J Clin Oncol：癌症患儿、医生、监护人报告的癌症治疗的不良反应的差异性

准确的报告癌症治疗相关的不良反应（AE）对研究人员、赞助商、监管机构、医生和患者都至关重要。在肿瘤试验中公认的报告不良反应的标准是国家癌症研究所 (NCI) 的不良事件通用标准 (CTCAE)。虽然CTCAE已被广泛应用，但评估AE和严重程度分级依赖于临床医生，这低估了成人报告的症状性AE。因此，NCI新开发了成人CTCAE的患者报告预后 (PRO) 版本。

CTCAE也用于报告儿童癌症试验中的AE。接受癌症治疗的儿童和青少年往往有很高的症状负担，但很多研究表明儿童和临床医生或监护人在症状和功能方面的报告并不一致。症状的严重程度常被医生低估，但又常被监护人夸大。因此，研究人员开发了一种儿科PRO-CTCAE（Ped-PRO-CTCAE）版本，包括62种临床症状，对7-17岁儿童具有很强的有效性和可靠性。

本研究旨在评估由临床医生评估的症状性不良反应（根据CTCAE 4.0）与儿童及监护人报告的症状性不良反应（根据Red-PRO-CTCAE）的一致性。

受试患者是7-18岁的癌症患儿，其临床医生和监护人在治疗前（T1）和治疗后（T2）都完成了CTCAE评估培训。每次评估包括15项涉及身体和心理健康的核心不良反应，每项0-3分。最后采用多变量混合回归模型评估AE报告的一致性。

共有438组患儿-医生-监护人完成了T1或T2评估。438位患儿，平均13岁，53.7%的男生，32.6%的非白种人，56.4%的是白血病/淋巴瘤。除了便秘、恶心、厌食症、神经病变和焦虑之外，在T1期时，临床医生评估的所有其他AE的等级均明显低于患儿，而且T2期时仍显著更低。T1期时，监护人评估的平均AE等级与患儿评估的相近，但T2期是监护人对恶心、呕吐、厌食症、疼痛、疲劳、焦虑和抑郁的评估等级显著高于患儿。此外，未发现什么因素会影响AE评估的一致性。

简言之，与患儿评估的症状性AE相比，医生评估的AE的一致性较差，而监护人评估的AE相对较一致。因此，临床试验，特别是关于儿童患者的试验，不能只考虑医生评估的不良反应，还应该纳入儿童根据Red-PRO-CTCAE报告的不良反应。

原始出处：

David R. Freyer， et al. Lack of Concordance in Symptomatic Adverse Event Reporting by Children， Clinicians， and Caregivers： Implications for Cancer Clinical Trials. J Clin Oncol. March 17， 2022. https：//ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.02669