Sobi罕见病药物Aspaveli获英国NICE支持

编译丨李汤姆

据报道，就在被制药巨头阿斯利康阻止收购后不久，罕见病制药商Sobi赢得了一场监管胜利，该公司旗下的罕见病药物Aspaveli获得了英国监管部门的支持。

日前，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）对Sobi的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)药物Aspaveli表示支持。

Sobi在一份新闻稿中说，NICE在对Aspaveli进行快速评估后发布了相关决定。NICE已推荐Aspaveli做为成年PNH患者的一种选择，适合于那些在接受C5抑制剂（如阿斯利康的Ultomiris）治疗至少三个月后出现贫血的患者，这项推荐决定将有望帮助Sobi罕见病药物未来通过英国药物监管机构的审查。

Aspaveli已由Apellis公司以Empaveli的名称在美国销售，目前该药物正在接受英国药品和保健品监管局(MHRA)的审查。不过，NICE经常因药物的定价问题而拒绝接受药物申请。尽管这种药物可能很贵，但Sobi的Aspaveli可能会有不同的结果。根据Drugs.com的数据显示，在美国Apellis的Empaveli每160毫升供应成本约为36，790美元。

Sobi表示，PNH是一种罕见的慢性血液疾病，其特征是健康的携氧红细胞遭到破坏，患者可能会出现血栓（血凝块），导致器官损伤，甚至过早死亡。这种疾病在英国影响了大约900人，患者患病后需要频繁输血，并导致严重疲劳和贫血等症状。如果不及时治疗，这种疾病的10年死亡率为29%。

与此同时，阿斯利康旗下相同适应症的药物Ultomiris在提供了保密折扣后，也于今年四月获得了NICE的支持。该药物可用于在Soliris治疗上保持稳定至少六个月的高疾病活动患者。该药物按患者体重给药，但在折扣前每隔一个月的花费约50，000英镑。值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星产品，该药物是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元，而做为该药物的长效版本，Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。

此前，阿斯利康以390亿美元收购Alexion，获得了旗下的罕见病药物Ultomiris和Soliris。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版。Ultomiris于2019年在欧盟首次获批用于治疗成人PNH，以及用于治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2021年6月，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准扩大该药物的使用范围，涵盖了PNH儿童（1个月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成为了美国第一种针对该年龄组的治疗方法。

阿斯利康和Sobi的合作关系可以追溯到2018 年，当时阿斯利康将其用于儿科呼吸系统药物 Synagis在美国的权益授权给了Sobi，并获得了15亿美元的预付款，其中包括10亿美元的现金和价值5亿美元的Sobi股票，这些股票占Sobi股权的8%。Synagis（palivizumab）是一款预防婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）引起严重下呼吸道感染的单克隆抗体，也是唯一一种被批准用于预防严重RSV疾病的药物。

根据多位消息人士在12月初的报道称，阿斯利康在不久前还阻止了安宏资本和GIC Special Investments 关于收购Sobi的提议。阿斯利康通过持有8%的Sobi股份，有效地阻止了一个投资集团以76亿美元收购该公司的计划。受此利空消息影响，Sobi股价随之下跌近25%，市值蒸发近四分之一。一方面，阿斯利康阻止Sobi被收购的原因是担心其之前授权给Sobi的RSV药物Synagis可能会落到竞争对手手中，另一方面，阿斯利康也希望自己能够从Sobi手中收购一些罕见病药物资产。

瑞典商业银行的分析师Mattias Haggblom推测，在去年大手笔390以完成对Alexion的收购后，阿斯利康目前可能负债累累，短期内可能很难再进行大额并购，但阿斯利康可能会在未来几年内与Sobi达成交易。

令人忧心的是，该药物目前仍在市场上销售，已报道了数以千计的酮症酸中毒及相关事件。Invokana销售额确实在安全警告标签后有所下降，但自该药上市以来，强生已从该药物收入超过60亿美元。仅在2020年，Invokana和一种姊妹药物就在全球带来了7.95亿美元的收入。SGLT2抑制剂是一类非常有效且有价值的糖尿病药物，但看起来它们确实具有明显的安全风险。

对此，强生对路透社回应的公关稿称，该公司非常关心接受药物治疗的患者的安全和健康，无论是在Invokana批准前还是批准后，强生都与监管机构密切合作，以监测和调查新出现的安全数据，并及时向美国FDA报告可信的信号，并就Invokana的风险收益概况向医疗保健提供者及其患者提供建议。

Invokana是第一个上市的SGLT2抑制剂，但此后其他公司也加入了竞争，包括勃林格殷格翰和礼来的Jardiance（empaglifozin）和阿斯利康的Farxiga（dapagliflozin）。然而这些药物包括导致酮症酸中毒和其他严重副作用的标签警告，甚至会导致患者服药后腿部不得不截肢。

近年来，强生一直被上万起的法律诉讼缠身，涉及阿片类药物、滑石粉、精神病药物等。今年7月，路透社报道称，该公司不排除通过破产的方法，保护其大部分资产免于诉讼索赔。

参考来源：After its $7.6B buyout fell through， Sobi scores NICE backing for rare disease drug Aspaveli