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取消关注血液系统的疾病诊疗一直是医学上的难点,其中,多发性骨髓瘤(简称MM)和骨髓增生异常综合征(简称MDS)更是两种不可治愈的恶性血液疾病。其中高危的骨髓增生异常综合征患者的生存期平均不到一年。因此,不少患者认为,患了这两种疾病,几乎是被判了死刑。由于以往缺乏有效的治疗手段,多发性骨髓瘤的认知度普遍较低,初诊时误诊率高达70%。
据介绍,MM在国外的发病率位居血液恶性肿瘤发病率的第二位,在我国的发病率约为十万分之二,患者多集中在60岁以上的老年人,仅有30%的患者生存期超过5年。据北京大学血液病研究所所长介绍,多发性骨髓瘤初诊时误诊率高达近70%。由于多发性骨髓瘤的治疗比较困难,认知度普遍较低,因此当老人出现骨痛、贫血、反复感染等症状时,他们往往会去骨科、肾科、内科等科室就诊,从而延误了治疗。因此,专家建议,如果血象出现异常,应同时去血液科就诊,咨询专业医生,避免误诊。
骨髓增生异常综合征(MDS)也是血液恶性肿瘤的一种。亚太地区是MDS的多发地区,在中国,MDS的发病率约为十万分之三,而且现在发病率呈现出升高的趋势。
中国工程院院士、江苏省血液研究所所长介绍,“中高危的骨髓增生异常综合征患者的生存期平均不到一年,有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病,其生存期更是只有寥寥数月。”据介绍,MDS的病因尚不明确,可能与遗传,环境或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关,其病症也多见于60岁以上的老年人。
目前,多发性骨髓瘤仍是不可治愈的血液恶性疾病,随着复发次数的增多,治疗越来越困难,表现为更难获得缓解,缓解持续的时间也越来越短。因此,其治疗目的主要就是延长患者的生存时间,改善相关症状,提高生存质量。目前,国际上通用的治疗方法包括化疗、移植和放疗。移植的效果虽然被普遍认可,但是,由于移植是一种高强度治疗,不适用于老年人和体弱患者,而放疗只在某些特殊情况下才被采用。因此,绝大多数患者采用的是化疗。由于MM会随着时间的推移逐渐对传统化疗药物耐药,因此,新型的靶向治疗药物一直是医学界研究的重点。
2008年出台的《中国多发性骨髓瘤诊治指南》推荐蛋白酶体抑制剂作为治疗MM的一线药物,目前,其已应用于世界80多个国家和地区。有研究显示,与传统化疗方案相比,应用蛋白酶体抑制剂的联合方案在对疾病的缓解率由原来的0%~7%上升到30%左右,如果和移植联合,它的疗效可达到60%。
另外,MDS也一直缺乏有效的诊断和治疗手段,也没有统一的诊疗标准。中国医学科学院血液学研究所血液病医院副院长表示:“长期以来,MDS的治疗一直是血液界的棘手地带。直至2004年,随着去甲基化药物的问世,骨髓增生异常综合征在世界范围内的治疗才显露出一丝曙光。”
(实习编辑:陈俊琦)
副主任医师
深圳市人民医院 血液内科
副主任医师
中国医科大学附属第一医院 血液内科
主任医师
湖南省肿瘤医院 淋巴瘤血液内科(儿童肿瘤中心)
主任医师
中国医学科学院血液病医院 血液内科
主任医师
苏州大学附属第一医院 血液内科
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