近日，中国医学科学院血液病医院与ITP家园联合发起的 “血液病医患交流暨义诊活动”在天津举行。活动邀请了天津血研所、天津中医药大学第一附属医院、天津儿童医院、天津中医二附属医院多位权威血液病中西医专家联合呼吁，对血小板减少症要针对机制，提高治疗效果，合理用药，避免盲目输血。三生制药集团也一直致力于推动改善血小板减少症患者的生活质量。由北京白求恩基金管理委员会发起，三生制药集团提供药品捐助支持的 “守望幸福-白求恩•特比澳”公益捐助项目。即旨在帮助需要注射重组人血小板生成素注射液的ITP患者得到及时有效治疗。自2013年4月份开展以来，该项目已经覆盖了全国28个省市的400多家医院，31000余人次ITP患者从中受益。由于其良好的疗效和安全性，重组人血小板生成素注射液已于2017年2月21日进入国家医保，为更多的血小板减少症患者提供更有效的治疗手段。
血小板减少症须关注，生成不足机制应重视
和白血病相比，大众对血小板减少疾症的了解相对较少。中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授告诉媒体：正常人的血小板数量相对稳定，成人在10万～30万左右，很多疾病的发生都会导致血小板数量降低于正常范围，一般统称为血小板减少症，这些疾病通常包括自身免疫性疾病、病毒感染、恶性肿瘤等。其中以原发免疫性血小板减少症(ITP) ，以前也称特发性血小板减少性紫癜最为常见，这是一种临床最常见的出血性疾病，占出血性疾病的1/3，儿童和60岁以上老年人是该病的高发群体。每年每10万人中，就会新发5~10名原发免疫性血小板减少症患者，这一数据还未包括继发性的血小板减少症患者。近年生活质量分析发现，ITP病人如果没有接受规范诊疗，其生活质量甚至低于肿瘤、高血压及糖尿病患者。
近年来ITP的发病机制有了新的认识，原来认为ITP发病仅是体内血小板被破坏所致，现在认为是体内血小板破坏过多与血小板生成不足双重机制所导致。随着对ITP发病机制的认识的提高，治疗手段也不断丰富，治疗效果也得到了提高。他表示，目前ITP的诊断和治疗已经形成了一套规范的流程，2016年成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识也做了更新，特别是针对血小板生成不足机制的重组人血小板生成素（rhTPO）得到了共识的认可，成为ITP二线治疗药物中的首选。这种药物与人体内源性血小板生成素结构及功能极为相似，能快速升高血小板数量，降低出血风险及相关并发症的发生率，缩短血小板减少症的病程，减少血小板的输注，避免输血可能导致的问题。血小板减少症须关注，应做血小板相关检查，必要时前往血液科进行干预。
儿童ITP有自限性， 合理用药减少副作用
ITP是小儿时期最常见的出血性疾病之一，儿童时期的ITP大部分与病毒感染有关，也与药物、预防接种等诱发原因有关。临床表现有皮肤瘀点瘀斑、粘膜出血如鼻出血、口腔出血，甚至内脏出血。中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授告诉记者，儿童ITP与成人ITP有相似也有不同，儿童ITP有自限性，预后良好，80%~90%的病例在6个月内血小板计数恢复正常，10%~20%发展为慢性ITP，约30%的慢性ITP患儿仍可在确诊后数月或数年自行恢复。患儿家属日常需要注意观察有无出血倾向，有症状时需要监测血象，根据血象变化及时处理。治疗时应遵循规范的诊疗方案，特别是关注药物带来副作用，比如激素的相关副作用需要关注，要正规的给予激素以及减量。同时，重组人血小板生成素（rhTPO）的儿童应用副作用轻微，患儿可耐受，如治疗有效可以进行维持治疗。如果血小板低于20×109/L伴有出血症状（鼻衄等）时，可应用丙种球蛋白治疗。鉴于糖皮质激素的毒副反应，应尽量避免长期使用。
提升血小板数量防治出血，减少不必要的血小板输注
血小板减少症最大的担忧是出血，典型症状是全身各部位的出血，比如牙龈、鼻腔出血及皮肤多发性瘀斑等，严重的ITP患者可出现胃肠道大量出血和中枢神经系统出血，严重的会危及患者生命安全，因此提升血小板数量是防治出血的重要环节。中国医学科学院血液病医院张磊教授指出：防治出血的关键是使血小板计数快速提高到安全水平，帮助患者安全度过出血风险期，降低病死率，特别是对于重症ITP(PLT<10x109／L)，应迅速提高血小板计数至30x 109／L以上，选用静脉输注丙种球蛋白和(或)甲泼尼龙和(或)促血小板生成药物，如重组人血小板生成素（rhTPO）。重症ITP患者发生胃肠道、泌尿生殖道、中枢神经系统或其他部位的活动性出血或需要急诊手术时可在使用上述药物的同时，应给予随机供者的血小板输注。当然对于非紧急治疗的ITP患者，也要避免过度治疗，减少不必要的血小板输注，规避输血带来的相关风险。多项研究证实重组人血小板生成素（rhTPO）可显著减少临床血小板的输注，可作为血小板输注阈值（10x109／L）以上血小板减少症患者血小板输注替代的重要选择之一。研究资料显示当血小板大于10×109/L时进行预防性输注证据不充分，要严格掌握血小板输注的指证，避免不合理的血小板输注带来的相关风险。
组学数据助诊疗，标本兼治迎新生
我们现在知道血小板破坏增多和血小板生成不足都会导致血小板减少症的发生。解放军总医院老年血液科主任卢学春教授告诉记者，血小板生成素可以通过促进干祖细胞分化从而促进血小板生成，许多再障患者体内血小板生成素浓度很高，然而血小板计数却仍低于正常值，主要原因在于血小板生成素与特异性受体结后细胞内下游通路阻塞无法传递信号，使得体内血小板低下形成的负反馈进一步导致血小板生成素浓度增高。由于在信号通路中抑制蛋白及活化蛋白需要达成平衡，血小板的生成才可以达到稳定。通过疾病组学大数据扰动平台，可以把信号通路与药物相关联找到相应的化合物，并联用外源性血小板生成素促进信号通路的传导，就能从机制上更好的治疗疾病。血小板减少症确诊不难，关键是要对疾病进行分型施治，从而可以达到有效的精准治疗目的。
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