超六成患者回归工作状态，《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布

2022年1月23日，由北京新阳光慈善基金会发起的“续立新生 扬帆启航”《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》（以下简称《白皮书》）发布会在武汉举办。这是自2016年以来，时隔5年《白皮书》再度更新发布。此次《白皮书》进行了大样本调研，覆盖全国31个省市自治区范围内2533位慢性粒细胞白血病患者，总结了我国慢粒白血病的诊疗现状，对慢粒患者的用药情况、回归正常后的生活、工作状况进行了深度剖析。

《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布会现场

超五分之一患者耐药，规范检测助力慢粒治疗精准化

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia， CML），又称慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，全球年发病率为1.6~2.0/10万，在成人白血病中约占15%。酪氨酸酶抑制剂（TKI）的出现，慢粒患者的10年生存率总体上从50%提高到85-90%。

随着新药研发，治疗技术的革新，慢粒的治疗方案在不断创新。在探讨国内慢粒患者和血液科医生对于TKI治疗的关注点时，双方的共同关注点是新药发展。TKI是目前治疗慢粒的首选用药，但仍有一部分患者不能达到理想缓解效果（原发性耐药）或缓解后复发（继发性耐药）。在《白皮书》覆盖的2533位受调研患者当中，20.2%的患者耐药不耐受。BCR-ABL激酶区突变是导致TKI治疗后耐药的重要机制之一，其中T315I突变是最常见的，也是目前难以克服的突变之一。

耐药是导致患者发病及死亡的重要原因，但长期以来医患群体对耐药问题并未给予充分关注，尤其是在广大基层，耐药认知不足的问题更为突出。对此，华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授建议：“早期进行耐药管理可有效预防耐药发生，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，否则不仅会导致病情加重，还会错过最佳治疗时机。基层血液科医生要有慢粒规范化管理和长期管理意识，确保慢粒患者尤其是耐药患者能及时进行随访监测和突变检测。强基固本，这就需要将更多优质医疗资源辐射到广大基层，从根本上提升慢粒治疗水平和成效。

随着BCR-ABL激酶区突变检测的规范化，以及国内外专业医药团队针对耐药、突变和减少不良反应等新型TKI药物研发，慢粒治疗的精准化时代也即将到来。针对其他TKI耐药或不耐受、以及T315I突变患者，中国首个且唯一一个第三代BCR-ABL抑制剂已证实可以克服慢粒患者的T315I突变，且对经一代或二代TKI治疗后耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病有疗效，该药已于中国上市。

近半数患者回归工作面临挑战，基层医疗服务需求更需关注

此《白皮书》对全国31个省市自治区进行了调研，目前在中国一线、省会城市等医疗条件相对发达的地区，慢粒实现了可防可控可治。但调研数据显示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地无法获得治疗药物，主要的影响因素有地方不具备所需医疗条件、跨省市异地就医无法报销、耐药问题或者因为进口药品在多地医院的可及性不高等。此类问题在中低线下沉城市、广大农村地区更为严重。

除此之外，由于治疗时间的延长，患者的经济负担和生活质量逐渐成为关注重点。近一半的患者（58.22%）认为疾病带来的个人身体和心理上的影响增加了找工作的困难，32.90%的患者认为用人单位与职场上的不公也增加了患者回归工作的难度。成功回归工作状态的患者也面临着一些的挑战，有41%参与调研的患者认为疾病和治疗限制了个人发展，例如导致岗位调动影响晋升等问题。另一方面，由于疾病的突发性和不确定性，患者在回归生活和工作的过程中通常承受着巨大的心理压力，非常需要社会各界的关注和倡导。26.29%的患者表示希望能够获得心理疏导、精神慰藉、缓解心理压力等各方面的心理支持。15.20%的患者认为社会需要提高对患者重返职场的关注，增加对患者回归工作的认可和信任。

圆桌讨论

慢粒患者“木头”在现场分享了他从确诊、到发现突变耐药、到参加临床试验、再到最后重新回归生活的经历。他说：“我确诊已经十八年了，经历了重重磨难。在我以为好日子终于到来的时候又查出了T315I和E255K突变，好在入组了国产原研第三代靶向药的临床试验救了我一命。这十八年我从绝望的低谷走到了转阴的高光，未来可期，人生还很长，希望大家也不要放弃”。

另一位患者代表曹先生是一名在职交通民警，他在现场分享时谈到，慢粒患者的自我管理非常重要，规范治疗、定期检测、谨遵医嘱是关键，我们要做自己健康的“第一责任人”。同时在治疗过程中，保持良好的生活习惯和稳定的情绪也是必不可少的。慢粒并不可怕，我们要在生活中康复，在工作中疗愈，为社会做出贡献，实现自己的个人价值。

黎纬明教授表示，此次调研有很多鼓舞人心的内容，许多患者都在尝试回归新生活。但《白皮书》的相关数据仍反映出慢粒患者在治疗用药、回归社会等方面面临诸多难题。慢粒治疗的地区水平差异、认知理念的欠缺以及科学管理的规范化不足等问题，是中国乃至世界视野下慢粒治疗需要突破的瓶颈所在。在打通患者回归生活“最后一公里”上，我们还需倾注更多精力。借此机会我们向社会各方呼吁，更多了解慢粒患者的生存状况和需求，为慢粒患者接续新生保驾护航。在“2030健康中国”规划的引领下，调动一切可以调动的资源和力量，开创慢粒治疗的新境界。

“在基层地区，患者对医疗服务的需求相较于城市更大。促进优质医疗资源下沉，推进医疗服务均等化能够帮助基层地区的患者实现优质医疗可及，因此基层医疗机构要提供有效的医疗服务和宣教工作，从身体、诊疗、心理等多方面满足患者需求，进一步改善患者生存质量。目前慢粒患者的生存期已接近同龄正常人，只要保持高度的用药依从性和规律随访，是可以回归正常工作和生活的，希望社会各界给与他们更多的包容与接纳，帮助他们更好地融入社会”，华中科技大学同济医学院附属同济医院孟力教授表示。

慢粒患者精彩的舞蹈演出

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛先生

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，此次《白皮书》的发布，旨在帮助公众和政策制定者更多了解慢粒治疗现状与患者生存状况，希望社会各界关注慢粒患者，多方位助力患者奔赴新生活。作为《白皮书》发起者，新阳光基金会的宗旨是用爱自己的心去爱别人，为更公平更美好的社会而行动，致力于采取更多行动来减轻患者的负担、提高患者生存质量，助力“健康中国2030”目标的实现。