癫痫新药！美国FDA批准优时比Vimpat(拉考沙胺)：治疗原发性全面强直阵挛癫痫发作(PGTCS)!

优时比（UCB）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癫痫药物Vimpat（中文商品名：维派特，通用名：lacosamide，拉考沙胺）CV，作为一种辅助疗法，用于治疗年龄≥4岁的原发性全面强直阵挛癫痫（PGTCS）患者；此外，FDA还批准将Vimpat静脉注射液用于治疗年龄≥4岁的儿童患者。

关于扩大的儿童群体，Vimpat片剂和口服液已经被批准作为单一疗法和辅助疗法治疗≥4岁儿童和成人患者的部分发作性癫痫。在美国，Vimpat静脉注射液先前仅被批准用于治疗成人（≥17岁）患者的部分发作性癫痫。

现在，所有3种Vimpat制剂（包括片剂、口服液、静脉注射液）可用于治疗部分发作性癫痫，并可用于≥4岁患者PGTCS的辅助治疗。这些批准进一步帮助了那些在过去治疗选择有效的癫痫患者，同时加强了UCB在变革癫痫护理方面的领导者地位。

在欧洲，Vimpat尚未被批准治疗PGTCS患者。但在今年10月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了一份积极审查意见，建议批准Vimpat作为辅助疗法，用于治疗年龄≥4岁的儿童、青少年、成人患者，治疗特发性全身性癫痫（IGE）。目前，Vimpat治疗PGTCS也正在接受日本和澳大利亚的监管审查。

PGTCS是一种发生在整个大脑的癫痫，从一开始就影响大脑两侧，导致肌肉僵硬和抽搐持续数分钟。PGTCS患者受伤的风险增加，在那些在一年内经历≥3次癫痫发作的患者中，发生癫痫猝死的风险增加15倍。

此次PGTCS批准，部分基于最近发表于《神经病学、神经外科与精神病学杂志》（Journal of Neurology， Neurosurgery & Psychiatry）上发表的3期临床试验的数据。该试验在242例年龄≥4岁的儿科和成人癫痫患者中开展，这些患者的PGTCS在现有抗癫痫药物治疗下表现出控制不足。研究的主要终点是在24周评估期内，发生第二次PGTCS的时间，即发生第二次PGTCS的风险。

结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Vimpat治疗组发生第二次PGTCS的风险显著降低45%（p=0.001）、治疗期间无PGTCS的患者比例显著更高（31.3% vs 17.2%，p=0.011）。该研究中，没有发生新的安全问题。Vimpat在特发性全身性癫痫（IGE）和PGTCS患者中耐受性良好。在接受Vimpat治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%）为头晕（23%）、嗜睡（17%）、头痛（14%）和恶心（10%），而安慰剂组分别为7%、14%、10%和6%。

癫痫（epilepsy）是全球最常见的慢性神经系统疾病之一，在美国约340万、日本100万、欧洲600万、中国1000万患者，全球大约6500万患者，患病率约为1%，该病可能发生在从婴儿到老年人的广泛年龄范围内，其发病率在不同国家、地理位置、性别、或种族之间变化不大。癫痫是一种医学需求至今仍未得到满足的疾病，大多数患者需要长期药物治疗。据报道，30%以上的患者尽管使用现有的抗癫痫药物治疗，但仍无法充分控制癫痫发作。

与癫痫相关的发作，根据其临床症状分为三大类：部分发作性癫痫发作（有时发展为继发性全身性癫痫发作）、全身性癫痫发作、不能分类的癫痫发作。强直阵挛性发作是一种全身性发作，患者突然失去意识，表现为全身僵硬和剧烈发作。据报道，强直阵挛性癫痫发作约占全身性癫痫发作的60%。

Vimpat是一种新型N-甲基-D-天门冬氨酸（NMDA）受体甘氨酸位点结合拮抗剂，属于新一类的功能化氨基酸，是具有全新双重作用机制的抗惊厥药物。与其他的抗癫痫药物相比，Vimpat具有调节钠离子通道的活性，钠离子通道在调节神经系统活性、促进神经细胞之间传导具有非常重要的功能。Vimpat选择性作用于慢失活钠通道、延长钠通道失活状态时间，能够更加有效抵减少钠离子内流，降低神经元的兴奋性，达到治疗癫痫的目的。

在中国，Vimpat（维派特，拉考沙胺片）于2018年12月初获得批准，作为一种辅助治疗药物，用于16岁及以上青少年和成人癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全身性发作）的治疗。据估计，在中国有近1000万癫痫患者，每年新确诊约40万。Vimpat的获批，对中国的广大癫痫患者来说是一个重要的里程碑，将为癫痫患者群体提供一个令人兴奋的新治疗选择。来自一项全国性的调查结果显示，控制不佳的癫痫发作导致中国癫痫患者的失业率接近70%。这表明，在癫痫患者中对能够更好地控制管理病情的药物存在着明确的需求。作为中国市场十多年来首个获批的第三代新型抗癫痫药物，Vimpat（维派特）以其全新和独特的作用点为部分性癫痫发作患者带来全新的治疗选择。为仍不能实现癫痫发作良好控制的患者带来显著获益。

目前，Vimpat在国际市场已上市的产品剂型包括多种规格的片剂、口服糖浆、干糖浆剂、静脉制剂。在暂时无法口服的患者中，Vimpat静脉制剂是一种可选择的剂型，帮助癫痫患者进行持续治疗。（生物谷Bioon.com）

原文出处：UCB’s VIMPAT[®] (lacosamide) CV now approved by FDA in U.S. for primary generalized tonic-clonic seizures and expanded pediatric use for people living with epilepsy