新型口服JAK抑制剂！pacritinib将在2021年上市：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者！
CTI生物制药公司近日宣布，已启动向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交一份新药申请（NDA），以加速批准pacritinib，用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数＜50×10的9次方/升）的骨髓纤维化（MF）患者。这类患者由于降低的生存率和有限的治疗选择，有重要的医疗需求未得到满足。
之前，CTI已宣布了最近与FDA举行的NDA前会议的结果，该会议已就NDA数据包达成了一项协议：将基于已完成的3期PERSIST-1和PERSIST-2试验以及2期PAC203剂量范围试验的可用数据。CTI预计，NDA提交将在2021年第一季度完成。正在进行的3期PACIFICA试验预计将作为上市后承诺完成。
在骨髓纤维化患者中，严重的血小板减少症是作为当前治疗方法引起的疾病或药物相关毒性所致。目前，还没有批准的药物专门解决伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者中的未满足医疗需求。在多个试验中，pacritinib在治疗这些患者方面显示出了临床益处。pacritinib有潜力在2021年成为治疗原发和继发骨髓纤维化患者的新治疗选择。
CTI生物制药公司总裁兼首席执行官Adam R. Craig博士表示：“今天，我们很高兴地宣布启动一项滚动NDA提交程序，以寻求解决存在严重血小板减少的骨髓纤维化患者群体中的重要未满足医疗需求，这一人群既包括未接受过治疗的一线患者，也包括先前接受过JAK2抑制剂治疗的患者。我们已经开始了商业前活动，并计划在2021年进行商业发射。”
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在治疗骨髓纤维化的患者估计占三分之一以上。严重血小板减少症是指血小板计数低于每微升50000个血小板，其总生存期仅为15个月。骨髓纤维化患者的血小板减少与内在疾病有关，但也已被证明与ruxolitinib治疗相关，这可能导致剂量减少，并因此可能会降低临床益处。停用ruxolitinib治疗的患者生存率进一步降低，平均总生存期为7个月至14个月。伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗选择有限，这就造成了一个重要的医疗需求未得到满足的治疗领域。
pacritinib是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。
2008年3月，pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格（ODD）。
2014年8月，FDA授予pacritinib快速通道资格（FTD），用于治疗中危至高危骨髓纤维化患者，包括但不限于：伴有疾病相关血小板减少症（血小板计数低）的患者、接受其他JAK2抑制剂治疗经历治疗期间出现的急性血小板减少症的患者、对其他JAK2疗法不耐受或症状控制不好（次优管理）的患者。（生物谷Bioon.com）
原文出处：CTI BioPharma Initiates Rolling Submission of New Drug application (NDA) for Pacritinib in Myelofibrosis Patients with Severe Thrombocytopenia
