携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者等来新药！

每年的2月4日是世界癌症日，旨在倡导各组织间的合作，加快癌症研究、预防及治疗等领域的进展，为人类造福。今年世界癌症日的主题是“关爱患者，共同抗癌”。据统计，作为较常见的癌症，目前中国每年约有8万人诊断患有白血病。而急性髓系白血病是成年人最常见的白血病类型之一。值得高兴的是，在今天“世界癌症日”这个特别的日子，中国白血病患者又迎来一个好消息！

今日中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦（英文商品名XOSPATA，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinibfumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

据悉，吉瑞替尼于2020年7月获得中国国家药品监督管理局的优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，今已获得批准。

据39健康了解，此次批准基于三期ADMIRAL试验结果，该结果已经发表于《新英格兰医学杂志》。比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的病患总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月[风险比 = 0.64 (95% CI 0.49， 0.83)， P=0.0004]。额外的中国患者药代动力学数据源自于正在进行的三期COMMODORE试验，该数据也得到审核。

中国哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出：“FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者亟需全新的治疗选择。作为中国首个获准用以治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病的标靶治疗药，在加速通道下获批的吉瑞替尼，可让我国病患迅速地取得创新的治疗选择。”

吉瑞替尼已显示对两种FLT3突变—— 即FLT3内部串联重复（FLT3 internal tandem duplication ，FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3 tyrosine kinase domain， FLT3-TKD）有显著的抑制作用。

FLT3-ITD突变影响约30%的急性髓系白血病患者，比野生型的FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短。

FLT3-TKD突变则影响约7%的急性髓系白血病患者。在急性髓系白血病的治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，在复发时确认患者FLT3突变的状况，有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段。

中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示：“近年血液系统恶性肿瘤诊疗发展迅速，多种新型药物/疗法的应用使部分疾病——如淋巴瘤、骨髓瘤——进入‘无化疗’时代。吉瑞替尼获批用以治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病，亦将促进急性髓系白血病的治疗向‘无化疗’时代迈进。”

安斯泰来肿瘤学发展部高级副总裁兼全球治疗领域负责人Andrew Krivoshik博士表示：“FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者亟需全新的治疗方法 ，他们如今在挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。吉瑞替尼的加速批准，是为中国的医生及病患提供全新治疗选择的重要一步。”