《真实世界研究实践专家共识》发布 中国RWS再获里程碑式发展

9月6日，2018医学事务领导人高峰论坛与CMAC2018——“洞见医学，数赢未来- 第三届中华医学事务年会”之国内药企专场相继在上海召开，超过600位同仁围绕大数据环境下的真实世界研究（RWS）、上市后临床研究、数据驱动循证之源等议题做了深入探讨，并共同见证了由零氪科技参与支持撰写的《真实世界研究实践专家共识》发布。

　　此外，在大会的CMAC“医学最佳数字化解决方案”评选及年度颁奖盛典上，零氪科技获得“最佳真实世界研究解决方案奖”，获奖案例以壁报形式在会议现场为参会者展示。

　　《真实世界研究实践专家共识》在上海发布

　　RWS实践版指南发布，助力临床证据质量提升

　　近年来，RWS日益受到监管部门和临床医生的广泛关注，特别是在由吴阶平医学基金会肿瘤医学部主委吴一龙教授牵头撰写的《真实世界研究指南》发布后，这一研究理念获得了广泛认可与共识，愈来愈多的被运用于临床医疗决策领域。

　　然而目前业界对于RWS的认识和理解还存在一定程度的误区，这些问题导致RWE证据的错误使用，让过度依赖真实世界证据和错误忽略真实世界证据并存。要解决这些问题，就需要清晰地认识和正确理解真实世界研究的实质。

　　《真实世界研究实践专家共识》于9月6日在上海发布

　　基于这种情况，第三届中华医学事务年会(CMAC)9月上海专场组委会在大量实践调研的基础上，发布了《真实世界研究实践专家共识》，从国内外RWS现状等基本问题谈起，探索了RWS目前存在的误区、流程、应用场景等问题。希望通过开展RWS，将我国真实世界条件下获取到海量的医疗数据形成真实世界证据，让高质量的真实世界证据成为最佳临床证据，解决我国临床证据不足的现状，提升国际学术地位。

　　《真实世界研究实践专家共识》于9月6日在上海发布

　　事实上，在全球范围，真实世界证据对于监管、医疗及药企的价值已日益凸显，而医疗大数据的价值则集中表现在对真实世界研究的证据支持上。对于真实世界研究所需的医疗大数据来说，不论是为了更新升级临床医学证据，还是为了加快新药研发和药品上市后安全性监测，都涉及数据来源、代表性、质量和样本量等多方面因素，因此需要借助医疗大数据公司的数据分析处理能力，以提高真实世界研究效率，兑现真实世界数据价值。在本次共识的编写过程中，零氪科技作为我国医疗大数据和人工智能领域首个独角兽企业，在发展战略中重点布局数据标准化与结构化建设，挖掘真实世界数据价值，借助积累的结构化数据推动相应临床研究和行业政策变化，并与政策配合推动医疗健康大产业升级。

　　“在零氪把医疗数据结构化后，大家借助这些数据去解决临床科研遇到的问题，发现真实世界数据可以解决过去RCT不能解决的问题。”共识发布现场，辉瑞医学副总裁谷成明感慨了真实世界数据的价值。

　　据了解，通过将医院的数据进行标准化和结构化，零氪建立了一整套智能化数据处理体系，并由此形成行业领先的数据分析能力，从而将大量临床数据转化为应用层级的数据。截止2018年上半年，零氪已经积累接近300万的结构化的病历数据，而目前这个数据量级还在进一步扩大，在此基础上，零氪目前正在着力推动真实世界数据在人工智能研究、临床科研、药品研发及评价、医疗保险支付等多个场景的应用。

　　在RWS舞台发出“中国声音”

　　在大会的CMAC“医学最佳数字化解决方案”评选及年度颁奖盛典上，零氪科技获得“最佳真实世界研究解决方案奖”。获奖案例为其与广州医科大学附属第一医院梁文华团队合作开展的一项关于分析非小细胞肺癌驱动基因与化疗/PD-(L)1阻断治疗敏感性标志物间关系的大样本研究，该研究成果以壁报形式在本次会议现场为参会者展示。

　　零氪科技获得“最佳真实世界研究解决方案奖”

　　据了解，为了探索不同基因突变类型的肺癌患者对于不同药物的敏感性，该研究团队决定借助回顾性真实世界研究来判断不同的驱动基因突变与常规抗肿瘤药物敏感指标的关系，以此了解真实世界中非小细胞肺癌的治疗现状和药物方案选择。

　　为了达到这一目的，研究团队需要在具备相当数量和质量的真实世界数据的前提下，再结合强大的临床运营与数据治理能力，收集研究所需的动态数据，并快速将数据处理分析，才能得出研究结果——而数据的收集与处理，皆是难题。

　　最终，在零氪科技的协助下，科研人员通过先进的医院电子病历系统实现结构化数据录入，再借助专业质控团队的数据核查确保数据质量，在此基础上形成了多维度考虑的数据集，同时，数据处理过程由数据模型协助完成，确保了研究成果的客观准确。

　　最终研究结果（如下图）显示：驱动基因突变与常规抗肿瘤药物敏感指标的关系，例如：EGFR野生型对化疗和PD（L）-1抑制剂敏感而EGFR突变则不建议PD（L）-1抑制剂，而基于此可以进一步帮助靶向治疗耐药患者选择最佳治疗方案。

　　该研究结果对临床实践具有很好的启示意义：一方面，多基因检测可以为患者筛选最优的、可用的靶向治疗药物；另一方面，通过对化疗疗效和免疫治疗疗效预测标志物的分析，可以为靶向治疗耐药后患者和暂无明确靶向药物的突变患者，选择最佳化疗方案以及评估是否适合免疫治疗提供重要参考。此外，研究结果也从基因突变角度，解释了患者对不同药物敏感程度不同的原因。

　　该研究成果一经发布，即在国际学界引起轰动，在刚刚结束的ASCO 2018年会上，该研究成果被评选为2018年度ASCO“Merit Award”，堪称真实世界数据在科研领域的一次完美应用。

　　研究结果显示，63.4%病人具有至少一个驱动基因变异，基因分型的分布以及对应的药敏指标提示敏感的药物。

　　该研究也反映了一个事实：在真实世界数据价值的挖掘过程中，国内医疗大数据公司的影响力正在逐渐增强，并凭借其强大的数据平台和数据分析处理能力，一步步在破解医疗数据标准化与结构化这一世界难题的道路上，走出一条“中国道路”，为世界瞩目。

　　可以预见，未来随着监管需求的提高，国内RWS的发展显然将得到进一步驱动，真实世界数据价值将得到进一步挖掘，世界舞台上将有越来越多发出“中国声音”的研究证据。