FDA一次性批准诺华抗炎药Ilaris 3个新的适应症

　　瑞士制药巨头诺华（Novartis）免疫管线近日在美国监管方面迎来重大喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已同时批准单抗药物Ilaris（canakimumab）3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）、家族性地中海热（FMF）。所有这3种疾病均属于名为周期性发热综合征（也被称为遗传性周期性发热[HPF]）的一组罕见自身炎症性疾病。其中，最常见的是FMF，主要影响地中海血统的人。该病在这些人群中的发病率约为1/250-1/1000，其中许多为儿童。

　　此次批准，使Ilaris成为首个也是唯一一个获批治疗这3种疾病的药物。Ilaris的获批，是基于关键性III期研究CLUSTER的数据。该研究显示，与安慰剂相比，Ilaris在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表现出快速（从第15天开始）和持续的疾病控制（至16周）。之前，FDA基于该研究的优越数据，已授予Ilaris治疗这3种周期性发热综合征的突破性药物资格和优先审查资格。

　　Ilaris是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β（IL-1β），这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。Ilaris通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。

　　目前，Ilaris已获美国和欧盟批准用于SJIA，在欧洲，Ilaris也已获批用于AOSD和难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，Ilaris也已获全球70多个国家批准治疗周期性发热综合征CAPS。在美国，Ilaris已获批2种亚型的CAPS：大威尔斯综合征（MWS）和家族性寒冷性自身炎症性综合征（FCA）。

　　周期性发热综合征（PFS）是一组疾病，通过免疫系统的非感染性激活导致严重反复性发热和致病性炎症，往往导致残疾并可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛和皮疹等。大多数患者在婴儿期或儿童期呈现症状，但也有一些患者在成年后症状才变得明显或可确诊。

　　之前，这类疾病的治疗方案包括口服消炎药，如糖皮质激素，用于管理疾病症状。而其他药物，如非甾体类抗炎药，也被用于减少症状，但这些药物并不能阻止或改变疾病的整个进程。

　　周期性发热综合征是一组罕见的自身免疫性疾病，导致残疾和持续性发热，可伴有关键疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹及可致命的并发症。

　　目前，Ilaris已获批治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）]和另一种自身炎症性疾病[全身性幼年特发性关节炎(sJIA）]。此外，Ilaris也已获批治疗难治性急性痛风性关节炎、成人斯蒂尔病(AOSD)。