药企抢滩孤儿药市场

　　2000年至2010年，全球孤儿药的复合年增长率为26%，高于普通药的20%。孤儿药大约占整个药物市场的22%，即近四分之一。目前，全球孤儿药年销售额约500亿美元。

　　汤森路透数据表明，2001-2010年间，全球孤儿药市场的增长率为25.8%，优于非孤儿药市场20.1%的年均增长；2011年全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。同时，预计2018年，孤儿药市场规模将增长到1270亿美元，复合增长率在2012年到2018年间将达到7.4%，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。彼时，孤儿药的市场份额将占到全球处方药市场的15.9%，而1998年时该数字仅为5.1%。

　　研发乏力 巨头纷纷扎堆孤儿药

　　数据显示，2000年至2010年，全球孤儿药的复合年增长率为26%，高于普通药的20%。孤儿药大约占整个药物市场的22%，即近四分之一。目前，全球孤儿药年销售额约500亿美元。如此客观的市场，也难怪制药巨头倾心于此。

　　巨头抢滩孤儿药市场折射的也是当前制药行业的不景气。面临“专利悬崖”之后，许多药企的重磅药物面临着仿制药的威胁，单看辉瑞的炸弹“立普妥”，在专利期过后，销售额狂跌。辉瑞2012年第三季度财报显示，全球销量跌幅达71%，公司随即发出裁员公告，致力降低成本。不仅重磅摇钱树逐渐“枯萎”，同时研发乏力的窘况也十分困扰。面临着专利到期后，仿制药的围攻以及研发乏力的现状，孤儿药市场也就成为了一块福地。

　　美国的《孤儿药法案》规定，药企开发罕见病用药可快速审批，获得7年独家销售权，临床试验费50%可抵减税额，此外政府还设立专门补助和研究基金等支持罕见药研发。

　　相对于非孤儿药，孤儿药为企业带来了时间以及资金成本的节约。孤儿药的投资回报率为10.3倍，而非孤儿药的投资回报率为6倍：孤儿药的三期临床试验病例平均只需要528例，而非孤儿药则需要2234例，2013年Top 10孤儿药III期临床平均受试者数为592人，非孤儿药为8614人；据此估计两者的三期临床试验平均花费分别是8500万美元和1.86亿美元，而美国为孤儿药提供的减免50%税的政策又将孤儿药的三期临床费用降到了4300万美元。

　　省时省力 并购助力巨头攻克市场

　　此前，孤儿药研发市场上大多是中小生物医药公司的身影，相对于巨头们的重磅药物，中小企业更能够在有《孤儿药法案》护航的市场上获得收益。

　　市场迅猛增长、获益回报率高、市场竞争小...“孤儿药”领域成为市场香饽饽，跨国巨头纷纷抢占先机。而省时省力的方式莫过于直接并购，享受该公司的孤儿药以及相关技术，2009年，辉瑞便看中了以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物。此后，罗氏以486亿美元收购了生物技术公司基因泰克，进军孤儿药。其中，近年来最引人关注的孤儿药并购莫过于赛诺菲于2011年以201亿美元收购美国键赞，获得其孤儿药市场，值得一提的是，此次广为人知的渐冻症唯一用药也是来自于赛诺菲的力如太。

2018年孤儿药部分的预计销售额

　　制药界老大辉瑞在2010年7月就宣布成立专门研究罕见病并研发孤儿药的新部门。欧洲的另一制药巨头葛兰素史克也在2010年2月宣布成立专攻孤儿药的部门。

　　在孤儿药“原创”方面成绩斐然的制药巨头非诺华莫属，诺华旗下的重磅孤儿药“格列卫”年销售已达50亿美元。而至今年，药企的并购热情更是高涨，就在本月，罗氏制药同意以83亿美元收购美国生物科技公司InterMune，后者吸引罗氏的主要原因是一款针对罕见病特发性肺纤维化的新药pirfenidone。

　　此外，今年早期，AbbVie收购了罕见病生物制药公司Shire，后者有多款罕见病品牌药，包括年收入将近5亿美元的ELAPRASE(用于治疗溶酶体贮积症lysosomal storage disorder)，以及年收入超过3亿美元的VPRIV（用于治疗戈谢病），这两种药品2013年销售额增长均超过10%。

　　除了收购，医药公司自主研发罕见药的热情不减。不久之前，赛诺菲旗下Genzyme宣布，已获得FDA批准上市1型戈谢病口服药首个口服类药物Cerdelga。目前Genzyme有一款注射类戈谢病明星药物Cerezyme，年销售额超过9亿美元。

    孤儿药究竟能否成为各大药企的另一块福地，孤儿药研发又将迎来怎样的局面，让我们拭目以待。