FDA质疑Vertex CF组合疗法数据

　　囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。

　　一直以来，这种疾病都缺乏有效的治疗手段。Vertex公司以其新开发的Kalydeco崭露头角，迅速占领了市场。然而，Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者，该种类型的CF患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场，Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法--Orkambi，旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。最近，公司刚刚公布了Orkambi的临床研究数据，数据显示Orkambi治疗组在肺功能等关键指标上与对照组相比有显着性改善（尽管这种显著性并不明显）。

　　然而，FDA最近对Vertex公司的这一产品提出了质疑--Vertex公司现有的数据很难证明组合疗法中的lumacaftor对结果的改善有所帮助。此外，FDA的审查人员还注意到Orkambi并未完全达到研究人员设计的次要研究终点。这些都使FDA的管理者对这一药物的可靠性划上了一个问号。

　　不过，与以往不同的是，此次FDA的质疑并未打击分析人士乃至投资者对Orkambi的信心。这一信心直接反映在Vertex公司股价上。事实上，FDA对许多新药的审查过程中总会有“吹毛求疵”之嫌，但是同样的，FDA对目前尚没有有效疗法的疾病治疗领域又保持着相当的开放性。因此，许多分析人士认为此次FDA对Orkambi的质疑并不会对该药物的研发有本质影响。

　　另一方面，许多生物医药公司也在加紧研究相关CF药物。本周早些时候，Spyryx生物技术公司融资1800万美元用于研发新型CF药物。Spyryx公司宣称，公司开发的新药有望一劳永逸的解决所有基因突变型的囊胞性纤维症。