80岁患上骨髓瘤，医生用这个方法助他活过6年！新药出现让治疗更有效

比白血病的发病率还高、仅次于淋巴瘤，然而多发性骨髓瘤在公众眼里是陌生的！但对于86岁的黄伯来说，它是再熟悉不过的“麻烦老友”，已经朝夕相处了六年。

2015年2月，一次腰背痛得厉害，没想到竟然查出多发性骨髓瘤，黄伯头一次听到这种病名。医生告知“目前没有办法治愈，但可以用药控制”，这让绝望中的黄伯看到一线希望。

联合使用两种药物，后来又更新了用药方案，可每次的缓解时间不过两三个月就复发了。腰背疼痛严重，痛到无法走路，吃不下睡不好，黄伯一度怀疑自己“怕是命不久矣”！

他辗转就医，治疗效果始终不大理想，大约在2018年12月，经人介绍来到中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科就诊。

“老人非常痛苦，坐着轮椅，精神萎靡不振，胸背前后贴了四块止痛贴，肱骨还病理性骨折，”接诊医生、血液肿瘤科夏忠军教授对黄伯的印象深刻。作为华南地区最大的骨髓瘤诊治中心，该医院血液肿瘤科一年大概可以接诊到400个像黄伯这样的骨髓瘤患者。经过多学科会诊，给予精准的个体化用药，通过反复调整治疗模式，黄伯的病情得到了长时间的稳定，重新恢复行走，脸上重绽笑容。

受访专家：中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科夏忠军教授

夏忠军教授表示，多发性骨髓瘤值得引起关注，患者和家属不要轻易放弃。如今新的治疗模式、治疗手段层出不穷，新药的出现，明显提高了治疗有效率，明显地延长了患者整体的生存时间。

患者常在这些科室打转，误诊率高

多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。欧美国家每10万人口中大概有4-6个患者是多发性骨髓瘤，而我国的多发性骨髓瘤发病率约为2/10万-4/10万。相比西方患者的发病年龄集中于69岁左右，中国患者大概要年轻6-10岁，发病年龄多数在60多岁。

多发性骨髓瘤虽然是血液病，公众对多发性骨髓瘤的疾病认知度普遍偏低，同时由于首发症状不同，患者第一次就诊时往往在非血液科以外的科室就诊。

“多发性骨髓瘤是一个多系统损害的疾病，初发症状最常见的是骨痛、腰痛或其他部位的疼痛。”夏忠军教授说，这些疼痛症状缺乏特异性，通常老百姓想到的是风湿病、腰椎间盘突出、骨质疏松症、退行性关节炎等疾病，因此非常容易误诊，骨髓瘤的临床误诊率高达60%。

有骨头的损害、腰痛，患者往往去骨科就诊；也有相当多的患者伴有肾脏的损害，因为肾功能异常或者肾功能不全，病人可能到肾科去就诊了；还有一部分患者可能因为球蛋白的升高，或者伴有一些神经系统的损害，就去神经科就诊了。

“经过反复辗转多个科室就医后，有经验的医生意识到病人可能是多发性骨髓瘤，才转诊到我们血液科。”夏忠军教授感叹到，很多患者会首诊骨科、风湿免疫科或肾内科，从而延误了最佳治疗时机。不少骨髓瘤患者从发病到确诊整整花了一两年的时间。

60岁以上腰背痛，应该加做M蛋白检测

夏忠军教授强调，多发性骨髓瘤非常需要多学科诊疗，这对于早期发现、早期获得诊断、早期得到治疗是至关重要的。有的综合医院已经意识到这个问题，上海地区的复旦大学附属中山医院针对就诊的老年患者开展M蛋白检测，结果筛查出了不少骨髓瘤。

“M蛋白检测是多发性骨髓瘤的一个特异性指标，95%的多发性骨髓瘤患者都伴有M蛋白。”他介绍，M蛋白检测非常方便，费用也不贵，在中大肿瘤医院检测一次是20多块钱。目前发现85%的多发性骨髓瘤患者都有腰背痛的症状，对于60岁以上的老年患者，在抽血常规生化的时候加做一个M蛋白检测，那么可能95%的骨髓瘤都能够得到早期发现。

目前，中国多发性骨髓瘤患者五年生存率远低于美日等发达国家。根据2018年《柳叶刀》的调查数据显示，我国骨髓瘤患者的五年生存率约为24.8%，日本为33.3%，而美国则是46.7% 。

夏忠军教授表示，多发性骨髓瘤如果能早期发现、早期干预，治疗有效率会明显提高，患者的生存时间也会得到明显延长。国外研究发现，比如对高危的冒烟型多发骨髓瘤进行早期干预，可以使患者生存得到明显改善，无疾病进展时间、总生存时间都会得到明显改善。

不过到目前为止，多发性骨髓瘤仍然无法治愈。他认为，治疗面临的最大挑战有两个：一是老年患者居多，往往合并糖尿病、高血压、冠心病等基础性疾病，药物选择受到相当多的限制。二是多数患者面临着复发或耐药的问题，急需新的治疗药物，一旦多重耐药，治疗难度陡增。

十年治疗新进展，患者生存期明显延长

“黄伯依靠抗体药物维持了3年多，病情一直都比较稳定，但随着年龄增大，加上今年8月因为别的并发症需做手术中断了骨髓瘤的治疗，导致复发，病情又进展了，血素只有60克，血小板低至2万。”夏忠军教授考虑到病人对抗体药物可能不再敏感，改用新一代的蛋白酶体抑制剂并联用其他新药，终于帮助病人控制住病情。

其实近十来年，多发性骨髓瘤领域取得了非常大的治疗进展。夏忠军教授介绍，骨髓瘤治疗的最大进展主要体现在新药的出现，最具代表性的就是蛋白酶体抑制剂，第二大新药就是免疫调节剂，第三就是干细胞移植治疗。到了2000年以后，多发性骨髓瘤的疗效进一步提高，原因是有更新的药物的出现。比如抗体类的药物，在国内准备获批的赛诺菲CD38单抗，对于复发难治骨髓瘤，甚至对于初诊的多发性骨髓瘤也有非常高的近期有效率的，跟现有蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂联合之后，对复发难治骨髓瘤，使近期疗效得到了明显提高。此外值得关注的是其他相关的免疫治疗，比如CAR-T治疗，国内临床研究数据显示其具有较好的经济有效率，也使患者的无疾病进展得到了明显的延长；还有像双抗体的治疗，也非常令人期待。

目前，受益于“港澳药械通”政策，可将临床急需、已在港澳上市的药品，经批准后在大湾区内地符合条件的医疗机构使用。

“随着大湾区政策的落地，国内没有获批的药物可以在海南及珠三角地区使用，对于多发性骨髓瘤患者来说是一个福音，增加了新的治疗选择。”夏忠军教授说，符合治疗条件的多发性骨髓瘤患者，目前赴海南或香港可以自费使用上与国际同步上市的全球创新药品。现在能够使用这些药物的患者还是非常少的，针对多发性骨髓瘤患者的迫切治疗需求，希望越来越多的创新药品能被引入临床使用，创新药也能早一步被引入内地惠及更多患者。

在今年进博会亮相的赛诺菲CD38单抗，于2020年先后在美国、欧盟和日本获批上市，今年北京惠民保和海南博鳌“乐城全球特药险”纳入这款药的全球获批适应症，多发性骨髓瘤患者可不出国门，在乐城“全球同步”用上并报销这款创新药。