全球首个卵巢癌ADC药物在中国获批上市

11月27日，华东医药宣布，其全球首创（First-in-class）药物索米妥昔单抗注射液（爱拉赫/ELAHERE）获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过1-3线系统性治疗的叶酸受体α阳性的铂类耐药卵巢癌（PROC）适应症。索米妥昔单抗注射液在中国、美国和欧盟均为首个也是目前唯一批准用于治疗铂类耐药卵巢癌的靶向FRα的ADC药物。

同日，华东医药注射用利纳西普（炎朵/ARCALYST）的上市许可申请获得NMPA批准，用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。

全球首个卵巢癌ADC药物落地中国

公告显示，索米妥昔单抗注射液为一款针对叶酸受体α（FRα，一种在卵巢癌中高表达的细胞表面蛋白）靶点的全球首创（first-in-class）批准用于治疗PROC适应症的ADC药物，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成。

卵巢癌被认为妇科恶性肿瘤中最为凶险的癌种，被称为“妇癌之王”。在我国，卵巢癌年发病率居女性生殖系统肿瘤第3位，呈逐年上升的趋势，而病死率位于女性生殖道恶性肿瘤之首，是严重威胁女性健康的恶性肿瘤。

然而，全球铂耐药复发性卵巢癌的治疗选择十分有限，传统非铂类化疗、抗血管生成药物和 PARP（多聚ADP核糖聚合酶）抑制剂均无法满足铂耐药患者的治疗需求。FRα这一靶点不负所托成为了众多无药可用的铂耐药复发性卵巢癌患者的新希望，被认为是肿瘤治疗的潜力靶点。

靶向FRα的索米妥昔单抗注射液是全球唯一已上市用于铂耐药复发性卵巢癌治疗药物，能够识别肿瘤细胞表面的靶标蛋白，对肿瘤细胞进行精确打击，拥有高效的临床治疗效果。索米妥昔单抗注射液被NCCN指南（2024Version3）优先推荐用于单药或联合治疗FRα阳性PROC，成为了治疗FRα阳性的卵巢癌新标准。

据华东医药介绍，索米妥昔单抗注射液在美国获批上市后，保持持续放量。AbbVie财报显示，ELAHERE 2024年第三季度销售额达1.39亿美元，较去年同期增长32.23%，前三季度销售额达3.31亿美元，同比增长56.13%。

利纳西普注射液获批打开国内CAPS患者治疗新局面

同日获批上市的注射用利纳西普为华东医药与美国上市公司Kiniksa Pharmaceuticals， Ltd.（Nasdaq： KNSA，以下简称“Kiniksa”）的全资子公司Kiniksa Pharmaceuticals (UK)，Ltd.合作开发的产品，华东医药拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。

公告显示，注射用利纳西普是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。该产品于2008年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。2020年，FDA批准其用于治疗IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。

白细胞介素（IL）-1抑制剂是国际权威指南/共识一致推荐的CAPS一线治疗药物，其靶向抑制IL-1信号通路，能够迅速缓解大多数患者的症状，相较非甾体抗炎药（NSAIDs）和糖皮质激素常规治疗，IL-1抑制剂在疗效和安全性方面更有优势，且注射用利纳西普每周注射1次，更加提高了治疗的依从性。在国内，注射用利纳西普CAPS适应症被CDE列入《临床急需境外新药名单（第一批）》。

注射用利纳西普不仅有望转变国内CAPS患者的治疗模式，更能够对复发性心包炎（RP）产生疗效。2019年，注射用利纳西普RP适应症获得FDA突破性疗法认定；2020年，RP适应症获得FDA孤儿药认定，同年获得欧盟委员会授予的孤儿药认定。2021年3月，该产品RP适应症获得FDA批准上市，是目前FDA批准的第一款也是唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物。

2023年9月，国家卫健委等部门联合发布的《第二批罕见病目录》收录复发性心包炎（RP）。同年12月，注射用利纳西普RP适应症被CDE纳入优先审评品种名单，目前该适应症的中国上市申请正在审评过程中，有望于今年获批。