CAR-T治疗白血病有效率达80% 未来或可替代移植

　　罗一笑、我不是药神、阿里员工租住自如房患白血病死亡事件，诸多热点一再引发人们对白血病的关注。而这些事件中部分患者的不幸结局则让人们不免谈白血病而色变，白血病=绝症的认知挥之不去。

　　“事实上，白血病并非绝症，部分类型的白血病治愈率可达90%以上，随着CAR-T细胞治疗、白血病疫苗等新疗法的加入及各种治疗新策略的改进，即使是难治复发性白血病，也有了生的希望。”在2018年9月7日-9月8日召开的2018珠江血液病高峰论坛上，与会专家们透露出这样的讯息。

　　7年26次化疗后

　　CAR-T治疗带来生命曙光

　　2011年，年仅15岁的小陈被确诊为急性淋巴细胞白血病。从此以后，他开始了漫长的化疗过程。自生病以来，小陈的病情反复多次，他接受了大大小小的化疗26次，住院超过20次，但他从不言弃，因为他渴望活着。

　　2017年11月，一个振奋人心的消息传来，一种最前沿最适合急性淋巴细胞白血病的治疗方式----CAR-T疗法诞生了。

　　2018年3月，小陈在CAR-T细胞疗法后桥接造血干移植。哥哥的干细胞顺利地移植到了小陈体内并生根发芽——移植后第12天就能看到白细胞已经生长，第14天医生检查供者嵌合度已达99%。

　　2018年4月底出院至今，小陈每月复查骨穿均为缓解状态。在与白血病病魔顽强拼搏7年后，小陈终于通过CAR-T桥接造血干细胞移植治疗重获新生。这条路不仅仅在于医生们精湛的技术与悉心的诊治，更有赖于最前沿的CAR-T治疗。

　　CAR-T治疗白血病有效率达80%

　　未来或可替代移植

　　小陈是南方医科大学珠江医院血液科李玉华主任团队进行的60多例CAR-T细胞治疗案例中的一位。

　　李玉华主任介绍，CAR-T细胞治疗为当今炙手可热的一种细胞免疫治疗。它是将患者自身的T淋巴细胞采集分离后，在体外利用基因工程技术，对T细胞进行改造，好比给其装上了GPS仪。经改造的T淋巴细胞回输体内后，可以特异精准地识别肿瘤细胞，并进行自我扩增，对肿瘤进行精准杀伤。CAR-T细胞治疗尤其为复发难治的血液肿瘤患者带来新的希望。

　　在珠江医院血液内科，正在进行的CAR-T治疗的临床研究共有6项，已有60多名患者接受了CAR-T治疗，这些临床试验病例都是经过三线治疗方案无效的难治复发的淋巴瘤、白血病等血液病患者，缓解率达到80%以上。

　　第三军医大学病理研究所生物治疗研究室主任钱程教授表示，我国第一项CAR-T研究发生在2006年，经过10年的发展，目前，在全国各中心进行的CAR-T细胞临床试验有已达200多项。国内CAR-T治疗整体有效率与美国持平。

　　解放军第307医院造血干细胞移植科主任陈虎教授介绍，目前，针对某些靶点，单纯CAR-T治疗即有希望达到完全缓解，随着CAR-T的不断改造改进，这种治疗方法将会达到更好效果，更少副作用。若国产CAR-T产品正式上市，相关费用也将大大降低。

　　白血病患者缓解后如何预防复发，达到长期缓解是个难题。在CAR-T治疗后，约有60%的患者仍会复发，还需要不断的改进。CAR-T+移植、CAR-T +分子靶向药物，CAR-T +疫苗，CAR-T + CAR-T等治疗新策略，都成为会议讨论的热点。

　　李玉华主任介绍，其团队进行的双CAR-T序贯疗法起到了良好的效果，即在输入一种CAR-T后，4个月内再注入另一种CAR-T，接受该疗法的患者复发率大大降低，长期缓解率上升。

　　“随着CAR-T策略的不断改进，CAR-T将来或可替代移植。”李玉华主任说。

　　广东医生研制的白血病疫苗进入临床Ⅱ期

　　目前，移植仍然是白血病患者达到长期缓解的最佳选择，但是移植费用昂贵，造血干细胞来源少。而理想中的替代疗法CAR-T还有待进一步改造，现阶段反复CAR-T细胞治疗也不现实。

　　李玉华主任团队研制的血液系统恶性肿瘤疫苗，有望更简便经济地进一步提高难治复发恶性血液病的治愈率。

　　她介绍，这是治疗型疫苗，主要面向中低危白血病患者，一类是耐受不了化疗的低肿瘤负荷患者人群，比如老年人；另一类是化疗缓解后无法行移植需要维持治疗的患者。同时，对于有肿瘤家族史的高危人群，也有一定的预防作用。

　　据悉，该疫苗已进入Ⅱ期临床试验阶段。珠江医院血液内科目前也正在开展CAR-T细胞联合疫苗的临床研究。（通讯员：胡琼珍、黄宇贤、吴淑芬）