“友爱·赋未来”推动多方共付降低乙型血友病患者治疗负担

　　血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。作为一种终生性疾病，血友病不仅对患者的身心健康造成极大的破坏，如得不到及时有效的治疗，患者可能致残、致死，长期的治疗负担使很多乙型血友病患者家庭“因病致贫”。近日，39健康网编辑在一个血友病专家、药品生产企业和患者组织多方共同参与的研讨会上了解到，中国初级保健基金联合药品生产企业，积极推动多方共付机制，推出一系列患者援助项目，帮助乙型血友病患者减轻治疗负担。

　　血友病患者经济负担重临床治疗需求亟待满足

　　据统计，中国血友病患者数约13.6万患者，登记在册血友病患者仅为一成，登记率不足10%。我国血友病治疗率低，超过30%的确诊患者不治疗或偶尔治疗，不足10%的患者接受规范治疗。

大会现场

　　血友病的临床特点为出血时间延长的倾向，由于患者的血液中先天缺乏凝血因子，主要是凝血因子VIII（八因子）或IX（九因子），多数患者关节反复出血，导致残疾，丧失工作和生活自理能力，严重者甚至危及生命；事实上，只要定期地补充足量的凝血因子，血友病患者就可以像正常人一样健康地生活。但是由于我国凝血因子浓缩制剂供应不足和经济等诸方面原因，多数血友病患者和家庭无力负担“灾难性”的医疗支出，出血后常常得不到及时有效的治疗。因此，我国血友病的防治与发达国家相比差距很大。

　　血友病的治疗方法很明确，即替代治疗。指通过补充外源性凝血因子，达到止血的效果，主要治疗药物为血浆源性因子和重组人凝血因子。“首个重组人凝血因子的诞生和广泛应用开始于上世纪90年代，因其可规避血友病患者由于经常输注血浆或血液制剂等所带来的感染和传播肝炎、艾滋病的风险，加上血浆来源受限和血制品存在安全性问题，重组人凝血因子成为治疗血友病的首选。” 中国医学科学院血液病医院杨仁池教授说到。“我国血友病的诊疗仍处于较低水平，很多医生和患者对该病都缺乏认识。大部分患者仍然主要采用按需治疗的方式，即当发生出血的时候才输入凝血因子进行止血，但是每次出血都会对一些关节组织造成一定损伤，而且这种损伤是不可逆的，长期反复的关节受损会导致患者残疾。”

　　罕见病中的罕见病预防治疗是关键

　　根据患者体内缺乏的凝血因子不同，血友病分为甲型和乙型。乙型血友病缺少凝血因子Ⅸ。与甲型血友病相比，乙型血友病的发病率更低（1/25000新生男婴），患病人数仅占总血友病人数的15%-20%，因而被很多专家称为“罕见病中的罕见病”。

媒体专访（从右至左）：中国初级卫生保健基金会秘书长胡宁宁、中国医学科学院血液病医院杨仁池教授、血友之家会长余中先生

　　相关临床数据表明，血友病患者只要定期补充体内缺乏的凝血因子，使其血液里保持一定的凝血因子水平，就能够有效降低出血率和致残率。这种定期补充所缺乏的凝血因子的治疗方法叫做预防治疗。“目前大部分欧美国家已经实现预防治疗。所谓预防治疗就是无论出血与否，每个患者每周都可以注射3-5次凝血因子，以预防出血。长期接受标准化的预防治疗，能够使患者实现零出血的目标，减少关节损伤和残疾，患者可以正常地上学、工作，生命质量得以有效改善。作为患者组织，这些年我们一直在积极的普及血友病的疾病知识、促进预防治疗的实现和普及，尤其是乙型血友病，目的就是让乙型血友病患者能长期接受标准化的预防治疗，帮助他们像正常人一样地生活。”血友之家余中会长说到。

　　杨仁池教授对此表示“乙型血友病治疗的关键在于持续性的标准化治疗，即通过静脉输注的方式进行凝血因子IX的补充，使患者体内的凝血因子浓度达到正常人的水平从而实现止血，一旦发生出血，患者必须及时补充足量的凝血因子。无论患者接受按需治疗方案还是预防治疗方案，都必须坚持下去。但是，由于血友病的治疗伴随终身，患者每年需承担高额的治疗费用，很多血友病患者因病致穷，不能做到尽早治疗，造成关节损伤，最终导致不可逆转的严重后果。”杨仁池教授补充到，“今年年初重组人凝血因子IX进入国家医保目录，这些问题得到一些改善。我们希望重组人凝血因子IX能够尽快纳入各省级医保目录，切实帮助各省患者，使他们最终回归正常生活。”

　　慈善项目推动多方共付降低病患成本

　　为增加贫困、低收入血友病患者使用重组人凝血因子治疗的可及性，中国初级卫生保健基金会于2015年发起“爱聚捷音，共赋友助——河南血友病患者援助项目”。该援助项目成为我国血友病防治的转折点，首次将“多方共付”的概念引入我国血友病诊疗支付制度中，在减少低收入血友病患者的家庭经济负担的同时，亦在精神层面上鼓励患者积极治疗、科学用药。该项目实施期间累计接收了134名甲型血友病患者的申请。

　　多方共付机制即通过公益组织捐助、企业让利支持、患者部分承担的费用分担机制，促进我国医疗保障制度和大病救助体系的完善，实现社会公平。该模式围绕医保体制的运作特点，在资源配置上进行创新和资源整合。“具体而言，在多方共付模式中，一方面，医药企业以慈善捐赠的方式与慈善基金会合作，政府只需使用较少的财政资金予以支持，在一定程度上节省了医保开支，分散了政府财政支出的压力。另一方面，运用“多方共付”模式，由医药企业向符合医学以及经济条件的患者提供部分免费药品，再加上政府的财政资金支持，患者个人只需负担很少一部分的医药费用。由此形成的多方共同负担的机制，能够帮助众多慢性病患者跨越经济负担的阻碍，获得最佳的治疗效果，同时逐步建立长期治疗的理念，帮助他们回归正常生活。”中国初级卫生保健基金会胡宁宁秘书长介绍到。

　　通过多方共付模式解决药品可及性的问题是未来医疗保障体制发展的方向，针对某种疾病，患者、生产者、社会组织、政府共同为患者提供治疗手段，可以最大程度上的帮助患者延长生命的同时，不降低生活质量。

　　2017年，为进一步解决乙型血友病患者的疾病治疗负担，中国初级卫生保健基金会发起“共赋友助-乙型血友病患者援助项目”，对符合项目条件的患者给与药品援助.项目旨在减少贫困、低收入乙型血友病患者的家庭经济负担，满足并鼓励患者与疾病抗争的物质与精神需求，以帮助患者获得更大的支持。

　　中国初级卫生保健基金会胡宁宁秘书长谈到：“一个社会的整体幸福感并不应当仅仅来源于某一部分人的幸福感，必须是来源于社会中每一个阶层成员的集体幸福感。作为一家公益性社会组织，中国初级卫生保健基金会始终以追求‘人人享有健康’为目标。我们相信多方共付模式将是患者、企业、社会组织、政府共同解决药品可及性问题的有效途径，也将成为未来医疗保障体制发展的又一方向。”