提高药物可及性，别让血友病人再次“脆弱”

一次磕碰、一次摔倒、一次弯腰……这些人生道路上最平常不过的行为，对于血友病人群来说都是潜在的威胁，或引起内脏出血，或关节损伤，一旦放任，致残甚至致死将是最终结局，在“茵爱凝结 芷为健康”绿十字血友病高峰论坛暨绿茵芷上市会上，南方医科大学南方医院孙竞教授介绍，不同于以前，血友病作为相对常见的罕见病，已有很多治疗药物出现，新产品的上市，对于血友病患者来说是福音，但在药物的可及性以及预防治疗观念上有待提高。

据39健康了解，2021年8月，注射用重组人凝血因子VIII绿茵芷获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于血友病A患者（≧ 12周岁）的出血预防和控制治疗，今年8月21日正式上市，这标志着由GC绿十字公司研发生产的注射用重组人凝血因子VIII（商品名：绿茵芷）正式落地中国。

绿茵芷上市会启动仪式

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授表示：“作为第三代重组制剂的注射用重组人凝血因子VIII，拥有更好的稳定性和更高的分泌表达效率，在有效性与安全性上实现平衡。今天，我很高兴能够看到GC绿十字的注射用重组人凝血因子VIII 正式落地中国，希望能帮助更多患者通过科学积极的治疗，回归健康自由人生。”

显著降低年出血率，具有良好的耐受性及安全性

血友病A是一种遗传性出血性疾病，临床表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，若不及时治疗可导致关节畸形，严重者甚至可以危及生命。

在相当长的一段时间里，血友病患者最要是依靠输血来获取鲜血里微乎其微的VIII因子来治疗，但这样的治疗方式存在着血源感染，供给不足等风险，直到重组凝血VIII因子出现后，血友病的治疗才不再受制于血浆采浆量的限制，并降低了经血液制品感染病毒的风险。

与其它重组凝血VIII因子药品相比，由南方医科大学南方医院孙竞教授牵头开展的国内III期临床研究数据显示：99.8%的新出血事件在接受绿茵芷输注后达到止血效果，使用绿茵芷进行预防治疗可显著降低年出血率（ABR）和关节年出血（AJBR），提高患者活动水平，改善生活质量，具有良好的耐受性及安全性。

全方位改善血友病的治疗效果、提升患者生活质量，MDT模式势在必行

对于患者来说，血友病的综合管理非常重要。因此，多学科团队（MDT）管理模式应运而生。目前，MDT团队的功能包括：协调、提供治疗、患者登记、数据收集和患者教育等，通过专业中心的协作网能够对患者参与临床试验的条件进行评估，做出更优选择，在有限的资源分配下提供最优的治疗服务。

“以血液科团队为核心的MDT管理对于血友病患者来讲非常重要，无论在病程的哪个阶段都可以对患者进行无缝隙的全病程管理。”中国医学科学院北京协和医院赵永强教授表示，“与非综合治疗相比，MDT管理模式在改善血友病患者管理效果方面有显著优势，能明显降低患者的致残率，延长患者寿命，提高生存质量。我们希望能够通过综合治疗与管理使每一位血友病患者都能够像正常人一样生活，回归社会。”

携手初保基金会，聚焦患者未尽之需，实现患者药物可及

血友病目前最常见的治疗措施是补充相应的凝血因子替代治疗，目前有按需治疗和预防治疗两种主要治疗手段。按需治疗是在患者出血后补充相应凝血因子用于止血，但损害已经形成。预防治疗是在未出血时，提前注射相应的凝血因子，避免出血。

孙竞教授指出，“目前广东省在儿童预防治疗上已经实现接近中剂量到足量之间实现操作，但在成年患者中，则很少能够去做到预防治疗，过去我们希望通过每周2-3次的预防治疗使患者的凝血因子水平维持在1%以上，以减少重型血友病的自发性出血，最新的国际指南提出，预防治疗的目标不再是谷浓度高于1%，而是谷浓度提高到3%-5%，这样患者不仅可以避免出血，还可以进行一些低强度的运动，比如：慢跑，骑自行车等。这也给我们医生和患者提出了更高的要求。”

之所以预防治疗普及率不高，孙竞教授认为由多方面因素引起，首先是经济，其次是患者依从性，最后是病人的意识，对于偶尔出血是否重视。

基于以上背景，GC绿十字携手中国初级卫生保健基金会落地“茵爱凝结，行无芷境”血友病患者援助项目，减轻患者治疗的经济负担，促进血友病患者接受规范化预防治疗，避免出血导致的关节损坏和残疾，拥有健康生活。

中国初级卫生保健基金会曹锡荣理事长出席活动并表示：“非常感谢GC绿十字对血友病患者援助项目的大力支持，希望携手社会各方爱心力量，共同为更多患者提供援助和关爱，成为中国血友病保障机制的有益补充，最大程度减轻患者经济负担，鼓励患者积极面对治疗，帮助他们回归日常社会生活。”

“茵爱凝结 行无芷境”血友病患者援助项目启动仪式

深耕治疗领域50余年，GC绿十字对血友病的创新治疗从未止步

以人为本一直是GC绿十字创办的理念之一，虽然罕见病研发投入巨大，但为践行这一理念，GC绿十字始终坚持不懈地进行罕见病药物研发，并积极探索为患者提供更全面的服务，韩国血友病基金会便因此诞生，在韩国血友病综合管理取得了显著的成效。

为了将这一成功模式引入中国，GC绿十字作为发起人之一成立广州GC-复大国际血友康复中心，并于5月份投入试运行，希望能更好地为广州及周边地区的血友病患者提供专业、便捷的诊疗服务。

“非常荣幸能与中国初级卫生保健基金会一起，为经济困难的血友病A患者解忧纾困，希望能以此增强患者治疗信心，通过治疗有效控制出血，避免残疾，提高生活质量。”安徽格林克医药销售有限公司金锡勋总经理表示：“我们期待随着绿茵芷的正式上市，给中国血友病患者带去更多的治疗选择。中国一直是GC绿十字全球增长战略中至关重要的一部分。作为专注于血友病治疗领域50多年的企业，我们将持续把全球领先的药物和治疗管理理念带入中国，服务好中国血友病患者。未来，公司承诺将持续投入研发疫苗、罕见病领域药物及免疫疗法，为人类健康服务，共同向实现‘健康中国2030’的目标迈进。”