渤健阿尔茨海默病药物Aduhelm欧洲上市申请或遭拒绝

编译丨范东东

日前，有消息显示欧洲监管机构并不打算重蹈美国FDA的覆辙，避免自己陷入因批准渤健（Biogen）和卫材（Eisai）合作的阿尔茨海默病药物Aduhelm而造成充满争议的境遇。

渤健方面表示已收到欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Aduhelm申请的“负面趋势投票”。对于渤健而言，正如一位分析师所见，如果Aduhelm在欧洲的监管结果不如预期，那么该药物40%的潜在收入将面临流失的结果。在审查过程中，趋势投票会直接影响欧洲CHMP专家成员对药物申请的意见。根据欧洲EMA指南，虽然趋势投票仅记录了审阅专家们的非正式立场，但除非提供了更为主要的新信息，否则最终的正式投票结果可能也不会改变。

初步否定意见意味着欧洲药物审查员们认为不应批准Aduhelm用于治疗阿尔茨海默病。该决定是在上周举行的口头听证会之后进行的，预计将在今年12月的下一次欧洲CHMP会议上做出正式裁决。除了欧盟市场之外，渤健和卫材也在积极寻求在亚洲市场取得突破，日本监管机构今年年底前可能会根据2020年12月提交的文件做出决定。

加拿大皇家银行资本市场分析师Brian Abrahams在周三的一份报告中写道，欧洲市场的监管挫折将削减Aduhelm未来潜在收入的40%。该公司在一份声明中也表示，渤健将继续与欧洲EMA和CHMP就Aduhelm在欧洲的下一步发展进行密切沟通和接触。

Abrahams指出，渤健可以对欧洲CHMP的建议提出上诉，但这种策略的成功率历来较低，仅约为20%。鉴于该药物现有的数据集以及该药物在美国上市以来的争议，Abrahams预计Aduhelm最终不会通过欧洲监管机构。Abrahams补充说，即使在获得批准的情况下，鉴于该药物的高价，药品报销也可能具有挑战性。Aduhelm在美国的售价约为每年56，000美元，自获得美国FDA批准上市以来，该药物因没有明确效果却定价高昂，已经在美国国内引起了轰动。

自从6月份该药物出人意料地获得美国FDA批准以来，渤健经历了一段艰难的时期。与外部FDA咨询委员会对该疗法压倒性否定意见相呼应，临床医生们在采用该药物方面也普遍持保留态度。根据数据显示，今年第三季度Aduhelm的销售额仅为30万美元。

然而，渤健方面却坚称该药物具有明确的疗效。上周在阿尔茨海默病临床试验会议上，该公司公布了Aduhelm更多的生物标志物数据。结果表明，这种抗淀粉样蛋白β药物还可以降低磷酸化tau的血液水平，而β淀粉样斑块和tau缠结是阿尔茨海默病的两个标志。尽管该公司描述了p-tau减少与认知改善具有“相关性”，但实际上相关值非常低。

此外，该药物在医疗保险合作方面也屡遭挫折。今年8月，退伍军人事务部决定将Aduhelm排除在其处方集之外。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）预计将在明年初就如何为Aduhelm支付医疗保险做出裁决。

除了Aduhelm定价高昂、效果无法保证之外，该药物甚至还面临安全性的风险。根据美国FDA不良事件报告系统最近的更新显示，有患者在使用该药物治疗后死亡，这进一步加剧了人们对Aduhelm的怀疑。加拿大一名75岁的女性在被诊断出患有脑肿胀或淀粉样蛋白相关成像异常后死亡，而这只是Aduhelm已知的一种副作用。

参考来源：Biogen’s Aduhelm， already battling US skepticism， faces likely European rejection