癌症晚期砸钱吃天价靶向药，究竟值不值？告诉你答案

在美国发生过这样一个案例，一位中年人有30年的烟龄，在45岁那年被确诊为肺腺癌晚期，双肺几乎都被肿瘤侵占，除了肺部以外还有20多处的转移病灶。

这种情况下已经无法进行手术治疗，为了保命他在医生的建议下进行了化疗、靶向药物以及PD-1等多种治疗方案，然而效果均不理想，病情依旧快速的进展。之后，他在主治医师的建议下进行了全基因组测序，发现体内存在SQSTM1-NTRK1罕见突变。而美国当时正好有针对这个突变的新药——恩曲替尼在进行临床试验，他顺利进入了实验组开始服药。

服药3周后，“奇迹”在他身上发生了，体内的病灶缩小了46%，原先的疼痛、呼吸困难等症状完全得到了缓解。继续服药5个月后发现，体内的肿瘤病灶缩小了77%，大脑内的转移病灶也消失了。

也就是说，他顺利地从死神手里逃脱，捡回了一条命……而他临床试验中使用的抗癌药，近日在中国得到了上市批准。

一、重大突破，又一抗癌新药获批上市

7月29日，恩曲替尼（entrectinib）在我国获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤。

关于新药，大家疑问最大的不外乎是效果和价格，跟随小艾一一来看。

1、效果怎么样？

2022年ELCC大会发表的恩曲替尼在我国人群中的疗效数据显示，携带NTRK融合基因阳性的患者在治疗后，全身性客观缓解率达到了81%、颅内缓解率更是高达到100%。

2、价格怎么样？

目前该药国内刚获批上市，价格未知。但恩曲替尼2019年在国外上市的价格为每月17050美元，一年的花费需要204560美元，以现在的汇率来看，高达138万人民币一年。

以国外上市的价格来看，这个价位大部分普通人都难以承受。但生活中也不乏存在一些有条件的患者，却不知自己是否适用，恩曲替尼到底适合哪些癌症患者？

二、不限癌种，只认突变，哪些癌症患者能用？

正式介绍一下，什么是恩曲替尼？

恩曲替尼是一种新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗NTRK基因阳性、原癌基因1酪氨酸激酶（ROSI）或间变性淋巴瘤激酶基因融合（ALK）的肿瘤患者。恶性肿瘤中有40余种原发性实体瘤携带TRK/ALK/ROS1融合基因，理论上看只有要相应的基因突变，不论癌症种类、位置都可以使用。

虽然看起来恩曲替尼的应用范围很广，但是真正能够用的人并不多，因为使用恩曲替尼必须有相应的基因突变。

1、高发病率肿瘤NTRK基因融合概率小

NTRK基因可出现在乳腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌以及各种肉瘤患者身上，但非小细胞肺癌和结直肠癌中仅有1~3%存在NTRK基因融合。

2、罕见的癌症NTRK基因融合概率大

婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌型癌症等罕见癌症中，有90%以上的患者有NTRK基因融合。

临床上常见的癌症中，大部分都无法使用恩曲替尼。而且恩曲替尼不是神药，也存在副作用。包括有疲劳、味觉障碍、感觉异常、恶心、肌痛等，且恩曲替尼也和其他的靶向药物一样，会产生耐药性。

无论效果有多好，价格降不下来，抗癌药也难以被普及。目前很多靶向药都十分昂贵，在癌症晚期，砸钱吃靶向药，究竟值不值呢？想必每个人心中都有一把秤。

三、癌症晚期，砸钱吃天价靶向药，究竟值不值？

广州中医药大学第一附属医院肿瘤科主任林丽珠教授表示，癌症晚期患者是否选择靶向药物治疗，不能单单只看价格，还需要结合三个因素。

1、首先看看肿瘤的恶性程度

不同类型以及不同恶变程度的患者，在治疗原则上存在很大的区别，要根据患者的病例情况来选择具体的治疗方案。

2、患者身体是否能耐受

一些本身年老体弱、存在很多基础疾病的晚期患者，一般不建议对其进行过度治疗，避免因身体不耐受而给患者带来更大的痛苦。而一些本身年轻、身体耐受力较好的患者，则可以考虑积极进行治疗。

3、家庭经济是否能承受

家庭经济条件也是直接影响治疗方案的一个因素，一些本身经济条件一般的患者，需要将生存期、生存质量、安全性/成本/效果等指标和经济条件进行综合考虑，多和医生沟通，最终来决定是否要放手一搏。

新药的上市可以给很多癌症患者带去新的希望，但对此还是要持有正确心态，本身已经患病的人群要在医生指导下规范治疗，不要盲目“等待”新药。

参考资料：

[1]刘晶晶,罗详冲,田腊梅.新型分子靶向药物：恩曲替尼[J].中国新药与临床杂志,2020,39(10):590-595

[2]《晚期肿瘤患者砸钱换命 到底值不值？》.广州日报.2010-12-18

[3]《新型TRK激酶抑制剂或成为广谱抗癌靶点药物》.环球网.2020-10-12

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