打造爱心“橙”市 2019全国血友病公众宣教活动从广州起航

　　4月20日，由北京血友之家罕见病关爱中心主办，广东省血友病诊疗管理中心（南方医科大学南方医院）和广东血友之家承办，上海罗氏制药支持的2019全国血友病疾病公众宣教广州站活动在南方医科大学正式启动。该活动旨在提升公众对血友病及其预防治疗的认识，鼓励更多血友病患者、特别是儿童患者通过预防性治疗摆脱疾病对生活产生的影响，以积极正向的态度回归正常人的生活，本年度全国血友病公众宣教活动之后还将继续在北京和上海陆续开展。与此同时，以“伸出援手——关心的第一步”为主题的世界血友病疾病日广东地区纪念活动也同期举行。

启动仪式

　　无惧FVIII抑制物 患者零出血成为可能

　　血友病是一种由于凝血因子缺乏而导致的凝血障碍的遗传性疾病，男童为最主要患病人群，他们在日常生活中特别容易出血，且难以止住，无法像其他男孩一样奔跑跳跃、嬉闹玩耍，导致他们在同龄人中常常被孤立，这个特殊的人群需要社会各界共同的关注。

南方医院血液科副主任孙竞教授

　　“A型血友病由凝血因子VIII缺乏引起，约占所有血友病的80%-85%，替代治疗是治疗A型血友病患者出血的主要方法。但是治疗一段时间后，约有10%-30%的患者会出现抗体——FVIII抑制物。抑制物的存在会导致患者治疗的有效性降低，出血风险变高。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70%，这些患者将面临极大的治疗挑战。”南方医院血液科副主任孙竞教授表示，“对于这些体内产生抑制物的A型血友病患者来说，疾病难以控制，他们需要频繁地进行静脉注射，以补充凝血因子，这对于儿童患者和其家庭来说，显得尤为费时费力。去年首个非因子治疗、合并抑制物的药物艾美赛珠单抗于在我国获批上市。它是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。临床研究表明，艾美赛珠单抗可显著降低成人、青少年和儿童患者的出血率，让零出血治疗目标变为可能。”

　　推广预防治疗理念 盼望创新药纳入医保

　　预防治疗是当前国际上推荐的血友病治疗方案。从2009年开始，我国血友病患者基本上能够确保进行按需治疗，如今很多地区已开始进行低剂量预防治疗方案。通过低剂量预防治疗，很多患者减少了出血次数、减轻了痛苦、避免了关节损伤引起的残疾。儿童期是治疗血友病的关键时期，因此，血友病患儿在三岁前就应当进行预防治疗。但是，由于患者经济水平和医保政策覆盖所限，我国仅有3.7%的血友病患者家庭能够完全负担医疗费用，广东地区也仅有20%-25%的患者正在进行预防性治疗。

广东血友之家总负责人黄子楷

　　广东血友之家总负责人黄子楷表示：“预防治疗对于血友病来说尤为重要。规律地进行预防治疗能够帮助患者降低出血概率，特别对于儿童而言，可以有效防止关节损伤，让孩子从小能和其他小朋友一样快乐健康地成长。从药物经济学角度来看，预防治疗的总体费用可以预估，从长远看将低于患者发病后进行的医疗费用以及同时产生的交通、陪护和误工等间接的经济支出和损失。如果预防治疗的新药能够进入医保目录，这将大大降低患者日常预防性治疗的支出，让预防性治疗在血友病患者中得到普及，我们相信会有更多的成人患者将从中受益，而儿童患者能实现自由奔跑的梦想。”

　　早在2001年，南方医院和广东血友之家就已开始举办世界血友病疾病日广东地区纪念活动，十几年来，每年都会有将近500名来自广东及其周边地区患者和家属参加活动，这也是全国范围内历时最久，规模最大的血友病日公众活动之一。黄子楷感叹：“在广东，我们见证了血友病从开始的无药可用，到按需治疗和低剂量预防治疗的过程，患者的生活质量也有了翻天覆地的改变。广东地区血友病整体治疗水平较高，特别是广州市的患者是全国最早受惠于医保政策的群体，但在广东省其他地区，对于病友们的关爱政策差异较大，所以我们广东血友之家除了在未来继续积极推动预防治疗的普及之外，也希望全省各个地区的医保政策、药物保障、诊断治疗和慈善支持等方面都能均衡发展，将全省血友病的治疗水平提升到一个新高度。”