡磊只是不甘心等待死亡的到来,他这辈子最受不了的,就是等待。

攻克渐冻症的难点之一,就是病例不足,药物验证难以开展。蔡磊干互联网起家,召集人群的能力没话说。

于是他建立「渐愈互助之家」,把可供研究的样本数量整整翻了一番,一个全世界最大渐冻症患者科研平台就这样诞生了。

本来蔡磊觉得自己能力有限,只打算做到这一步。可在逐渐了解渐冻症的过程中,他接触到资深的医生和前沿研究,发现渐冻症的治疗之所以进程缓慢,跟资源的缺乏有很大关系。

他突然想到,如果自己能够把各个环节的资源搭通,渐冻症药物研发不就可以加速?

蔡磊马上创建公司,一边找病友登记数据,一边找朋友开始融资。

然而,很多病友以为蔡磊是骗子,把他拉黑;投资人则对他的设想不屑一顾,不是嘲笑他,就是让他走。甚至有人“施舍”给他500万,叫他不要再瞎折腾。

蔡磊无奈之下,自己率先投入上千万,又一遍遍地给投资人们算账:

很多家庭都会倾家荡产给渐冻者治病,假设每个家庭出100万,就算只有10万个家庭肯出钱,加起来也有1000亿资金投入到新药的研发中。

而如今,中国每年新增的渐冻症患者越来越多,死亡率却比日本、香港都要高,市场需求跟社会价值都比想象中的大。

除了钱,还需要人。

蔡磊一家家去拜访药企,一个个找遍全世界顶尖的科学家,把他们拉到一起,说服他们投入到这个事业里。

没有人相信他能成功。美国的病友告诉他,(这事)只有外星人能办到。身边的人希望他能用剩下的时间陪伴家人,少做这些无用功。

蔡磊一个也没接受,他疯狂地推进研究80多条研究管线,不断地迎接失败。

他甚至计划好了,病逝之后继续为这项事业做贡献——把自己鲜活的脑组织和脊髓组织捐献出去,供医院研究使用。

蔡磊说是“为了救自己”,但是他的妻子跟主治医生都清楚,他为了这项事业,提早地消耗了自己所剩不多的生命。

如果不是这种“自杀型工作”,蔡磊或许能活10年之久,但他如今依旧每天高强度工作16个小时,在短短的时间里,病情便恶化到双手瘫痪的程度。

在蔡磊的努力下,渐冻症药物研发加速了20-50倍;

国家脑库建设10年,收到了第一例罕见病人大脑标本,是由蔡磊促成捐献的。

近1000名病人在蔡磊团队的努力下,签署了遗体和脑脊髓器官组织捐赠协议。

甚至由于蔡磊的推动,药物研发也将惠及到阿尔兹海默症和帕金森症。

在药物研发线不断因失败而砍掉,药物不断因无效而舍弃后,命运的光似乎照到了蔡磊头上。

就在近期,蔡磊亲口证实:

“这是我过去4年来第一次用药有效”。

在用药的第二天,蔡磊觉得腿部力量得到改善,而且维持了好几天,走路稳多了。

没有人敢相信的奇迹,好像诞生了。

四、国内首例AAV基因治疗成功,20万渐冻症患者迎来希望

一听蔡磊用药有效,很多渐冻症患者纷纷前来求药。

把自己当成小白鼠的蔡磊暂时还不愿透露,他深知研发一款新药的艰难之处。未经充分验证的药物不能随便拿来治病,初步看到效果,也不代表长期有效。

但还有一个令人开心的消息,另一款由蔡磊推动的渐冻症国产特效药,最近也在临床上取得了成功。

媒体报道,一款以腺相关病毒(AAV)为载体、采用靶点SG001的基因治疗药物——SNUG01,成功应用在了一位渐冻症患者身上。患者发病超过了两年,病情进展非常快,国内国外都没有有效的药物。

在接受治疗后,患者的病情很快得到了控制,没有明显的不良反应。3个月后随访,患者的肌电图结果、肌萎缩侧索硬化评分等指标均也都得到了改善。这也是国内首例渐冻症AAV基因治疗。

什么是AAV基因疗法?可能很多人都是第一次听说。

它的概念起源于二十世纪七十年代,将正常的外源基因引入靶细胞中,以纠正或补偿由缺陷或异常基因引起的疾病。通俗地说,就是改变患者体内的基因表达,从而恢复细胞的正常功能,治愈疾病。

而基因治疗递送载体又分为病毒载体和非病毒载体,目前70%的基因治疗都是使用病毒载体。

病毒载体可划分为腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体和逆转录病毒载体,而AAV基因疗法就是使用腺相关病毒载体(Adeno-associated virus,AAV)的基因治疗。

腺相关病毒(AAV)是一种属于细小病毒科依赖于细小病毒属的缺陷型病毒。与其它病毒相比,AAV本身并没有致病性,因此被广泛应用于基因治疗中,具有高度安全性和低免疫原性的特点。

有专家分析,是蔡磊的努力,让这个药物的研发加速了20倍。

五、一针或超千万,不打活不过5年

基因治疗安全高效,但也价格昂贵。

目前国内并没有AAV基因疗法的产品正式获批上市,国外已经有几款上市,大部分都超过千万元,其中就包括:

1、Hemgenix:350万美元

2023年2月,Hemgenix在欧盟获批上市,一举刷新了最昂贵的药物世界纪录,它的售价高达350万美元,主要用于血友病成年人患者。

2、Elevidys:320万美元

2023年6月,美国FDA批准Elevidys上市,这也是全球首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法,定价为320万美元。

3、Roctavian:290万美元

2023年6月,Roctavian在美国获批上市,用于治疗严重血友病A患者,初步的定价高达290万美元。

4、 Zolgensma:212.5万美元

22年,Zolgensma的临床试验在国内获批引起了网络热议,因为在国外,Zolgensma的价格高达212.5万美元,而它同样也是针对罕见病脊髓性肌萎缩。

为啥AAV基因疗法都这么昂贵?首先作为新药新技术,AAV基因疗法的产品都投入了大量的研发成本、生产成本,最终需要患者来买单。而AAV基因疗法大部分针对的都是罕见病,患者数量越少,每位患者需要分摊的价格也就越高。

但昂贵不会是永远的必然。

事实上,蔡磊目前为止奋斗的事业,就是一个推动渐冻症药物从无到有,从有到多的过程。

在这个过程中,渐冻症的治疗一定是朝着更容易、更实惠的方向发展而去。

另外,蔡磊还成立了一个永久续存的信托基金,以便在他去世之后,财富还能帮助到更多的渐冻症患者。

在此之前,医生曾经警告过他,如果他还继续硬撑着工作,那他“活不过5年”。

如今来到患病的第4年,蔡磊非但没有收敛,而且“变本加厉”,他的愿望,从“多活一天是一天”变成“死前多救50万人”。

财务出身的他,自以为“精明”地算了一笔账:

假如我原本能活7年,最后活5年,牺牲了2年的寿命,却换来药物研发进程缩短10年。现在重大神经退行性疾病大约1000万人,能救下1/10的话,也有100万人。

渐冻症患者随时会死于各种离奇的意外,呼吸机被宠物扯断,死;被人翻身后没有翻回去,死;跌倒没有手护着,死……

蔡磊试过卡了一口痰,差点死去。

他现在双手瘫痪,声音严重变形,脖子撑不起脑袋,开始坐轮椅,接下来会发生什么,谁也不知道。

但正如他所说的,所有人都相信,渐冻症的研究,一定会不断地有新的突破。

参考资料:

[1] 蔡磊. 相信[M]. 中信出版社, 2023.

[2] 赵语涵. “渐冻症”患者试用京产新药,用药情况稳定,部分关键性指标有改善[N]. 北京晚报, 2023-09-18.

[3]陈平,张利娟,李娜.腺相关病毒载体的研究进展[J].中国生物制品学杂志,2022,35(04):500-507.

[4]吴斯旻. 涉及2000万患者 罕见病用药“可及、有保”现状究竟如何[N]. 第一财经日报,2023-04-28(A07).

[5]前京东副总裁蔡磊,最新发生:正在准备后事,但斗志不减.一条,2023-09-13

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