兰伯特-伊顿肌无力综合症新药Amifampridine

　　欧盟委员会近日已批准BioMarin公司兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)治疗药Amifampridine上市销售。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最主要的症状为肌肉无力。在欧洲地区，每100万人当中大概有4-10人患有LEMS，在美国则有1200-3100人深受该病困扰。在这些患者当中，50%的人患有小细胞肺癌。

　　去年10月份，BioMarin通过收购Huxley制药公司而获得了该药的许可权。该公司负责人吉恩·雅克表示，Amifampridine是迄今为止首个获准的LEMS治疗药，它在欧洲将可以享受10年的独家销售权，它在美国也已被指定为罕见病治疗药。

　　他还透露，这种新药将在今年3月中旬进入欧洲市场，同时BioMarin相关人员将会尽快与FDA会面，对药物进入美国市场相关事宜进行磋商。除了治疗LEMS，该药治疗其他病症(特别是多发性硬化症)的研究也即将展开。

　　根据与Huxley达成的协议，BioMarin已向其支付1500万美元预付金，随着药物获准进入欧洲市场，后者将再次向前者支付750万美元。若药物在治疗多发性硬化症的实验中获得成功，Huxley还可以得到3600万美元的阶段性权利金。

　　Amifampridine已是BioMarin公司获准进入市场的第四种产品，其他三种产品分别包括：治疗VI型黏多糖贮积症的Naglazyme(galsulfase);治疗I型黏多糖贮积症的Aldurazyme (laronidase);治疗苯丙酮酸尿症的Kuvan(sapropterin)。

（责任编辑：林文生）