勃林格殷格翰首个硬皮病相关间质性肺疾病治疗药物维加特在华获批

　　2020年6月8日，勃林格殷格翰宣布其抗肺纤维化治疗药物维加特（英文名：Ofev， 通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，成为首个也是目前唯一用于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的药物，其标志着系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者走出了无药可医的困境，对于该病的治疗具有里程碑式的意义，这也是维加特在中国获批的第二个适应症。该适应症是勃林格殷格翰在中国的首次全球同步递交（2019年6月），此次中国的获批仅在欧盟获批的1.5月之后。

　　目前维加特已在70多个国家（含中国）和地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF），及已在15个国家获批用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），并被证明能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，来延缓疾病进展。

　　系统性硬化病（SSc），也称硬皮病，是一种影响全身多个器官且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病，它可引起皮肤和内脏（如心脏、肺、消化道和肾脏）的瘢痕形成（纤维化）。硬皮病发生在肺部可引起间质性肺疾病，称为系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。SSc-ILD是一种进展性的肺部疾病，很多患者早期无症状，但预后较差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的关键驱动因素。

　　北京协和医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授表示：“目前临床上面临的最大问题是即使SSc-ILD患者得到明确诊断，也没有获批上市的药物可以治疗。此次维加特新适应症获批，代表着我们在治疗SSc-ILD这一罕见疾病的道路上取得了重大的科学进步，它将为罹患这种严重疾病的患者及其家人带来希望。”

　　维加特新适应症的获批基于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的III期SENSCIS临床研究。它是目前针对SSc-ILD患者规模最大的随机对照试验，覆盖32个国家和地区，纳入了576例患者，中国有9个研究中心参与。研究证实：与安慰剂相比，尼达尼布可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能下降。接受尼达尼布治疗的SSc-ILD患者肺功能年下降率降低了44%（根据52周期间评估的 FVC测得）。此研究证明尼达尼布能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，来延缓疾病进展。该研究结果刊登在《新英格兰医学杂志》。