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取消关注生活中,偶尔几次的鼻子出血、牙龈出血,大家可能都觉得不是事儿,但是若出血一直持续不断,甚至身上出现瘀点瘀斑,同时伴有持续疲劳,那就要多注意了,这一切都与一种叫做原发免疫性血小板减少症(ITP)的疾病密切相关。
据悉,ITP是最为常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中,ITP发病率为3-5人/10万,儿童、育龄期的女性、60岁以上的老年人是它的高发群体,“但遗憾的是,这种病却并不被公众所熟知,而往往被忽略,从而导致患者病情延误、治疗及预后效果不佳。”南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示。
ITP:一种潜在“致命性”疾病
“ITP又称为特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,临床主要表现为出血,在一定程度上与血小板计数有关,主要是由于机体对自身抗原失去免疫耐受,导致免疫介导的血小板过度破坏和血小板生成受抑,引起血小板计数减少所致。”南方医科大学南方医院血液科副研究员叶洁瑜博士介绍说,这也意味着ITP的病人无法有效预防,而且部分病人将成为伴随终身的疾病。
据了解,在正常情况下,人体内的血小板数量为100~300x10的9次方/L。但是在ITP患者体内,血小板的数量远远不足100x10的9次方/L。而一旦患者的血小板数量低于30x10的9次方/L ,则出血的风险就会明显增加。出血部位可遍及人体全身,包括鼻腔出血、口腔出血、皮肤或粘膜出血,严重时可引发胃肠道出血、中枢神经系统出血、颅内出血等症状,严重的则会死亡,因此,ITP也是一种“致死性”疾病。
“现在发现血小板的功能甚至比白细胞、红细胞还要重要,血小板含量过低后,病人的整个生活质量都是下降的,一直担忧时刻出血的危机,加上身体无力,压力过大等等,有人统计,他们的生活质量甚至比癌症病人还低。”孙竞教授指出,但是ITP患者也不必恐惧、焦虑,与其他血液疾病相比,ITP属于良性疾病,早期的治疗难度不大,是可以被控制的。
很多患者在早期发现症状及时到医院检查,都能得到有效治疗,基本恢复到正常生活所需要的适当的血小板水平。”孙竞教授同时呼吁公众和患者,关注和重视ITP,争取早发现早诊治,别因一时的忽略,导致脑出血、内脏出血。同时也需要注意规范治疗,确定适当的血小板目标水平(维持大于30x10的9次方/L以上即可),避免过度治疗,因为药物副作用造成身体损伤和生活质量下降。
靶向治疗:为改善患者生活质量带来新突破
针对ITP治疗,目前临床医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗方案来提高患者血小板计数到安全的水平,并尽可能避免出血事件的发生。
“但从长期获益来看,经过这些方案治疗的患者,复发风险会升高,且引起的副反应可能超过获益。如糖皮质激素会使部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、白内障等不良反应,甚至青少年患者过量使用会影响生长发育。”广州医科大学第二附属医院血液内科冯莹教授指出。
家住中山的梅姨曾被ITP治疗后的副反应折磨的不成人形,按她自己的话来说,“吃够了治疗的苦。”2015年10月,梅姨才被确诊为原发免疫性血小板减少症,为了快速提高血小板的含量,梅姨早早的用上了糖皮质激素,“用上后马上好,可一旦减量血小板又降下来,反反复复一年要住3-4次院。”梅姨说道。
这几年来,因为长期使用糖皮质激素,梅姨胃部经常绞痛、腰也不舒服,眼睛继发性白内障看不到,严重的骨质疏松稍不留意就骨折,“我在家里面吃饭都需要别人帮我夹菜。”
除此之外,还有切脾手术治疗,但由于冒着感染、血栓、影响脾脏其它功能等原因,切脾手术往往被称作ITP病人的“最后选择”,孙竞教授表示,近年来,一种针对血小板生成减少这一发病机制的药物血小板生成素(TPO)受体激动剂开始进入人们的视野,目前国内有用于治疗ITP的靶向药物已经获批上市。
以口服TPO受体激动剂艾曲泊帕为例,它通过与TPO受体结合,然后激活TPO受体,促进巨核细胞产生血小板,从而治疗疾病。患者使用后可以迅速升高并维持血小板计数在安全范围,减少具有临床意义的出血事件,减少对合并用药或挽救性治疗的需求,避免引发内源性免疫,长期治疗可持续增加血小板计数,改善患者生活质量。“数据显示,用了该药物后,有30%ITP病人可达到无治疗性缓解而减停药,目前最长使用病人已经高达10年以上。”
医保加持:助力创新药让ITP患者更早获益
“ITP的病因主要是免疫功能的异常,血小板的生成减少,服用药物短期内虽解决了血小板的生成问题,但患者的免疫功能还不能在短期内恢复,一旦停止用药会导致血小板快速下降,严重时甚至危及患者的生命。因此对患者而言,他们需要长期接受规范治疗,这给他们的及其家庭带来了相对沉重的经济负担。”冯莹教授表示。
令人感到欣慰的是,随着2019年国家医保目录的公布,用于ITP治疗的创新药艾曲泊帕已纳入国家医保目录。孙竞教授、冯莹教授一致认为,新医保政策在切实减轻患者治疗的经济负担的同时,进一步提升ITP创新药的可负担性和可及性,极大满足了患者长期规范治疗的需求,让更多中国ITP患者从中更早受益,从而改善生活质量,回归正常生活!
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