诺华肺癌药物Zykadia恐难获NHS批准使用

　　今年5月，诺华肺癌药物Zykadia喜获欧洲药品管理局（EMA）批准，用于经ALK抑制剂Xalkori（crizotinib，克唑替尼）治疗后病情恶化的间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　然而随后Zykadia却经历了一波三折：屡遭英国NICE组织“呛声”，被拒进入NHS体系。随后英格兰NHS亦表示，Zykadia或许明年4月才可能获得 “解冻”，届时方可获得抗癌药基金会（CDF）资助。

　　Zykadia的获批主要根据两项在全球范围内开展的多中心开放性单组临床试验的积极结果。其中一项临床试验ASCEND-1显示，接受Zykadia治疗的肺癌患者实现56.4%癌症整体反应率。

　　目前，非小细胞肺癌的一线治疗方案是辉瑞的Xalkori，而并非所有患者对该药均有反应性，很多患者往往出现病情恶化进展，亟待出现更多有效药物供临床选择。

　　虽然NICE积极表态为患者寻求更多用药选择，且Zykadia也符合其入选英国医保条件的描述，曾获MHRA授予的潜力创新奖，但是Zykadia却无法逆转被拒的命运，何时实现入驻医保，诺华表示忧虑。

　　据诺华英国&爱尔兰肿瘤事业部总经理Margaret Dean透露，NICE拒绝Zykadia加入NHS体系，主要与NICE肿瘤药物审核监管困难有关。他认为，NICE亟需一种更加新颖和灵活的报销系统来解决这一难题。他还表示，公司将继续同NICE展开对话，督促其重新考虑Zykadia的加入，为更多患者谋求用药福利。

　　Zykadia 的提前获批得益于其II期临床试验的强大疗效数据，而NICE未曾对此类提前获批药物组织过评估，出于安全性和疗效的考虑，往往拒绝此类药物的申请。诺华官方表示，他们对即将开展的III期临床试验拥有强大信心，一定会给英格兰NHS提供一份积极的成本效益分析数据。

　　CDF未来何去何从？

　　癌症药物基金会于2011年创办，其初衷在于使患者不再因治疗费用不足而得不到合适的治疗。然而，由于需求量大，基金会长期处于财政赤字的状态，远超最初2亿英镑的预算，后来以至于出现继年初限定预算动作后再剔除涵盖39种适应症的27种对应药物的“轩然大波”，引起大批制药企业的强烈不满。

　　财政危机之下，CDF的未来仍然存在不可预测性。

　　对于癌症患者而言，这则消息无疑是雪上加霜。患者无法获得最新的癌症治疗药物，将无法有效阻止癌症的恶化和进展，这对于英国癌症护理事业也将造成重大影响。