CAR-T疗法
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首页 > 药品 > CAR-T疗法

白血病患儿临床治愈!CAR-T疗法离中国肿瘤患者还有多远?

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2019-09-02 13:55:3239健康网


   CAR-T疗法离中国肿瘤患者还有多远?


  CAR-T的显著效果也让很多研究者产生了不少新想法,比如越过骨髓移植用于治疗白血病,如将其应用于其他肿瘤的治疗。


  想法是美好的,结果却并没有那么乐观,在实体肿瘤治疗方面依然不明确,而在治疗白血病方面,虽然CAR-T疗法捷报频传,但也并非万能。


  CAR-T疗法在临床标准上治愈了佳佳,但佳佳妈妈告诉39健康网,佳佳的免疫力依然比正常孩子弱,所以平时生活,一家人都很“洁癖”,特别注意卫生,吃的方面也力求新鲜干净卫生,餐具也会特别煮一边来消毒。




  此外,骨髓移植后,佳佳右眼视网膜脱落,当时因为身体原因无法立即处理,最终不得不在2018年摘除眼球,安装了义眼。虽然装上了义眼片,眼睛看上去已经自然了很多,但这让他有些自卑,有时候和孩子们玩,会捂住眼睛,不让别人看。


  “相比较躺在床上病恹恹的,能像现在开心的活下来已经很满足了。” 佳佳妈妈说。


  有很多患儿家属向佳佳妈妈咨询CAR-T疗法,但都没有佳佳那么顺利进入临床试验,佳佳妈妈将其归于一家人的幸运,一路求医遇到了很多好心人的帮助。


  实际上,因为目前CAR-T主要以临床试验项目进行,能接受这种治疗的患者人数十分有限。


  CAR-T疗法何时开放给所有中国白血病患儿?2017年2月,我国食品和药品监督管理总局审评中心也受理了国内首个CAR-T疗法。有预测表示,2020年,我国将有第一个上市的CAR-T疗法。


  据了解,在美国一次CAR-T治疗的费用达到47.5万美元,对于大多数中国家庭来说,这无疑是个天文数字。许中伟教授预估,明年国内推出的来自国外的CAR-T疗法,一次的价格可能在120万人民币,而国内自主研发的只有30万人民币,甚至可能再降低。


  至于总费用则因人而异,“接受几次回输效果最好,需要在治疗中观察过程,有些接受第二次,效果不行,要换新的靶点。”许中伟教授强调,CAR-T疗法还有很多未知领域。


  技术用科学来解决,技术的推广考验人心道德,也考验法律法规的规范作用。



  魏则西之死与佳佳被治愈,两件事情足以让人们形成对免疫治疗截然相反的态度,如果说魏则西之死留下了什么教训,那一定是,在推广一个充满新希望但尚有许多不明确的治疗方法时,应将可能存在的利弊实事求是告知患者,而非宣扬包治百病,无限夸大治疗效果,诱导患者。


  我们期待新技术的到来,更期待CAR-T疗法等新疗法以规范安全的姿态走近患者群体。


 

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黄晓军主任医师血液病研究所,血液内科 北京大学人民医院  三级甲等
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