百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准

　　百健艾迪(Biogen Idec)6月6日宣布，Eloctate(抗血友病因子(重组)，Fc融合蛋白)获FDA批准用于A型血有病儿童及成人患者，用于控制和预防出血事件、围术期(手术)管理和常规预防。FDA的生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun博士说：“本产品的批准为有A型血友病医护使用患者提供另外治疗选择。”

　　A型血友病是一种遗传，性别关联，凝血障碍，主要影响男性，和因子VIII基因中缺陷引起。在美国每5，000出生男性1人患A型血友病。有A型血友病人们可能经受严重出血反复发作，主要至关节，可能被出血严重损伤。

　　Eloctate是首个长效重组A型血友病药物，每隔3-5天预防性输注，能够降低出血事件发生频率，并延长预防性输注的时间间隔。Eloctate的开发，旨在减少控制出血事件所需的注射次数。现有的凝血因子VIII产品，必须每周注射3~4次。

　　Eloctate建议的起始预防性治疗方案为50IU/kg，每4天一次。根据临床反应，该方案可在25-65IU/mg和每3-5天范围内进行调整。

　　Eloctate的获批，是基于III期A-LONG研究的数据。A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。研究结果证明了rFVIIIFc在出血控制及预防、常规预防、围术期处理中的有效性，同时一般耐受性良好。研究中，注射1或2剂rFVIIIFc后，98%的出血能够得到有效控制。个性化及每周的预防性治疗方案，使年度平均出血事件发生率降到了个位数。研究中，没有患者对Eloctate产生抑制剂。

　　Eloctate的儿科适应症由III期Kids A-LONG研究的中期安全性和药代动力学数据支持，该研究在2-11岁儿科患者中开展，研究中，Eloctate耐受性良好，无抑制剂产生，循环半衰期数据与成人患者研究中的数据一致。

　　目前，Eloctate在其他国家和地区的监管审查正在进行中。百健艾迪计划在2014年7月将Eloctate推向市场。

　　关于Eloctate(rFVIII-Fc)：

　　Eloctate是首个具有延长的循环半衰期的重组凝血因子VIII产品，该药的适应症为：用于儿童和成人A型血友病患者出血事件的控制和预防，围术期管理和常规预防。Eloctate不适用于血管性血友病(von Willebrand disease)的治疗。Eloctate是通过将删除了B-结构域的凝血因子VIII与免疫球蛋白G亚类1——IgG1的Fc部位融合而获得，可利用一种天然存在的通路，延长药物在体内的时间。尽管Fc融合技术已使用超过15年，但百健艾迪是首个将其应用于血友病治疗的公司。