FDA授予罗氏Actemra/RoActemra第2个突破性药物资格

　　瑞士制药巨头罗氏（Roche）抗炎药Actemra/RoActemra（tocilizumab，托珠单抗）近日在美国监管方面传来喜讯。FDA已授予Actemra/RoActemra治疗巨细胞动脉炎（GCA）的突破性药物资格（BTD），这也是该药在美国监管方面获得的第2个突破性药物资格，之前，FDA于2015年6月授予该药治疗系统性硬化症（SSc）的BTD。值得一提的是，此次BTD，也是罗氏自2013年以来在FDA方面斩获的第14个BTD，进一步彰显了该公司在新药研发方面的强大实力。

　　BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。获得BTD认证的新药，在研发时能得到FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内批准上市，为患者提供新的治疗选择。

　　今年6月，罗氏公布了Actemra/RoActemra治疗巨细胞动脉炎（GCA）的一项III期临床研究（GiACTA）的积极数据。该研究是迄今为止在GCA群体中开展的最大规模的临床研究，达到了主要终点和全部关键次要终点。数据显示，在新诊和复发GCA患者中，与6个月或12个月类固醇方案相比，Actemra/RoActemra在最初的6个月联合类固醇（糖皮质激素）治疗，能够更有效地维持缓解持续一年，同时能够帮助GCA患者维持无类固醇缓解（steroid-free remission）。该研究的详细数据将提交至未来召开的科学会议。

　　巨细胞动脉炎（GCA）是一种严重的动脉炎症疾病，常见于头部，但也见于主动脉及其分支。炎症可导致持续性的严重的头痛、头皮压痛、下巴和手臂疼痛。GCA很难诊断，如果不及时治疗，可能导致失明、中风和动脉瘤。据估计，视觉问题发生于大约30%的GCA患者，大约15%的患者会发生永久性视力丧失。

　　GCA临床治疗在过去50多年无新的治疗方法。目前，GCA的主要治疗方案是长期的高剂量类固醇治疗，但可能引起严重的副作用。如果获批，Actemra/RoActemra将为GCA患者提供取代长期类固醇治疗的一个重要新选择。

　　据估计，高达80%的GCA患者接受长期类固醇治疗会经历严重副作用，包括白内障、糖尿病、骨折和高血压。在临床上，降低类固醇使用是GCA患者临床治疗的一个重要目标。

　　Actemra/RoActemra是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6受体拮抗剂单克隆抗体，已获全球多个国家批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。

　　Actemra/RoActemra可单独用药或与甲氨蝶呤（MTX）联合用药，用于对其他抗风湿药物不耐受或无响应的成人患者。Actemra/RoActemra静脉注射配方（IV）已获全球主要市场批准用于2岁及以上幼年特发性关节炎（pJIA）或全身性幼年特发性关节炎（sJIA）患者的治疗。在欧洲，Actemra/RoActemra也已获批用于既往未使用甲氨蝶呤（MTX）治疗的严重活动性进展性类风湿性关节炎（早期RA）成人患者的治疗。