新药真的来了！多发性硬化创新药芬戈莫德在广医二院开出首方

　　1月6日，小陈（化名）从广州医科大学附属第二医院神经内科龙友明教授接过一纸处方，成为多发性硬化创新药芬戈莫德的国内首批患者之一。

　　专家简介：龙友明  主任医师、硕士生导师、博士后合作导师。广州医科大学附属第二医院神经内科主任医师

　　多发性硬化

　　“青睐”青壮年的罕见病

　　4年前的某天，正在国外求学的小陈突发右侧肢体无力，频频就医后他被确诊为多发性硬化。这个名词让小陈很是陌生。

　　什么是多发性硬化？

　　多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，好发于20-40岁的青壮年，女性更为多见。多发性硬化的常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等，是导致年轻人残疾的主要原因。 在中国，多发性硬化属于罕见病，并在2018年5月被纳入《第一批罕见病目录》，目前约有超过3万名患者深受其困。

　　龙友明教授解释道，神经纤维好比电线，髓鞘就是电线皮，神经轴索是铜线。脱髓鞘就是“电线皮”出了问题，从而影响到整个“电路”（神经系统）的工作。

　　“现如今，多发性硬化又有了新的认识，不仅损伤 ‘电线皮’，还将损及‘电线’本身，导致轴索和神经元变性。”龙友明教授表示，“随着疾病一次次的复发，患者的身体状况愈来愈差，残疾风险愈来愈高。”

　　多发性硬化给患者带来了沉重的疾病负担， 80%的多发性硬化患者在患病15年后发生身体功能或认知障碍，近半数患者无法独立行走。还有调查显示，大约有25%的患者因此丧失了工作能力。不少患者因无法承担疾病带来的多重打击，甚至选择放弃生命。

　　“早期诊断非常重要。”龙友明教授强调，“除了消除炎症、控制症状，我们还需要防止疾病进展。”

　　早期规范治疗

　　多发性硬化可做到“4无”

　　初发病的小陈在经过急性期的治疗后，迅速得到了好转，症状消除了。然而，疾病并没有离开他。一年多后，小陈在复查时被检出病灶增多，由于没有明显症状，小陈和父母选择了不治疗。近期，一次皮肤光疗后，小陈出现了视物重影、走路不稳症状，再次复查，脑干又多了一个病灶。4年内小陈共发作了3次，复发2次，病灶越来越多，无疑对他的身体状况造成了严重影响。

　　“小陈属于典型的复发缓解型多发性硬化，超过80%的多发性硬化患者都属于这一类型。他们病程会经历明显的复发和缓解过程。”龙友明教授表示，按照国内外指南及共识的推荐，这类型的患者在急性期治疗后，应在缓解期使用疾病修正治疗（DMT）药物。DMT药物是缓解期标准治疗药物，可以有效控制复发次数和严重程度，延缓残疾进展。

　　然而，DMT药物在我国的使用情况却不容乐观。相比欧美地区高达86%的使用率，DMT药物在中国的使用率仅为10%。

　　为什么会发生像小陈这样的“诊而不治”的现象？龙友明教授认为，一是因为缺乏治疗药物；二是经济原因；三是患者对DMT认识程度尚有欠缺。“很多患者认为没症状就代表不用治疗。”

　　事实上，看得见的症状即临床复发或是否出现残疾只是“冰山浮在水上面的部分”。龙友明教授表示，“随着疾病发展，多发性硬化会导致脑容量减少，病变增多，这是看不到的‘冰山沉在水下面的部分’。我们追求的治疗理想状态应该是‘无复发、无残疾进展、不丢失脑容积，无脑核磁共振检查（MRI）病变’，即‘没有疾病活动证据’。 ”

　　1月6日，小陈从龙友明教授手里接过了写着“芬戈莫德胶囊”（商品名：捷灵亚）的处方，踏上了标准药物治疗之路。这是芬戈莫德在中国开出的首批处方之一。

　　据了解，芬戈莫德是治疗多发性硬化的创新药物，具有创新的免疫调节及中枢神经保护双重机制，已在全球80多个国家获批，使近30万患者获益，在长达15年的临床试验及真实世界研究中，其安全性与耐受性均得到了广泛的验证。2018年，它入选我国第一批“临床急需境外新药名单”；2019年7月12日获批用于10岁及以上复发型多发性硬化（RMS）的治疗，成为我国第一种，也是目前唯一一种同时覆盖多发性硬化儿童、青少年和成人患者的疾病修正治疗方法； 2020年1月6日，首批处方在北京、上海、广州、成都、重庆、杭州等六地开出，小陈等患者因此受益。

　　“随着DMT药物愈发普及和患者对疾病认识的提升，将有越来越多的患者达到理想治疗目标。”龙友明教授表达了他的期许。

　　多发性硬化可控可治

　　健康生活方式很重要

　　目前，多发性硬化仍无法被治愈。长期与疾病共存，工作生活受限，让许多患者对生活失去了信心。

　　龙友明教授对患者们说，虽然多发性硬化无法被治愈，但是通过长期的正确治疗，患者仍能有效控制病情进展，保证高质量的生活。同时，他表示，作为医生，在治疗患者时除了治疗疾病，也应根据患者情况，为他们提供心理疏导治疗等服务。

　　“除了药物治疗，健康的生活也很重要。”龙友明教授提醒患者们，不良的生活方式极可能会诱导复发，因此，日常生活要规律健康。避免疲劳；尽量避免感冒；不要去高温环境，不要泡温泉。

　　对于有生育要求的女性患者来说，怀孕并不是禁忌症，有生育计划的患者应与医生保持紧密的联系，听从指导建议。由于DMT药物可能会对胎儿造成影响，因此，妊娠期间应停用DMT药物，在产后则不进行母乳喂养，尽快恢复DMT药物治疗。