赛百诺：诞生世界第一个基因治疗药物

　　基因治疗技术，生命科学皇冠上的一颗明珠。在一般人的意识里，相关药品的生产，应该是由一直“领跑”的西方发达国家，尤其是美国，率先戴上第一的桂冠。对此，“赛百诺”董事长兼首席执行官彭朝晖感慨万千：“就在两年前，还没有人相信中国人能在基因治疗产业化领域做到世界第一。” 人们不禁要问：为什么“海归”企业“赛百诺”，在深圳能这么快取得突破？基因治疗领域的这一座“珠峰”，究竟是怎样被深圳高科技“黑马”成功跨越的？

　　期待跨越

　　———攻克人类顽症的生命呼唤，新兴朝阳产业的巨大空间，双重诱惑正吸引发达国家争相投巨资于基因治疗领域。深圳，憧憬着“与世界赛跑”！

　　在人体生命科学探索的历史中，没有比“基因”二字更具有震撼力。人类基因组计划与原子弹、阿波罗登月并称为人类自然科学史上的三大计划。 “赛百诺”董事长兼首席执行官彭朝晖介绍说，在巨大的医疗需求和治愈重大疾病的潜力驱动下，世界上许多跨国制药公司都在积极发展基因治疗产业。目前，全世界有近100家基因治疗公司。基因治疗的临床方案超过700余个，已进行了约5000个病例的基因治疗临床试验。

　　一旦世界上第一个基因治疗产品被商业化推出，基因治疗行业将迅速形成巨大的市场。据估算，基因治疗产品的销售额在上市当年即可达20亿美元，且每年将以几何级数增长。

　　这是一场实力的较量，更是一场速度的赛跑。世界各国的专家们都在奋力“奔跑”，希望能拔得头筹。 世界上第一个基因治疗药品究竟从哪里诞生？竞争一直在美国等发达国家间激烈地进行着。尤其是美国的Introgen和Onyx两大公司，他们研发的基因治疗产品都是针对肿瘤，都已进入第三期临床试验。

　　彭朝晖说，自己跟踪基因治疗技术已有10多年历史。他告诉记者，人体内的p53基因具有抗癌作用。目前已知的104种肿瘤中有56种恶性肿瘤都是因为p53发生突变引起的。p53基因通过某种载体引入人体，是可以抑制癌细胞，使其发生萎缩直至死亡。关键问题是选择一种安全、有效、适合于产业化的载体。彭朝晖最终把目光瞄准了腺病毒。经过基因工程改造过的这种病毒载体，可有效介导抑癌基因在体内表达并产生治疗作用。 开始跨越

　　——作为一家“海归”企业，“赛百诺”因为“第一桶金”选择深圳，又因为创业环境而扎根深圳，在深圳湾畔圆“跨越之梦”。

　　1997年圣诞节那天，彭朝晖从国外毅然回到祖国，在深圳开始了他的创业路。为什么选择深圳？彭朝晖说，理由很简单，这里有能够实现理想的创业沃土。

　　彭朝晖起步的第一桶金是南山区科技局提供的。虽然后来由于政策的变化，政府部门退出了投资，但是“哺育”之恩，彭朝晖说他一辈子没齿难忘。

　　当时，南山区科技局专门派人远赴北京，找院士，找权威部门就这个项目进行了可行性论证。对于这一神秘的领域，尽管业内存在争议，但是深圳却前瞻性地看到了它的价值和意义。240万元启动资金、办公室、创业助手……彭朝晖人还没回国，南山区已为他准备妥当。1998年3月，我国首家基因治疗公司——深圳市赛百诺技术有限公司落户南山。

　　高科技是吞金产业，前期往往只有投入没有产出。在公司最困难的时候，深圳源政投资有限公司毅然加盟。面对投资方，彭朝晖坦白告知：这是一个长线的投资，可能8年都不会有回报；这是一个高风险的投资，只有30％的成功机会。但是这家深圳风险投资基金的眼光是独特的，就看准了人，看准了项目，有信心。至今，“赛百诺”共投入资金7000多万元，风险投资为产业化注入了丰裕的资金，为“赛百诺”的发展奠定了坚实的基础。

　　近些年，有城市想花大价钱将彭朝晖连人带项目挖走，但他没有离开。他坦率地说，这个项目放在中国其他城市，也能成功，因为发展方向是对的，但在深圳，会成功得更快。因为深圳有发展高新科技的好机制。

　　彭朝晖心仪的好机制中，两个细节让他难忘。一是与国际接轨的企业产权制度。当他提出，知识产权要占较高比例的股份，且要按美国的现代法人治理结构设立首席执行官时，投资方一口答应。二是较成熟的产业成长机制。深圳高新区可谓是中国生命科学产业的摇篮之一。近10年内，邻近的康泰生物制药、科兴生物先后取得成功，成为国内基因工程行业的知名品牌。成功的产业扎堆让他进一步树立了信心。

　　勇敢跨越

　　——无论申报答辩，临床试验，还是生产质控，每一个环节都如急流险滩，稍有不慎，就有灭顶之灾。“赛百诺”勇往直前，成功突破了三大“瓶颈”。

　　高技术，成功了有高收益，失败了则是高风险。

　　以新药为例，研发周期很长，成功比例很小。有人做过统计，在世界著名的《自然》杂志发表1000篇文章中，可能只有100篇文章中提及的项目被开发，只有10个进入临床，1到2个最后才能成功。要做一个新药一般要花12年，投入5亿美元左右。彭朝晖说，处处都有风险，哪一个环节都不能出问题。一旦出问题，就会前功尽弃。这是“有”与“无”的关系，不是“多”与“少”的关系，没有退路，也没有想过退路。

　　1998年初，刚刚成立的“赛百诺”遇到了第一个难题：要尽快拿到国家新药的临床试验的批文。两个月的时间，他们居然为这个基因治疗药品的“新生儿”准备了厚厚的22本申报材料。

　　5月，彭朝晖率领技术人员来到北京，接受申报新药的必经程序———答辩。因为是国内第一个基因治疗药物，国家药监局组成了由20位中国基因研究最的专家组成的答辩团，其中有7位院士。“考官”们毫不留情地提出各种尖锐问题，彭朝晖流利的答辩博得了专家的欣赏和信任。1998年年底，“赛百诺”终于顺利获得国家食品药品监督管理局生物制品一类新药Ⅰ期临床的批文。

　　批文拿到了，接踵而至的是临床试验。这一环节，差一点又“憋死”了“赛百诺”。由于当时国内对基因治疗很陌生，且存在争议，要找一家愿意接受产品实验的医院很难。彭朝晖先与一家专业医院接洽，对方反问：什么基因？能治病吗？一下子就把他给“噎”住了。彭朝晖没有气馁，终于与北京同仁医院达成了合作。

　　今年76岁的刘凤璞是“今又生”的早期受益者。他因患肺癌做了肺切除手术。但没过多久，癌细胞开始扩散，锁骨上长了一个巨大的肿瘤。2002年6月，他注射了正在临床试验阶段的这种基因药物之后，肿瘤彻底消失了。另一名胃癌病人，去年底由于病情太严重，不能进行手术，正准备后事。使用“今又生”并配合化疗治疗3个月后，竟奇迹般地好转，今年国庆期间还登上了泰山。“今又生”的临床显示，配合化疗，有64％的患者肿瘤完全消退，比单纯的化疗疗效提高了3—4倍。

　　第三大“瓶颈”，是GMP生产线和厂房的建立。回忆起建立生产工艺时的艰辛，彭朝晖记忆犹新。就以纯化技术为例，为了摸索大规模纯化工艺技术，自己和技术人员整整2个月没睡好觉，每天工作16小时以上。为了建好厂房，光图纸就“磨”了8个月，建设又是5个月，连续几年的新年钟声都是在车间里听的。

　　最终，建立了亚洲第一个基因治疗产品的GMP生产厂房。一位美国专家考察厂房后赞叹：“这里技术较先进全面，中国的技术人员不用出国，到这里学习就可以了。”