造福“铃铛病”患者！北京协和医院等多地开出司妥昔单抗首张医保处方

2024年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》正式执行。执行首日，为第一时间解决患者迫切的临床需求，北京协和医院李剑教授开出司妥昔单抗全国首张医保处方，这意味着中国首个获批上市的Castleman病治疗药物——萨温珂（注射用司妥昔单抗）医保正式落地，用于人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性、人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心Castleman病（iMCD）成人患者。

打破无药可治局面，填补iMCD治疗领域空白

iMCD预后较差，在IL-6抑制剂靶向治疗前时代，传统化疗方案为主流方案，iMCD患者复发率高达67%，文献报道的iMCD患者5年生存率仅51％～77%¹。iMCD的发生和发展与IL-6的过度表达密切相关。司妥昔单抗是一种人源化的单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-6（IL-6）的生物活性，阻断IL-6信号通路，抑制肿瘤的生长和炎症反应，达到治疗的目的²，其获批开启了iMCD靶向治疗新时代。

李剑教授：iMCD是一种慢性易复发的炎症性疾病，持续炎症状态下，患者反复复发，中位复发时间约6个月，疾病持续进展，可出现多器官损伤，危及生命。故其核心治疗目标为控制高炎症状态，且需要持续治疗。为了更好地控制病情，减少复发、达到长期生存的目的，需要长期使用司妥昔单抗。且临床研究和真实世界研究中均证实：iMCD患者长期使用司妥昔单抗，症状持续缓解、生存和生活质量持续改善，且安全耐受³。

全国多家医院处方落地，第一时间惠及国内患者

随着司妥昔单抗纳入医保，全国多家医院陆续为患者开出了治疗处方，解决了患者紧迫的临床需求。

李剑教授：综合目前国际上有关iMCD的临床研究，可以发现司妥昔单抗治疗的综合优势较为显著。疗效明确：司妥昔单抗能21天快速开启降低iMCD患者各种炎症指标，＞50%的患者获得肿瘤或症状持续缓解，2年PFS率达91%³。长期控制：2020年van Rhee F等人发现经司妥昔单抗治疗后iMCD患者6年疾病控制率高达97%，生存率100%⁴。高效拮抗：司妥昔单抗对IL-6靶点亲和力为托珠单抗的100倍⁵。除了疗效优势，司妥昔单抗在中国的上市一定程度上填补了iMCD治疗领域的空白，此次又纳入医保，将惠及更多中国iMCD患者，为患者带来希望。

北京协和医院李剑教授第一时间为患者开具萨温珂处方

多方携手，共同关爱Castleman病患者

目前中国Castleman病患者仍面临着看病难、用药难、身体痛苦、生活状态差等多种困境，且疾病本身的罕见让这个相对少数的患者群体的需求可能被忽视。为了关爱患者，更好地解决患者需求，在百济神州等爱心企业、中国Castleman病协作组（CCDN）和“卡斯特曼之家”的关怀下，Castleman病的“曼曼”前行路已被点亮，迎来希望和曙光。

CCDN成立，规范患者诊疗

2021年1月23日，CCDN在中国抗癌协会血液肿瘤专委会下成立。从成立之日起就一直致力于研究提升该疾病的诊疗水平，于2022年发布了《中国Castleman病诊断与治疗专家共识（2021年版）》，后又进行了关于中国Castleman病生存现状的调查研究，并一直支持“卡斯特曼之家”进行疾病科普。此外，还计划性地对我国Castleman病患者大宗病例的临床数据进行回顾性收集和汇总分析，旨在规范诊疗，推动中国Castleman病领域的发展，使Castleman病患者有更好的生存质量。

李剑教授：司妥昔单抗纳入医保惠及了更多的Castleman病患者，也表现了国家与社会对于罕见病的关注。对于Castleman病的未来，各诊疗中心将在CCDN的框架下继续开展合作，研究出更多前瞻性、规范性的治疗方案，惠及更多Castleman病患者。

卡斯特曼之家，关怀患者困境

卡斯特曼之家成立起一直致力于普及公众对Castleman病的认知，改善Castleman病患者的就医状况和生活质量。迄今“卡斯特曼之家”社群已经累计覆盖逾3000多患者及家属，卡斯特曼之家和CCDN在临床研究、疾病科普、患者关爱等方面进行了全方位的深入合作，启动了“曼曼寻医路”Castleman病患者全年关爱项目以及患者调研活动，探寻如何提高患者生存质量，挖掘患者未被满足的需求，帮助患者获得及早诊疗，回归美好生活。

百济神州，满足未尽之需

以百济神州为代表的爱心企业，时刻关注着Castleman病患者面临的诊疗和生活困境，不仅为患者带来创新药物，更致力于支持“卡斯特曼之家”等患者组织开展疾病科普和患者关爱项目，助力患者走出困境，迎来美好未来。

对Castleman病患者来说，2023年是硕果累累的一年，在CCDN和卡斯特曼之家的共同推动下，我们不仅有了“铃铛病”这个别名，发布了首部《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》，成功召开首届Castleman病高峰论坛，开展“与CCDN铃距离”铃铛病医患答疑会，还迎来了中国首个且唯一获批的Castleman病治疗靶向药物—司妥昔单抗纳入医保。相信司妥昔单抗纳入医保将造福更多“铃铛病”患者，真正实现医有所保、治疗可及。

参考文献：

[1] Corey Casper， Shalini Chaturvedi， Nikhil Munshi， et al. Analysis of Inflammatory and Anemia-Related Biomarkers in a Randomized， Double-Blind， Placebo-Controlled Study of Siltuximab (Anti-IL6 Monoclonal Antibody) in Patients With Multicentric Castleman Disease. Clin Cancer Res 1 October 2015; 21 (19)： 4294–4304.

[2] 中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组， 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会， 中国Castleman病协作组. 中国Castleman病诊断与治疗专家共识（2021年版） [J] . 中华血液学杂志， 2021， 42（7） ： 529-534.

[3] van Rhee F， Wong RS， Munshi N， et al. Siltuximab for multicentric Castleman's disease：a randomised， double-blind， placebo-controlled trial [published correction appears in Lancet Oncol. 2014 Sep；15（10）：417]. Lancet Oncol. 2014；15（9）：966-974.

[4] van Rhee F， Casper C， Voorhees PM， et al. Long-term safety of siltuximab in patients with idiopathic multicentric Castleman disease：a prespecified， open-label， extension analysis of two trials. Lancet Haematol. 2020；7（3）：e209-e217.

[5] van Rhee F， Rosenthal A， Kanhai K， et al. Siltuximab is associated with improved progression-free survival in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2022；6（16）：4773-4781.