1.25亿元首付款！华东医药引进艺妙神州CAR-T产品，布局血液瘤领域

2024年8月4日，华东医药发布公告称，全资子公司华东医药（杭州）有限公司【以下简称“华东医药（杭州）”】与北京艺妙神州医药科技有限公司（以下简称“艺妙神州”）签订了产品独家商业化合作协议。华东医药（杭州）获得艺妙神州靶向CD19的自体 CAR-T候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（以下简称“IM19 CAR-T细胞注射液”）于中国大陆的独家商业化权益。华东医药（杭州）将向艺妙神州支付1.25亿元人民币首付款，以及最高不超过9.5亿元人民币的注册及销售里程碑付款。

公告显示，IM19 CAR-T细胞注射液先后获得复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r-DLBCL）、急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）和套细胞淋巴瘤（MCL），三个适应症的药物临床试验批准通知书，并已全部进入注册临床研究阶段。其中，针对弥漫大B细胞淋巴瘤末线治疗的研究即将完成II期临床试验（确证性临床试验），临床疗效和安全性数据良好，预计于2024年四季度提交药品上市许可申请。

据了解，CAR-T细胞疗法，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞，在实验室中进行编辑，使其产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，当CAR-T细胞被回输给患者时，它们会寻找并摧毁特定的目标。

近年来，CAR-T治疗在多个恶性肿瘤尤其是血液恶性肿瘤中取得了令人鼓舞的成果，为患者提供了新的有效治疗手段、带来了新的希望。

根据西南证券研报显示，CAR-T细胞治疗可能是治愈肿瘤的更佳手段。临床数据显示CAR及TCR技术在抗肿瘤领域具有卓越的治疗效果。

自从FDA批准诺华CD19CAR-T产品(Kymriah)上市后，免疫细胞疗法正式进入高速发展阶段。CAR-T为代表的肿瘤免疫治疗被《Nature》杂志认定为科学突破之首，CAR-T也成为免疫细胞疗法中最成熟的技术。

自首款CAR-T产品获批以来，全球CAR-T市场迅速扩张，市场空间广阔。CAR-T细胞疗法在治疗血液瘤方面未被满足医疗需求的巨大潜力以及该疗法的可及性提高，据Frost & Sullivan预测，2021年中国CAR-T疗法市场规模为2亿元，预计2030年上述市场规模将增至289亿元，2021-2030年复合增长率为64.4%。

此次华东医药收购IM19 CAR-T细胞注射液适应症为血液肿瘤。其中，弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病作为血液肿瘤中的代表亚型，目前均不可治愈，复发/难治风险高，预后差，缓解率、缓解持续时间、生存时间均亟待提升，存在大量未被满足的临床需求。

据WHO数据，2021年全球血液瘤新发患病例约130.5万例，根据GLOBOCAN 2022数据，非霍奇金淋巴瘤(NHL)位居全球恶性肿瘤发病第10位，是最常见的血液系统恶性肿瘤，弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是最常见的NHL类型。2022年全球NHL新发病例55.3万，死亡病例25.0万，占全部恶性肿瘤发病和死亡的2.8%和2.6%。

套细胞淋巴瘤（MCL）是B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的一种独特亚型，约占NHL的6%~8%，具有侵袭性和不可治愈性的特点，且发病率逐年上升。急性淋巴细胞白血病（ALL）是成年人最常见的急性白血病之一，大部分患者在完全缓解（CR）后仍会复发，复发后患者接受现有标准化疗往往疗效不佳，预后极差。现有的标准化疗用于首次挽救治疗和第二次挽救治疗的CR率分别仅为30%~40%和10%~20%，亟需更有效的新治疗方法提升疗效，延长患者生存。

据公告显示，IM19 CAR-T细胞注射液有望于2024年四季度递交上市申请，上市后有望跻身国产CAR-T细胞治疗药物第一梯队，有效填补国产自主CAR-T产品在淋巴瘤适应症的市场空白，为中国数十万淋巴瘤患者带来新的希望。

目前，IM19 CAR-T细胞注射液针对弥漫大B细胞淋巴瘤末线治疗的研究即将完成II期临床试验（确证性临床试验），临床疗效和安全性数据良好。针对急性B淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤的研究均已完成I期所有受试者回输，即将进入II期临床试验。未来，艺妙神州还计划开展针对弥漫大B细胞淋巴瘤二线治疗的临床试验。