预测：2024年全球最畅销的基因疗法TOP10

　　与传统医疗手段相比，以基因技术为基础的治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者的痛苦，因此其应用前景被业内普遍看好。

　　今年9月下旬，Amicus Therapeutics公司与Celenex签署了一项收购协议，获得了多达10个基因疗法项目。根据交易条款，Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款，Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的开发里程碑及2.62亿美元的注册申报和批准里程碑，使得收购总价可能达到3.7亿美元。（详见：Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目）

　　此次收购中，所有项目都是罕见病范畴，利用腺相关病毒（AAV）采用鞘内给药，具体为神经系统溶酶体贮积症，其中3个项目针对Batten病。这一交易也再次引发了业界对基因疗法的极大关注，同时也引发了有关基因疗法是否存在泡沫的担忧。

　　不过，Spark公司基因疗法Luxturna在美国获批，以及诸如Biomarin公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec等项目在临床研究中所展现出的积极疗效数据，激发着投资者对基因疗法的热情；另一方面，公众对新技术的兴趣以及纳税人对罕见疾病药物敌意的降低，也帮助推动了基因治疗领域并购交易的持续高涨。

　　例如，今年6月，Axovant签署8.42亿美元协议从牛津生物医药公司获得了一款帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD。今年4月，诺华更是豪掷87亿美元收购了美国基因治疗公司AveXis，获得了一款脊髓性肌萎缩症（SMA）新型基因疗法AVXS-101，该产品有望成为首个用于SMA的一次性基因替代疗法。而在近些年来，包括辉瑞、艾尔建、百时美施贵宝、渤健在内的制药巨头均在基因治疗领域相继投资了数亿美元。

　　不过，有分析师指出，当前投资者对处于临床阶段基因项目的期望明显过高。一个事实是，尽管Luxturna是美国FDA批准的首个基因疗法，但该药定价高达85万美元，折合人民币550万元。根据EvaluatePharma卖方分析师共识预测，Luxturna在2024年的销售额仅为1.49亿美元。另一个事实是，葛兰素史克（GSK）开发的产品Strimvelis作为首个由大型制药公司支持的基因疗法，尽管早于2016年4月便获得欧盟批准治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童患者，但截至目前几乎没有什么销售业绩，2018年预期销售额仅为200万美元。今年4月，GSK将罕见病业务转手Orchard Therapeutics，其中就包括Strimvelis。

　　根据EvaluatePharma发布的《2024年全球最畅销基因疗法TOP10》，排在榜单前两位的分别是蓝鸟生物的Lentiglobin和Sarepta的迷你基因疗法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前，前者正开发用于地中海贫血和镰状细胞病的治疗，2024年预期销售额将达到18.9亿美元，后者开发用于杜氏肌营养不良症（DMD），2024年预期销售额将达到15.91亿美元。但需要指出的是，这两个项目仅在少数患者身上进行了测试。后一个项目甚至在今年7月份临床试验被叫停，但在最近已被批准继续推进。　　

　　《2024年全球最畅销的基因疗法TOP10》

　　诺华的SMA基因疗法AVXS-101则以13.39亿美元位列第三位。有分析师指出，如果AVXS-101真能实现重磅销售，那么诺华这笔高达87亿美元的投资也是相当值得的。

　　文章参考来源：Gene therapy deal-making shows no signs of stopping