“越过山丘”，肺动脉高压规范化诊疗破局五年生存难题

它曾被称为“心血管里的癌症”，一旦确诊平均寿命不到3年，患上这种疾病，连平地走路都会陷入“缺氧”的境地，更别提爬楼、登山。对于这类患者来说，日常生活就好比攀登“珠穆朗玛峰”。

肺动脉高压患者中年轻患者占多数，如何延长这些病人的生存，提高生活质量，已成为医学界关注的重点。3月18日，中国肺动脉高压靶向治疗二十周年人文论坛于广州隆重召开。会议现场，众多具有丰富临床经验的心血管领域专家就肺动脉高压靶向治疗20年发展之路进行讨论，分享肺动脉高压领域的真知灼见。中南大学湘雅二医院心内肺血管病亚专科主任李江教授指出，随着药物可及性的提高，这十年来肺动脉高压的诊治迎来了翻天覆地的变化。未来如何进一步推进规范化诊疗，及早发现病人进行干预，是迫切需要解决的问题。

中南大学湘雅二医院心内肺血管病亚专科主任李江教授

肺动脉高压呈年轻化趋势，五年生存率低

“在我们中心，随访的肺动脉高压患者超过1500人，每年新增住院200-300人，这些患者的平均年龄在35岁左右，正处于人生的黄金时期。”李江教授介绍。

肺动脉高压不是单指一个病，而是一大类疾病，主要表现是肺动脉压力增高，从而导致右心衰竭，甚至死亡。广义的肺动脉高压，主要指肺动脉压力大于等于20mmHg，据国外数据统计，肺动脉高压的发病率为1%，大于65岁以上的人群中发病率达10%，据此数据估算，在中国肺动脉压力增高人群并不罕见。

肺动脉高压异质性强、病因繁多。“肺动脉高压分为五大类：动脉型肺动脉高压(PAH)；左心疾病相关性肺动脉高压；缺氧和/或肺部疾病相关性肺动脉高压；与肺动脉阻塞相关的肺动脉高压；多种机制和/或不明机制引起的肺动脉高压。其中第一大类可以通过靶向药物治疗，我们常说的罕见病特发性肺动脉高压也属于这一大类。”据悉，特发性肺动脉高压，被列入我国2018年发布的《第一批罕见病》目录之中。“以前所说的‘心血管病癌症’，主要是指这类，病人预后甚至差过一些晚期癌症患者，未经治疗的平均生存期只有2.8年，仅20%患者能够活过5年。”

“救命药”进入医保，靶向药物显著改善患者寿命和生存质量

“老一辈肺动脉高压专家，曾说过三句话：肺动脉高压诊断困难，治疗棘手，预后灾难性。”李江教授介绍，2006年以前，我国肺动脉高压患者的3年生存率只有38.9%。随着靶向药物的上市与规范化应用，现在患者的3年生存率已经达到75.1%，这其中，靶向药物可及性的提高功不可没。

30多岁的湖南姑娘许愿（化名）就是一名受益者。一次车祸后，许愿因骨折送院治疗，期间被发现患有因先天性心脏病引起的肺动脉高压。丈夫离她而去，留下年幼的孩子需要照顾。遭遇双重打击的许愿并没有放弃，而是一边积极接受药物治疗，一边自己开网店养活家人。

“对于肺动脉高压患者来说，早期的经济负担沉重。”李江教授介绍，以往一盒药动辄两三万，许多肺动脉高压患者因为无钱医治，早早放弃治疗。

据报道，部分省份已经将肺动脉高压靶向药物纳入了省级医保，但是只能在大城市实现药物报销，在下线城市(包括地级市、县级市和县)仍然可能无法报销，双通道这种便民购药、解决“购药难”的政策仍需完善。

但许愿也是幸运的，赶上了好时候。2018年，肺动脉高压药物进入湖南省医保。至2020年，多个治疗肺动脉高压的靶向药物，被纳入国家医保目录。“靶向药物的出现，显著改善了患者寿命和生存质量。以马昔腾坦为例，目前在长沙职工报销比例达70%，居民医保可以报销60%，患者吃得起药才有希望。”李江教授表示，许愿等到了手术机会，并在术后通过维持药物治疗，目前的生活跟普通人并没有什么两样。

李江教授强调，起始联合治疗、早期干预和治疗方案的升级对于改善肺动脉高压患者预后尤为关键。在三联药物治疗上，中国已经在大步迈进。《中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)》建议肺动脉高压起始联合治疗、尽早达标，目前使用磷酸二酯酶抑制剂和内皮素受体拮抗剂，可达到比较好的效果。全新机制的肺动脉高压治疗口服靶向药物——前列环素类药司来帕格的出现，能够帮助患者早期控制达到低危稳定的状态。“客观上来说，我们的治疗效果在大的医疗中心达到甚至超过欧美国家的诊治水平。”

国家心血管中心肺动脉高压专科联盟成立，助力病患得到更好的救治

肺动脉高压诊断不难，难在如何早期诊断。

“肺动脉高压症状不具有特异性，早期不易被发现。绝大多数的病人初次就诊，都是因为出现走平路气促，运动耐量明显减退等症状。这时候通常心功能已经到了3-4级，治疗时机晚，预后很差。”

李江教授指出，要改善肺动脉高压病人的预后，尽早诊断至关重要。“尽早诊断不代表在初始阶段随意判断患者是肺动脉高压，而是需要很多基层医院在早期筛查方面下功夫，提高基层医生对肺动脉高压疾病的认识。此外，针对先天性心脏病或者免疫性疾病开展早期筛查肺动脉高压并及早进行干预，才能达到一个较好的生活质量和很长的生存时间。”

2022年，国家心血管中心肺动脉高压专科联盟正式成立，强化全国各级医院规范化治疗能力建设，为患者随访及疑难危重患者诊断推出包括组成多学科专家治疗团队等多项举措。“联盟的成立，目的就是通过规范化诊断和治疗以及长期管理，让患者活得更长，生活质量更高。”李江教授透露，湖南正在着手建立区域性的肺动脉高压专科联盟，通过基层医生培训交流，惠及更多患者。

“肺动脉高压是一种慢性的恶性进展性疾病，我们希望通过慢性病的管理，可以去掉‘恶性’二字，终极目标是希望有一天肺动脉高压患者得了病不再害怕和焦虑，能像糖尿病、高血压一样，病人只要坚持吃药可以带病长寿。”李江教授最后强调。