生死一线间生物医药为你增加胜算

　　61岁的莉亚•巴奇塔是纽约市魏格纳大学职业发展与经验学习中心的主任，近些天来，她身上出现的最明显的不适就是脚上的水泡。对巴奇塔来说，这已经是万幸的了。因为3年前她患上了几乎是绝症的继发性肾脏癌。2004年5月之前，巴奇塔一直在借助干扰素进行治疗并且取得了不错的疗效，这是非常幸运的事，因为干扰素通常只对10%至20%的病人有效。但从那以后巴奇塔体内的抗体开始不断增加，癌细胞随即扩散到了全身。

　　巴奇塔很清楚，癌症治疗异常艰难。巴奇塔被诊断为癌症后没多久，她的丈夫也被确诊为肺癌，4个月后便去世了。因此，巴奇塔在2004年6月报名参加了斯隆-凯德琳癌症纪念研究中心(Memorial Sloan-Kettering Cancer Center)为一种名为Sutent的药物开展的临床试验，该药是可用于治疗多种癌症的新型药物之一。Sutent是由Sugen公司发明的，2002年医药巨擘辉瑞收购了这家具有创新精神的生物技术公司。巴奇塔毫不犹豫地决定充当这次临床试验的“小白鼠”。“让我们现实一点，统计数据显示，肾脏癌患者康复的希望很渺茫，”她说，“我还怕失去什么呢?”事实上，巴奇塔是这次临床试验的受益者之一：Sutent消灭了她体内所有的癌细胞，而且至今仍未复发。这次治疗惟一的副作用就是她脚上所起的水泡。“现在，我已经习惯穿运动鞋上班了，”她说。

　　改变预后的力量

　　象巴奇塔这样的病人使许多医生确信，医疗保健行业正在向量变到质变的临界点靠近。这并不是说大部分病人会立即痊愈，他们中绝大多数人仍然需要继续服用化学药剂，然而随着时间的推移，化学药剂在人类生活中的作用已经大不如前。近30年来，生物学领域的发现、对人类基因组的认识以及独特的化学应用孕育出一系列生物药品，而其中许多都可以对人体内的蛋白质实现再造。这些药品分子对改善许多疾病的预后情况大有裨益，而就在5年前，这些疾病还几乎是不治之症。例如，最近几周，人们公布了在治疗癌症和老年性视盲方面所取得的惊人成绩，在以前，这些疾病的治疗前景是非常不乐观的。癌症患者更是从生物技术中获益良多。10年前，进入临床试验阶段的肿瘤治疗药物还不到10种，而且大部分是对人体有很大毒副作用的化学药物。今天，有400余种药物正在进行人体试验，而且其中绝大多数是有针对性的生物技术药物，它们可以把对人体的副作用降至最低。

　　生物技术的发展终于进入了成熟期。这个宣言可能会让我们想起生物技术行业曾经多次向人们描述过的未来畅想。但是越来越多的科学家和业内高管指出，今天的激情是以新的现实情况为基础的：即这些药物的确诞生了。目前，通过生物技术方法生产的药物和相关产品多达230种。仅去年1年，美国食品和药品管理局就批准了20种生物技术药物，其中有治疗失眠、多发性硬化症、剧烈疼痛、慢性肾脏疾病、失禁、口疮和癌症的药品。塔夫特药物发展研究中心(The Tufts Center for the Study of Drug Development)估计，目前处于临床试验最后阶段的250种生物技术药物中，至少有50种应该可以得到食品和药品管理局的批准，这一通过比率几乎是制药行业标准比率的3倍。约瑟夫•施莱辛格是耶鲁医学院药理学系的主任，同时也是Sutent的发明公司Sugen的共同创始人之一，他说：“这整整一系列发现均始于上世纪80年代初。如今，我们正处于药物探索的黄金时期。”

　　甚至连苦恼不已的生物技术投资者也有理由变得乐观起来。诚然，在去年的大部分时间里，生物技术指数的表现远不如整个市场，该行业中的1500家公司盈利者寥寥。但是生物技术药物却很畅销。据安永国际公司预测，2004年获得批准的9种新药今年的销售总额将达到30亿美元。到2007年，仅这些药物的销售额就有望增至80亿美元。Needham投资顾问公司生物技术研究部的负责人马克•莫内勒博士说：“我认为整个行业将在2008年之前扭亏为盈。”

　　此外，生物技术行业的发展还建立在自身的成功、对各种经验的应用以及用最快的速度检验各种想法是否可行的基础之上。刚刚于4年前问世的Gleevec是一种治疗胃癌的药物，它取得了突破性的成就，但部分胃癌患者对Gleevec产生了抗体，而Sutent是专为此类患者研制的药物，人们普遍认为，Sutent会在明年年初获得食品和药品管理局的批准。去年12月，食品和药品管理局批准Eyetech Pharmaceuticals公司研制的Macugen为治疗老年黄斑病变的首选药，这种疾病是导致老年性视盲的主要原因。明年，食品和药品管理局还有可能考虑批准基因技术公司(Genentech Inc)研制的Lucentis，因为这种药似乎疗效更好。

　　甚至有迹象表明，已经苦苦等待多年的个性化药物时代似乎也已经指日可待。目前，研制具有创新意义的新药物已经是生物技术公司的拿手好戏，但是在推断谁最有可能成为这些药物的受益人群时，它们还存在差距。例如，癌症药物的有效率通常是20%。制药商对这样的成绩并不满意，它们把更多的研发精力放在了针对病人基因轮廓所做的诊断测试上，医生可以根据这种诊断测试寻求相应的治疗方法，从而降低治疗的副作用、增加疗效。波士顿达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的医生乔治•德米特里预测说：“我认为用不了几年，你就能看到个性化药物掀起的革命。”

　　生物技术推动的药物革命实际上是一个演进的过程，是数十年研究发现的缓慢积淀。1973年，人们通过细胞培养的办法，第一次大量培养出了可以产生有益人体蛋白质的基因，自那时起，无数科学家开始追逐同一个梦想，即通过基因控制或者基因定位，产生可以改变人类疾病发展过程的新分子。马萨诸塞州韦兰市医药咨询顾问公司Haberman Associates的负责人艾伦•哈伯曼说：“有趣的是，真正推动生物技术向前发展的并不是公司的研发队伍，反而是学术研究人员。”