成人儿童有不同，血液专家共话ITP治疗未来

“近年来，血小板减少症发病率逐年上升，原因很多，其中，原发免疫性血小板减少症（ITP） 是一种临床最常见的出血性疾病，占出血性疾病的1/3，每年10万人中就有新发病5-10名患者。”11月7日，由诺华肿瘤（中国）主办的原发免疫性血小板减少症(ITP)主题疾病教育活动上，河南省肿瘤医院血液科副主任周虎说道。

成人ITP一半以上为慢性 长期管理很重要

ITP是一种以“血小板减少”为临床表现的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。成人ITP的发病率为5～10/10万，60岁以上老年人呈高发态势，育龄期女性发病率高于同龄男性。皮肤瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月经增多等都是ITP的典型症状，严重者还会发生内脏出血、颅内出血。

“临床上医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险，但是一线治疗更多是‘救急’，60%~80%的患者还是会进入‘慢性病状态’，需要长期稳定的治疗。糖皮质激素和丙种球蛋白还可能带来感染、骨质疏松、股骨头坏死、肥胖等副作用，给患者带来新的隐患。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎介绍，ITP 的治疗的目标不仅是要提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血，还要改善患者的生活质量，血小板生成素（TPO）受体激动剂为ITP患者的疾病管理带来新的选择，因此便捷有效的疾病管理非常重要。

ITP的发病机制是免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足，从而导致血小板减少。因而，阻止血小板过度破坏和促进血小板生成是ITP现代治疗不可或缺的重要方面。目前，二线治疗方案中就包含促血小板生成药物，如rhTPO、艾曲泊帕、罗米司亭等，以及抗CD20单克隆抗体。其中，针对发病机制的血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕，与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，能够创新性地增加血小板的生成，弥补了传统治疗的“短板”，满足临床及患者治疗所需的同时，口服便利性更提高了患者长期治疗用药的依从性。

儿童ITP八成为一过性 守好天生自愈力

ITP也是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5/10万。大部分的儿童ITP发病原因并不明确，部分患儿在发病前2~8周有感染或疫苗接种史。

同成人ITP一样，出血也是儿童ITP的常见症状，包括皮肤瘀点瘀斑，鼻出血、口腔出血甚至内脏出血、颅内出血等，其中颅内出血是儿童ITP最严重的并发症。

但是总的来说儿童ITP是一种良性自限性疾病，80%的患儿患病12个月内血小板计数可恢复正常即为“一过性”，仅约20%左右的病程会持续1年以上，成为慢性ITP。对于儿童ITP，很多医生在血小板低于20×109/L并且有明显出血症状，或者血小板下降特别快时才会“出手”治疗，更多的则是对病情的观察。

苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕解释：“80%的儿童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大，我们要尽可能地守护孩子们的天生自愈力。激素、丙种球蛋白等无法从根本上治愈儿童ITP，还可能带来发育迟缓、肥胖、血液污染等问题。”胡绍燕说，ITP患儿尚处在生长发育阶段，在治疗时，除了要关注治疗效果，还要减少孩子在治疗时的不适感，尽可能地保护患儿和家人的生活质量。”口服类TPO受体激动剂艾曲泊帕给儿童ITP治疗带来新的选择。

“目前，我们国家批准艾曲泊帕的适应症是12岁以上儿童及成人。美国血液病年会将已将艾曲泊帕作为儿童ITP2~4周治疗无果的首选药物。”胡绍燕介绍。

多数患者将持续治疗 期待门诊报销保障长期获益

大多数ITP会发展成为慢性病，需要长期治疗，也即意味着患者的治疗负担会持续存在。临床上，ITP患者的年均药物治疗费用在7~8万。

2019年8月22日，由国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布，将血小板生成素（TPO）受体激动剂艾曲泊帕乙醇胺纳入抗出血药乙类范围，但是鉴于统筹区住院和门诊待遇保障水平的巨大差异，未将ITP纳入门诊特殊疾病保障范畴统筹区。

周虎分析，“90%的患者是在门诊接受长期治疗的，如果这些用药能够进入门诊特殊疾病或者门诊慢性疾病报销范围，患者的负担将会更小。中国可能有20~40万的ITP患者，他们的背后是几百万的家庭，他们的治疗压力需要我们的关注。”

“ITP创新药物进入门慢系统，也有利于降低住院率、避免医疗资源浪费，同时提高患者的治疗依从性及持续性，最终提高其生存生活质量。儿童慢性ITP患者用药周期可能更长，减轻他们的治疗负担意义更为重大。”胡绍燕说道。