广东省地贫防治协会会长李春富：干细胞移植是治疗地贫性价比最高的方法

　　地中海贫血症，一个死亡的代名词。它像吸血鬼，无情地吞噬着一个个无辜的患病儿童，直到生命在等待死亡的痛苦中枯萎。

　　由于是通过基因遗传，对地贫的治疗相当困难，目前世界上还没有发现治愈这一恶疾的有效方法。而无数泪水浸泡的悲惨故事告诉我们：地贫虽不能治却一定能防。只要把好产前三道关即婚检、孕检和产检，一个小生命的诞生就一定是让父母放心的。

　　在第18个世界地中海贫血日来临之际，我们有必要清楚地认识并了解地贫，这是对生命负责的需要。

　　作为全国规模最大的儿童造血干细胞移植中心，南方医院儿科造血干细胞移植中心在治疗上最有发言权。对于大家最为关心唯一能根治地中海贫血的造血干细胞移植技术，现在进展如何，成功率可以达到多少等问题，39健康网对广东省地贫防治协会会长，同时也是南方医院儿科主任的李春富教授进行了专访。李春富教授欣喜的透露，“南方医院儿科造血干细胞移植中心在7年中，实行的同胞供者移植治疗地中海贫血成功比例已经和国际水平持平，而在非亲缘供者移植治愈方面，甚至已经达到或超过了国际水平。”

　　专家简介：

　　李春富，现任南方医院儿科主任、主任医师、教授、硕士生导师。广东省儿科专业委员会常委、国际地中海贫血专业组成员、广东省地中海贫血防治协会会长、全军儿科专业委员会委员。曾在北京军事医学科学院，香港儿童癌症中心，美国STJude儿童研究医院进修，作为访问学者到意大利、日本等医疗中心访问学习，是中国唯一受过全球地中海贫血骨髓移植专家，Glucarelli教授培训的中国学者，被推选为世界地贫基金协会科学组成员。专长于儿童造血干细胞移植、儿童血液病及免疫相关疾病的诊治。1999年成功完成了全球首例HLA不相合母亲供髓治疗地中海贫血，又改进了HLA相合地中海贫血造血干细胞移植工作，取得了与意大利相仿的结果。目前正与意大利和日本合作研究新的造血干细胞移植方法。主持了急性淋巴细胞性白血病全新方案的实施，使儿童白血病治疗达国内领先水平。承担多项国家、省和军队科研课题，在国内外发表论文数十篇。

　　每年新增1000个重型β地贫 如不治疗大多5岁前死亡

　　WHO调查最新结果表明，在世界范围内，每年约有50000名重型β-地中海贫血的患儿出生，其中大部分集中在亚洲。我国每年新出生重型β－地贫约为1000人，重症患者真正获得干细胞移植的仅为10％至15％。

　　南方医院李春富在谈到对于地中海贫血患者如何进行治疗时指出：“目前对于地中海贫血的治疗还是只有两种，一个数输血祛铁治疗，一个就是造血干细胞的移植，现在有很多人提出药物治疗，现在来看是不可靠的，而最新冒出的基因治疗，它在安全性、可持续性上还存在着许多的疑问，改变基因会不会导致癌变，这些疑问还需要十年二十年的时间去验证。一旦地中海贫血症患儿如果不加以正确治疗，大多数患者活不过5年，最终死于肝脏纤维化和功能衰竭。”

　　输血替代治疗：坚持难、费用难、血源难

　　重型β地贫必须定时输注红细胞悬液，以维持生命和正常的生长发育，长期大量的输血，是铁负荷严重超载，因此在输血的同时必须使用去铁剂，如果在未能进行造血干细胞移植前，输血将会是伴随终生，不要认为长期输血就能安枕无忧，这个漫长的过程中还有可能出现许多并发症，过敏反应、溶血反应、传染性疾病、铁沉积过多，并且巨大的费用，将会成为一个家庭永远的负担，简单算一笔，现在广州输血的费用按广州目前标准的250元/100ml红细胞悬液计算，平均输血费用近1000元/人/月，另外还要加上祛铁药物费用3000元/人/月，全年的费用达到了5万元/人，将会有多少家庭能支付的出这一笔费用，还要打上大大的问号。

　　李春富主任担忧道：“前两者还好办，现在最大的问题是血源，大家都知道我国血源现在是紧缺阶段，但是对于地中海贫血的病人来说，每人每年需要2万ml的血，如果这个地中海贫血的患者活到40岁，他需要的将达到80万ml血，相当于4000人份献血/200ml/人。”

　　造血干细胞移植是目前性价比最高的治疗方法

　　李春富教授为我们算了一笔帐，以输血＋除铁计算，按人均40年寿命计算，每年10万元，40年需要花费400万元。按南方医院儿科移植中心近3年来做的移植手术费用计算，平均每例地贫移植手术的费用约为25万元，加上移植术后的相关药物等，平均费用不会超过30万元。30万元与400万元相比，哪个更为经济？

　　从生存质量方面比较，如果不进行移植治疗，单靠输血和去铁治疗，地贫患者将每２周要进行一次输血治疗，除了费用昂贵外，并发症及输血风险也比较多。如果进行干细胞移植，术后一年后不需要服用抗排斥药物，术后可以像正常人一样生活，不需要终身输血和服用相关药物，生活质量更高。

　　虽然造血干细胞移植是目前性价比最高的治疗方法，但在配型方面还是存在较大的风险。据小编了解，在南方医院开展移植治疗地中海贫血7年来，仅仅只有14%的配型成功率，对于剩下的86%的患者，李春富主任强调患者一定要按时、按标准进行输血治疗。

　　对于许多患者担心的何时移植最好？李春富主任表示，如果患者是进行骨髓移植，一般4岁左右最好，而如果是用脐带血的话，就越快越好。但他同时提醒，患儿最好不要在1岁左右进行移植，除了存在沟通不便外，因为出生后的一年，是孩子发育的关键时期，移植的化疗或许会对孩子的生长发育产生不良影响。

　　我国的造血干细胞移植技术达国际领先水平

　　作为广东省地贫防治协会的会长，李春富教授一直致力于地贫的防治研究，也非常关注国外地贫的治疗进展。他欣喜的透露，“从去年的意大利发布的治疗数据来看，同胞供者移植治疗地中海贫血的成功率为73%，南方医院的成功率为83%，就算去除一些特殊性的个案，仍然可以说我国的治疗水平与意大利相当。”

　　“在非血缘供者移植治疗地中海贫血方面，国际上的成功率为79.3%，而从南方医院近年来的统计数据看，可以达到89.2%，已经超过了国际水平。除了技术，在费用方面，我们也一直在降低。””

　　虽然我国近年来在治疗地贫的技术方面取得了较大进展，但李春富教授仍然存在较大的担忧，比如配型骨髓的来源问题，地贫的预防问题，现有地贫患者的治疗问题等。

　　重型β地贫预防才是主色调

　　重型β地贫治疗费用昂贵，患者生活质量差，无论对社会和家庭都是沉重的精神和经济负担。因此，最为重要的任务在于预防，以减少重型β地贫患儿的出生。

　　李春富主任对于如何预防给出了自己的建议，如果产前检查发现母亲患小细胞低色素性贫血，立即要求父亲也做血常规检查，如果父母双方均患小细胞低色素性贫血，立即做地中海贫血基因检查，如果父母双方被证实为地贫基因携带者，在妊娠第12周做羊水检查地贫基因，如果为纯合子或双重杂合子，立即终止妊娠，总结到底，就是父母双方一定要做好婚检、产检，已经注意排查地中海贫血。

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