中国罕见病新药！琅钰集团Wakix(替洛利生)提交上市申请：治疗发作性睡病，已在欧美上市!

2021年07月22日讯 /生物谷BIOON/ --琅钰集团（RareStone Group）近日宣布，已向国家药品监督管理局（NMPA）提交了Wakix（pitolisant，替洛利生）的新药上市申请（NDA），用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病。Wakix有望成为中国首个获批用于治疗发作性睡病的治疗药物。

Wakix已在欧盟和美国获得上市批准，用于治疗成人发作性睡病。用药方面，该药通过口服给药，每天早晨醒来时服用一次。

发作性睡病是全球公认的罕见病之一，这是一种严重的慢性疾病，以白天过度嗜睡（EDS）为特征，伴有或不伴有猝倒。目前，我国有70多万发作性睡病患者，还未有药物获批用于治疗发作性睡病，医生在治疗发作性睡病上的选择非常有限，许多患者一直饱受疾病的困扰，该病的治疗有巨大的医疗需求未被满足。

琅钰集团首席商务官兼琅铧医药美国总裁柯丽莎（Melissa Bradford-Klug）表示：“我们非常高兴Wakix的新药上市申请（NDA）已经提交给了NMPA。这一行动使琅钰集团距离引进急需产品更近了一步，通过与Bioprojet在2020年第4季度宣布的合作关系，琅钰集团获得了Wakix在中国商业化和开发的独家权利。”

发作性睡病（narcolepsy）是一种慢性的、严重的、睡眠-觉醒状态不稳定的神经紊乱性疾病，也是一种罕见病，在人群中的发病率约每10万人口中25-50人。该病主要发生于青少年和年轻人群中，一般5岁起病，多数为10-25岁。发作性睡病主要表现为嗜睡、猝倒和夜间睡眠紊乱，如：入睡前幻觉和睡眠瘫痪等症状，会给患者带来严重的伤害。发作性睡病还带来巨大的个人和社会经济负担，通常表现为教育和就业问题，如学业成绩差、缺勤和失业等，以及人际关系和精神健康方面的损害。

Wakix的活性成分为pitolisant（替洛利生），这是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。

Wakix于2016年3月和2019年8月在欧盟和美国获得上市批准，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病，并于2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物。Wakix由法国Bioprojet公司研发，琅钰集团旗下企业琅铧医药2020年底与Bioprojet正式签署合同，获得中国市场的商业化权益。

根据琅钰集团发布的一份公告，今年5月7日，Wakix在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了国内首张处方。得益于博鳌乐城先行区的政策红利，这一治疗发作性睡病的突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。（生物谷Bioon.com）

原文出处：RareStone Inc. Announces Submission of New Drug Application (NDA) of Wakix (pitolisant) for narcolepsy with and without cataplexy in China