政策未明 中国7年未受理审批干细胞项目

　　一涨一跌的背后，折射出美国资本市场对Osiris干细胞药物获批上市后的巨大期望，以及中国资本市场对国内干细胞药物能否获批上市的不确定乃至怀疑。中国的干细胞药物何时能获批上市？中国式干细胞监管将路归何方？这是存于众多业内人士包括对干细胞有兴趣的投资界人士心里的一个大大的问号。

　　2007年以来股价持续低迷的纳斯达克干细胞上市公司，近期终于迎来了一波大涨，近一个月其股价大涨约80%。与之形成鲜明对比的是，在A股市场医药板块指数上涨的背景下，A股唯一的干细胞上市公司中源协和的股价同期却处于下跌通道。

　　一涨一跌的背后，折射出美国资本市场对Osiris干细胞药物获批上市后的巨大期望，以及中国资本市场对国内干细胞药物能否获批上市的不确定乃至怀疑。

　　中国的干细胞药物何时能获批上市？中国式干细胞监管将路归何方？这是存于众多业内人士包括对干细胞有兴趣的投资界人士心里的一个大大的问号。

　　新医学革命的核心

　　“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心。”科技部2012年4月发布的《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划(公示稿)》对干细胞治疗的地位作了上述评估，这代表了中国政府对干细胞治疗的基本认识。

　　干细胞研究因此被提升到战略高度，国家对干细胞临床医学抱以极大的期望，一位业内权威人士如是表示。

　　第一创业医药行业分析师于洋告诉记者:“在国家七大战略性新兴产业之一的生物产业中，干细胞临床研究居生物医药板块支持力度的首位。目前，863/973以及国家自然基金全部设有干细胞科研基金并将支持方向明确指向干细胞的临床应用。”

　　在美国，2009年3月，美国总统奥巴马上任不久即解除了政府资助支持胚胎干细胞研究的禁令。不过，2010年8月美国某州立法院又对此叫停，但随后美国哥伦比亚特区巡回上诉法院在2010年9月28日作出裁决，允许政府继续支持胚胎干细胞研究。而在2009年美国各界还在对干细胞的伦理问题进行争论时，美国食品药品管理局(FDA)却抓紧批复各种干细胞治疗药物上市。

　　在于洋看来，这种看似矛盾的举措背后反映了美国政府对于干细胞的高度重视。

　　此后，加拿大相关监管部门在2012年5月下旬批准美国Osiris研发的干细胞药物Prochymal上市，之后新西兰又于6月15日授予该公司干细胞药物营销许可。股价长期低迷的Osiris也因此在近一个月大涨80%。

　　据记者了解，尽管该药品目前在美国还未正式获批上市，但实际上该药品4年前就已被美国军方列入战略物资。在韩国，近几年干细胞临床应用发展很快，相关权威人士认为近期可能会连续批准三个干细胞药品。

　　不过，在具体临床治疗方面，近年来中国屡遭国外同行批评，国际上著名的《Nature》杂志近年来两度刊文批评中国的非法干细胞治疗。

　　对于这种干细胞治疗乱象，卫生部和国家食品药品监督管理局于2012年1月初联合发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，决定联合开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。明确提出，要停止没有经过卫生部和国家药监局批准的干细胞临床研究和应用等活动;在2012年7月1日之前，停止所有的新项目申报。据悉，卫生部因此专门成立了干细胞整顿工作领导小组和整顿工作办公室，由卫生部部长、副部长担任领导小组的组长、副组长。

　　记者从业内相关权威人士处获悉，干细胞整顿工作办公室调研后归纳的调查结果是:干细胞治疗已经成为心血管疾病、血液系统疾病、神经系统疾病等重大疾病的一种新的治疗选择;从调查来看，成体干细胞治疗已经在我国300家左右的医院、机构开展，范围涉及血液病、淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、糖尿病、抗衰老美容等100多种，但采用的干细胞来源不尽相同，对这些不同来源的干细胞临床使用的安全性也还缺乏系统的评价。

　　7年未受理审批干细胞项目

　　在近期召开的“2012细胞治疗技术研讨会”上，中科院院士吴祖泽认为，中国与美韩等国在干细胞治疗领域的差距主要有三点:一是我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模使用;二是干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成，有待理顺;三是一些单位作了过度的、不科学的商业炒作，造成负面影响。

　　正是第三点导致了国外同行对中国的尖锐批评，其根源则在第二点，即中国至今没有落实到位的明确的干细胞监督管理的责任主体，也没有形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则。

　　诸多业内权威人士认为，谁来监管干细胞研究和临床应用，这是一个核心问题，事关中国干细胞产业发展的进度和前景。但恰恰在这个关键问题上，业内人士普遍认为搞不懂，不知道究竟是卫生部还是药监局在负责相关监管。

　　“目前干细胞治疗无章可循、无法可依，造成这种乱象最根本原因是国家干细胞产品审批和应用管理的法规不完善及滞后。”国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝教授在接受证券时报记者采访时表示。

　　据韩忠朝介绍，2009年5月相关部门就发文表示要把干细胞作为第三类医疗技术的标准定下来，“相关标准都已经基本制定好了，但最后又不执行了，也不知道是什么原因，一直拖到现在都没有落实”。

　　证券时报记者了解到，大概在1999年的时候，是国家药监局在负责干细胞的监管，当时卫生部和药监局刚刚分开，但几年之后，药监局慢慢地也撒手不管。2005年，卫生部办公厅给黑龙江省卫生厅发了一个关于认定肿瘤免疫复苏疗法的相关通知，称肿瘤免疫复苏疗法的体外细胞培养这类移植免疫技术属于临床技术。这意味着原来作为药物监管的干细胞又被定义成了医疗技术，由卫生部行使监督管理权。

　　此后，国家药监局注册司2007年在批复上海药监局的一个文件函中表示，2006年，国家法制办公室召集国家编制委员会、卫生部和药监局共同商议决定，体细胞治疗针对个体、无法规模化地按照医疗机构的医疗行为进行管理，不属于药监局的管理范畴。这正式表明药监局从干细胞的监管退出了。

　　到了2009年，卫生部发布了卫医政发〔2009〕18号文，即《医疗技术临床应用管理办法》，表明卫生部医政司正式接手干细胞的监督管理。

　　但是，相关业内人士表示，对于干细胞项目，尽管上报的不少，但至今卫生部医政司没有审批过哪家机构，也没有组织过相关评审。也就是说，从2005年卫生部办公厅给黑龙江省卫生厅下发关于认定肿瘤免疫复苏疗法的相关通知至今的7年时间里，以及从2009年3月发布《医疗技术临床应用管理办法》至今的三年多时间，卫生部没有对与之相关的任何干细胞项目进行过批复或组织评审。

　　与之不大协调的是，在卫生部至今尚未受理审批过任何造血干细胞技术之外的干细胞临床治疗的情况下，目前社会上各类干细胞治疗大行其道，甚至引发了“干细胞旅游”，即外国患者通过旅游来中国接受未经批准的干细胞治疗，并引发了国际知名科学杂志《Nature》两度发文质疑中国对干细胞管理失控。

　　海外同行虎视中国市场

　　对于美国和韩国同行在干细胞药物上市审批方面取得的成功，中国的干细胞公司颇有些无奈。

　　“到目前为止国家药监局只受理了5个干细胞新药的临床试验申请，其中只有2个批准进行了临床试验，但二期临床还没结束就被暂停;我们是2006年第三个申报临床试验，于2007年2月被国家药监局受理，但至今没被批准进行临床试验，处于待定状态。”韩忠朝对证券时报记者说，“大家都说干细胞再生医学产品研究开发代表新方向，但目前只有干细胞库技术服务产生了经济效益，其他干细胞产品因为不能走入市场，都没挣什么钱，如有挣钱的也都是打擦边球。而规则没定下来，产品上不了市，VC/PE(风险投资/私募股权投资)也不敢进来。”

　　据悉，目前做一个干细胞药品研发在美国大概需要5亿美元，在中国也大概需要5000万~1亿人民币。在韩忠朝看来，投资界主要还是担心政策风险，这已经成了阻碍行业发展的主要因素之一；而去年以来国际上已有几个干细胞制品作为药品被批准可以上市，这给干细胞领域专家和投资者打了一针强心剂，希望这些进展能给政府监管部门吃个定心丸。

　　“我们目前有7~8个药品，如果批下来年市场份额会有几十亿元，可能会比目前市场追捧的抗体药物应用还更广。但目前一个都没有批，都搁在那观望。占用了很多资金，骑虎难下。不发展前功尽弃，发展的话又不知道什么时候可以突破目前这种政策困境。”韩忠朝说。

　　韩忠朝认为，国家对干细胞产业首先要有规划，干细胞能否成为一个产业在于其是否具有实用性、能否走向市场，而要实现这个目标就要制定好相关法规标准，只有这样企业才知道往哪方面努力、按照什么法规标准来发展，同时政府要通过法规建立起公平竞争的产业环境，只有这样才能真正促进战略性新兴产业的发展。

　　更重要的是，据业内人士透露，目前国外细胞治疗正试图进入中国市场，去年美国相关商业组织就要求中国把人体干细胞和基因诊断技术的开发和应用从过去的禁止项目中删除，即允许它们进入中国的干细胞治疗市场;而在现在其干细胞药品已经在一些国家获批上市的背景下，以后这种呼声会更强烈，如果中国不做好准备，将会处于更加被动的状态。

　　目前，美国的相关干细胞上市公司有20多家，在不同的交易所板块上市。在国外干细胞公司中，有的是单独的专业的干细胞公司，也有的是跨国医药巨头下属子公司。不少世界医药巨头要么通过并购进入干细胞领域，要么在公司内部设有细胞治疗部门或研发中心。

　　值得注意的是，在上半年自查自纠阶段，卫生部干细胞整顿办公室正在制定《干细胞临床研究的指导原则(暂行)》和《干细胞临床研究基地管理办法(初稿)》。4月17日卫生部专门成立了干细胞整顿工作专家委员会，次日即讨论上述两个文件。据了解，目前这两个文件还是讨论稿，没有定稿，还有很多问题需要澄清研究和进一步讨论，6月底前可能会举行第二次专题讨论，届时一些悬而未决的问题也许能得到正面回答。

　　另据了解，中国医师协会在3月份开完筹备会后，已经于5月正式批准成立了中国医师协会再生医学与细胞治疗临床应用工作委员会，目前已经开始运作。中国医师协会常务副会长兼秘书长杨镜为该委员会主任委员，中国医师协会副会长蔡忠军为副主任委员。这种两个副会长同时在协会下属的同一个二级机构或委员会主持工作的情况在中国医师协会相当少见，显示了该机构对再生医学和细胞临床应用工作的充分重视。

　　而且，中国医师协会相关人士称，卫生部2012年版的《医疗技术临床管理办法(修订意见稿)》中对第三类医疗技术的定义有所改变，由2009年版中的“安全性、有效性尚需经规范的临床实验研究进一步验证”改成了“安全性、有效性确切”，这说明国家正试图对干细胞治疗的安全性有效性提出更高的要求。

　　而真正的决定性时刻将在7月1日之后。按照卫生部此前的时间表，将在7月1日重新接受干细胞临床研究项目的申报受理。

　　“道路是曲折的，前途是光明的，至于怎么走，都需要有点耐心。尽管现在干细胞挣不了钱，但政策一旦通了，这个产业就会走向快速发展的道路，因为只要有用的东西就会有市场。”韩忠朝称。

（责任编辑：王小楠）