骨髓瘤打120万的针有效吗

骨髓瘤也就是通常所说的骨髓癌，它和淋巴瘤也是一样的，虽然都叫瘤，但实际上是一种癌症，骨髓瘤就是发生于我们骨髓的浆细胞的一种异常的单克隆恶性疾病，我们称之为骨髓瘤。骨髓瘤的病人它的主要的表现就是以骨痛，血液和尿里面有异常的这种球蛋白，我们也称之为M蛋白造成的血黏度增高，病人还会表现为贫血。除此以外，它和白血病比较类似，这种病人免疫力也下降，病人也会非常容易感染。骨髓瘤打120万的针有效吗？

一、120万一针的“抗癌神药”，并非真正神药，所谓神药就是药到病除，显然这个120万一针的“抗癌神药”做不到。确切地说，它并不是药，只是一种个性化定制的细胞免疫疗法，又称为CAR-T治疗，即嵌合抗原受体T细胞治疗。即先从病人身上提取出免疫T细胞，然后利用基因工程技术，对T细胞进行改造，使它装备有特异性识别癌细胞的肿瘤嵌合抗原受体，就像给导弹装备了高精度导航器，使T细胞可以高效地识别体内肿瘤细胞。然后，将这些CAR-T细胞在实验室中大量培养，之后再把扩增后的这种“加强型”免疫T细胞回输到病人体内。它一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，通过免疫杀伤机制来杀灭癌细胞，从而达到治愈或缓解肿瘤的效果。

二、120万一针的“抗癌神药”并非对所有癌症都有效，虽然CAR-T细胞疗法具有强大的疗效，但是它所获适应症范围还很限。CAR-T疗法最早是2017年在美国上市的，我国首款是今年6月份上市的，它并不适合所有癌症的治疗，目前CAR-T疗法主要适用于经过二线或以上系统性治疗后复发、难治性血液系统疾病，包括白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤患者。一般情况下，并非所有淋巴瘤患者一开始都需要用到CAR-T治疗，因为初治患者有60%~70%可以通过一线标准治疗方式实现治愈，绝大多数药物都进入了医保，经济负担也不大。肿瘤一线治疗指最理想、最经济的、疗效最确切的治疗方案，二线治疗是在一线治疗失败后采取的治疗方案，如二线治疗仍失败，则采取三线治疗。通常，每一个抗肿瘤药物（或治疗技术）都是从后线向前线推，即如果三线治疗效果很好，就会推到二线，进而到一线。目前而言，CAR-T这项技术还只是挽救性治疗的最佳方案（三线治疗或以上），要推到二线，进而到一线，还需要大量临床试验及循证医学证据来证实。此外，淋巴瘤患者也并非都适合CAR-T治疗，譬如肿块很大的患者，容易引发肿瘤溶解综合征，又如肿瘤长在脑部，CAR-T治疗的风险也很大。CAR-T疗法从早期基础研发到临床应用历经了20多年的历史，从2011年临床研究初步显示有效到2017年国外首个CAR-T细胞产品获批上市，和以往的新技术相比，它的发展速度是非常快的，可是说提供了一种新的方向，是一个新的开端，但也面临着很多问题需要解决。例如，肺癌、肝癌、胃癌和肠癌等实体肿瘤仍处于试验阶段，并没有获得大的突破。这主要是由于靶点选择困难，且CAR-T细胞进入实体肿瘤组织相对困难，即便进入肿瘤组织，也容易被其他免疫抑制性的分子或细胞所阻挡，而无法发挥作用等。此外，并非所有接受CAR-T疗法的患者都能彻底实现癌症治愈，仍有较大部分患者面临治疗缓解后的再次复发风险。临床上，对于CAR-T治疗后患者的分层管理及后续桥接、维持治疗的选择，也显得尤为重要。

三、一针就让癌细胞清零，这一说法不严谨

患者在接受CAR-T治疗后的2月，行PET-CT检查，发现体内没有癌细胞。所谓的“癌细胞清零”这种说法非常不严谨。PET-CT是一种影像和功能相结合的检查方式，它既可以看到肿瘤大小，又可以看到肿瘤是否有代谢，但它无法看癌细胞，癌细胞只有通过显微镜才能看到。随着科技的发展，近年来通过液态活检也可以查找循环肿瘤细胞。通常，肿瘤治疗后是通过影像学对疗效进行评估，根据肿瘤大小分为：完全缓解、部分缓解、疾病稳定和疾病进展。即使影像学疗效评估结果为完全缓解，患者身体暂时没有肿瘤表现，检查也没有找不到肿瘤细胞，还不敢说是治愈，还需要进一步看长期的随访情况。每3~6个月后仍将再次进行影像学检查，此后的5年内甚至更久，病人都将接受长期的随访观察。而随着时间的不断推移，肿瘤复发的可能性就会更小。如果仍未发现肿瘤征象，那么从大概率上来说，未来实现治愈的可能性就很大。

四、CAR-T疗法的毒副作用“较多且凶险”

CAR-T疗法给无数患者带来希望，但它并非神药，除了适应症需要严格把控外，还要对毒副作用保持警惕。CAR-T细胞疗法的毒副作用较多且比较凶险，主要包括细胞因子释放综合征、神经毒性、肿瘤溶解综合征等。细胞因子风暴和神经毒性是最为棘手的问题：细胞因子风暴，往往表现为高热、低血压、休克等，发生率超过60%~70%，其中较为严重的细胞因子风暴的发生率，大约在20%~30%。一般需要糖皮质激素、IL-6抗体等药物进行控制。神经系统毒性，多表现为脑水肿、颅内压升高、癫痫、意识状态改变等，其发生机制目前尚不清楚，国外时不时出现患者因为CAR-T导致的神经毒性而去世的报道，广大病友要权衡利弊。

总而言之，从私人定制到适应性范围再到副作用，CAR-T疗法注定不是一款人人都适用的“抗癌神药”。面对CAR-T疗法患者不应一味的跟风，而是要根据自身的病情找专家进行综合评估再决定是否治疗。毕竟，没有一款“神药”可以包治百病，还是要找到更适合自己的。