《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布

　　2020年7月16日，经济学人智库（EIU）发布《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理评估（Suffering in Silence： AssessingRare Disease Awareness and Management in Asia-Pacific）》报告，该报告由CSL Behring赞助，探讨了亚太地区五大经济体（澳大利亚、中国大陆、日本、韩国和台湾地区）在罕见病的诊断和管理所面临的挑战。报告强调，改善罕见病管理现状需要优先处理三大核心挑战：如何让患者获得正确及时的诊断；如何提供经济援助改善方案；如何为患者提供更多非医疗需求的支持。

　　全球目前有6000~7000种已知的罕见病。尽管被归为“罕见病”，但据统计，亚太地区约有2.58亿名罕见病患者，其中约50%为儿童。在中国大陆（根据报告，指中华人民共和国（除香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区），以下简称中国），医学专家普遍将新生儿疾病发病率万分之一、其他疾病患病率50万分之一作为定义罕见病的分界线。根据中国疾病预防控制中心的预估，中国有世界上数量最多的罕见病患者，2014年的数据为1680万。

　　受访的专业医护人员表示，由于缺乏相关的临床指南、批准的治疗药物以及测试或治疗所需的资金，平均仅有三分之一的罕病患者获得最佳循证治疗，展示了不容忽视的罕见病患者沉重疾病负担与未被满足的治疗需求。

　　蔻德罕见病中心（CORD）创始人及主任黄如方（Kevin Huang）指出：“在中国，罕见病患者群体庞大，他们大多数未能获得正确及时的诊断、接受最佳的循证治疗和护理。更遗憾的是，社会对罕见病患者的困境缺乏基本认知。经济学人智库在这份报告中提出了罕见病管理面临的核心挑战，我们希望能够与政府、医护人员和其他相关方携手努力，共同应对，为罕见病患者的生存现状带来积极改变。”

　　除了指出罕见病管理面临的三大核心挑战外，报告还建议政策制定者优先关注可在短期内实现的目标，包括更好地收集和使用数据、加强医护人员培训、普及现有罕见病知识、与患者组织合作以整合社会资源更好地提供支持等。通过建立更全面、统一的治疗方案，才有机会改善罕见病患者的生活， 保障罕见病患者生活质量，缓解经济负担，并让他们在诊疗决策过程中更为主动，从而改变其未来。

　　谈及报告的发现，主编Jesse Quigley Jones先生表示：“根据此次的调研，亚太地区的医护人员表示他们亟需更多支持以便能更好地管理罕见病。与此同时，他们也非常希望能够加强彼此交流和与患者组织的合作，共同改善罕见病患者的医疗护理现状。随着公共卫生系统逐渐向一致性及整合性的方向发展，部分经济体正在考虑制定更完善的医疗政策，同时将罕见病患者的医疗以及社会需求纳入考虑。

　　CSL Behring亚太区市场部、医疗事务和市场准入执行总监Peter Chow表示：“受访的医护人员证实了罕见病患者在寻求正确的疾病诊断和治疗方案时，面临许多令人沮丧及复杂的挑战。通过支持这项研究，我们希望能够增加对这些不足和罕见病患者尚未被满足医学需求的认识。

　　我们真切地希望报告能够为社会各界开展针对罕见病管理的讨论提供契机，从而履行我们提高亚太地区及其他地区罕见病患者及其家人的生活质量的承诺。”