每月不超200元 中医如何治β地贫？

　　地中海贫血(简称地贫)，是世界上最常见的单基因遗传病之一，粗略估计全球有2亿7千多万地中海贫血基因携带者，其中8千多万是β地中海贫血患者。而广东和广西则为中国的高发区，β地贫基因携带者几率达到4.7%。

　　治疗地贫的方法并不多，β地贫仍主要以输血辅以除铁治疗为主，但是动辄每月3000—5000元的治疗费用，让绝大部分中国家庭难以承受这样昂贵的经济负担，地贫患儿生存年限极短，往往尚未成年便以夭折，如何寻找一种简便、有效安全、廉价、可长期服用的药物，成为了一道世界难题。

　　南方医院新生儿科钱新华教授率领的团队经过10余年的研究，从中医经典方剂中筛选出并验证黄芪、龟板等药材单用或组成小方剂。经过小规模临床应用，效果显著，使中间型地贫减少或停止输血，重型地贫减少输血。最为难能可贵的是，这种药物治疗每月最高花费不超过200元，堪称地贫患者的福音。

　　专家简介：钱新华，女，教授，主任医师，博士研究生导师。1982年广州第一军医大学获儿科学医学硕士，1991年同济医科大学获儿科学医学博士，1999-2003在美国纽约大学遗传研究所及南阿拉巴马大学国家血红蛋白病中心完成博士后研究。自1982年始在南方医科大学(原第一军医大学)南方医院儿科及新生儿科从事医教研工作至今，长期致力于地中海贫血的诊治，领先开展地贫基因诊断;为地贫患儿尝试胎肝，脐血，骨髓移植及脾栓塞治疗等。现主研方向：药物基因诱导治疗地贫的临床与实验研究。

　　出诊时间：周四上午。联系电话：020-62787340

　　现状：费用昂贵 绝大部分家庭无钱医治

　　两广地区由于气候、土壤等原因，一直是中国传统的地贫高发区，β地贫基因携带率达到4.7%。发病人数也位居中国前列。由于高昂的治疗费用，绝大多数家庭只能放弃。

　　采访中，钱新华教授表示：至今对中、重型β地贫的治疗仍有较大难度：异基因造血干细胞移植能根治该病，但仅少数病人可获益，因合适供者难寻(十分之一可望配型成功)，移植难度大，移植费用昂贵(十几至数几十万)等限制了该疗法的普及。

　　而规律输血及去铁治疗不仅容易引起并发症，而且给家庭和社会带来沉重的经济负担，以20公斤的重型地贫患儿每月的花费为例：

　　如果提高血红蛋白4克使患儿血红蛋白达9克，每月需输红细胞悬液400ml,　输血费1010元;除铁治疗用去铁胺(0.5g/60.79元/瓶)，20天/月，25-50mg/kg/天, 花费1215.8-2431.6元，〔如去铁治疗用奥贝安可(645.6元/瓶, 0.5/30片/瓶)，30天/月，25-50mg/kg/天,花费645.6-1291.2元〕。输血+除铁治疗每月需花费共计2225.8-3441.6元。20公斤以上的学龄儿童费用就要逐倍增高。

　　我国人均GDP刚刚突破1000美元，一名地贫患儿即可消耗一个家庭的所有财富，很多来自农村的父母，输血两三次后，积蓄告罄，只能含泪中断治疗。

　　正因如此，钱教授表示：近三十年来另一种药物基因诱导治疗地贫的方法一直吸引着人们进行不懈的努力，自1982 年DeSimone发现5-氮杂胞苷使灵长类γ珠蛋白基因表达增加以来，至今已陆续发现羟基脲、丁酸钠等70余种药物可激活γ珠蛋白基因，但临床可使用的药寥寥无几，多数西药共同最大的缺点是毒副作用大、潜在致癌性、体内半衰期短、价格昂贵等。

　　为了寻找既有效又安全的药物，西药研究显然遇到了瓶颈，国内外学者开始注意从天然药物或中药中探索。太多的地贫患儿的生存悲剧，让她深深的意识到：药物的研发，不仅仅应着眼于疗效，在保证疗效的前提下，只有尽可能降低成本，才能真正的治疗疾病，挽救更多患者。

　　地贫是基因缺陷导致的遗传性疾病，药物诱导已关闭的胎儿时期的基因重新开放替代有缺陷的基因，这种作用是可逆的，因此药物治疗β地贫需长期，甚至终身服药，所以他们把研发治疗地贫的药物定位於不仅有效，价廉，使用方便，而且可长期服用并无毒，无不良反应，因此，单味或小方剂药物治疗地贫是他们的研究目标。

　　探索：地贫治疗新途径

　　西医盛行的当今，中医的拥趸者越来越少。大量的古中医经典单方、验方，渐渐被人所遗忘，沉睡于故纸堆中，缺乏继承和改良，消失在医生的视野当中。

　　钱新华教授没有放弃，根据中医经典药方，有不少前辈治疗地贫所留下的著名方剂，并且有成功案例，虽然没有大规模的临床试验，现代医学研究验证，尚得不到西医的认可，但有成功的案例，即证明，中医是有效的!