易八贤：孤儿药值得企业大力研发

　　在中国医药工业信息中心主办的第31届全国医药工业信息年会医药研发高峰论坛上，中国医药工业研究总院副院长、研究员易八贤围绕“基于孤儿药制度的传统疑难杂症药物研发激励策略”进行了主题演讲，在演讲中，易八贤呼吁，孤儿药的研发不仅能够弥补药品短缺，满足患者需求，同时也能够为企业带来巨大的发展机遇，值得企业大力投入。

　　世界卫生组织把罕见病定义为占人口千分之0.6到千分之1的疾病，发病率是很低。而在美国治疗人数少于20万，就是罕见病，或者是某种疾病在患病人数不超过20万人的也是定义成罕见病，因此，从1983年到2013年，美国认定了一大批罕见病，这些疾病的认定给企业带来了巨大的经济利益，以健赞为代表的一大批罕见药企业均获得了空前的关注。

　　尤其是金融危机期间，美国认定了一大批罕见病，而各国也纷纷参考美国的标准来进行罕见病的认定，更促使了美国罕见病治疗药物市场的扩大。现在罕见病的种类据世界卫生组织的统计大概有六千多种，目前已有10%的罕见病有了对应的治疗药物，市场化成功率非常之高。

　　易八贤指出，在可预见的时间内，罕见病用药必然处于持续爆发期。虽然罕见病用药大概60%是儿童用药，目前中国相关扶持政策并不完善，但企业能否在国家罕见病药物制度完善之前做好相应准备，迎接潜在政策红利，值得思考。

　　参考美国、日本、英国等国家制定的罕见病药物扶持政策，罕见病药物可以在立项、研发、审批等多个过程中享受税收减免、特殊通道、加速审批等优惠，而且在医保报销上也都有享受巨大优惠，部分销量很低的罕见病用药依然可以成为重磅炸弹。

　　在易八贤看来，国家创新制度形式是非常完备的，各种组织、制度整合起来优惠幅度相当大，所以企业需要以产品为导向。假如说企业没有人来做这个罕见病药，那政府就是病人再想用，也没有药物可以用，假如说企业有研发的动力，有研发的产品，然后再倒逼政府出台政策的话，相比促进作用会非常大。

　　易八贤最后强调，目前我们国家已经开始在做这方面的工作，罕见病也是纳入了医保的范围，另外广东、上海也是开始在2010年到2011年开始实践，上海对于罕见病的病人政府可以在医保里面报销一大批的费用，另外一个我们国家四月份出台一个政策，鼓励罕用药跟儿童药的剂型开发，所以说我国家政策也是在逐步的推广，在推行之中，企业可以提前进行相关药物的技术准备工作，抢占市场高点，迎来发展良机。