FDA授予Blincyto治疗ALL的优先审查资格

　　美国生物技术巨头安进（Amgen）BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）近日在美国监管方面传来喜讯，FDA已受理Blincyto的补充生物制品许可（sBLA），同时授予优先审查资格，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2016年9月1日。此次sBLA，寻求批准Blincyto用于儿童和青少年费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗。

　　优先审查（PR）是FDA的一个新药审查通道，旨在加速开发及审查治疗严重的或危及生命的疾病的新药，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。获得优先审查资格，意味着FDA将在6个月内完成审查，而非常规的10个月。如果获批，Blincyto将为Ph-复发或难治前体B细胞ALL儿科及青少年患者群体提供一种重要的免疫治疗选择，并帮助预防进一步的复发。

　　Blincyto是全球首个双特异性T细胞免疫疗法。之前，Blincyto已分别于2014年底和2015年底获美国FDA和欧盟EMA加速批准，用于费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗，这是儿童和成人群体中一种罕见、进展迅速的血液癌症。

　　急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的癌症类型。尽管有高达95%的儿科ALL患者接受一线治疗后能够实现完全缓解，但在美国，每年约有650例儿童患者会复发或用药物难以治疗。复发性或难治性ALL儿科患者的预后极差，总生存率不足10%。因此迫切需要新的方法来改善缓解率，并帮助特定患者满足接受异体造血干细胞移植（alloHSCT）的条件，这是目前复发性或难治性ALL患者唯一潜在可治愈的方案。

　　此次sBLA的提交，是基于一项I/II期单组临床研究Study 205的数据，该研究表明，Blincyto在具有临床意义数目的儿科费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者诱导了完全缓解。该研究中，Blincyto在儿科群体中的严重不良事件与Blincyto已知的安全性一致。

　　Blincyto（blinatumomab）是全球首个BiTE免疫疗法，基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统（BiTE）开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。

　　BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用。安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了BiTE技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索BiTE创新疗法的潜力。此前，FDA和EMA均已授予blinatumomab治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、毛细胞白血病（HCL）、幼淋巴细胞白血病（PLL）和惰性B细胞淋巴瘤、套细胞白血病（MCL）等。